辉瑞被拒药5.5年临床终于出结果了！

　　 辉瑞于2016年8月8日发布了Vyndaqel (tafamidis)的三项研究数据分析。Vyndaqel是一种新型的特异性转甲状腺素蛋白稳定剂，用于治疗转甲状腺素蛋白家族性淀粉样多发性神经病（TTR-FAP）。Vyndaqel由辉瑞开发，于2011年11月16日获得欧洲EMA批准，于2013年9月20日获得日本PMDA批准。但于2012年6月18日遭到美国FDA的拒绝，要求其完成第二次药效研究，以建立大量的疗效证据。从此，辉瑞就默默的做起来。

　　研究包括带有不同时期Val30Met突变患者，进行了为期5.5年的治疗，结果表明，疾病的早期阶段用Vyndaqel治疗，表现出最慢的神经系统疾病进展并且能保存的体重，但正常情况下，这往往会随着病情的发展而发展。药物的耐受性良好，没有观察到新的安全问题。这一发现指出，尽早的用Vyndaqel治疗对这种疾病产生长远利益。辉瑞的CMO指出这是最关于TTR-FAP时间最长的前瞻性评价。给患者和医护人员提供最重要的参考意见。

　　TTR-FAP 是一种罕见的、遗传的、进行性的和不可逆的神经退行性疾病，影响到全世界大约1万多患者。如果得不到及时治疗，从症状发作到死亡会发生在10年以内。

　　这个分析结果发表在 Amyloid: TheJournal of Protein Folding Disorders，这三个系列研究数据分别为18个月随机、双盲、安慰剂对照临床III期研究，125 TTR-FAP患者参与； 为期12个月的开放性标签签扩展研究； 以及第二个持续的长期开放标签扩展研究。其中71个随机患者的神经功能损害情况被定义为轻度，无论是在开始就用VYNDAQEL治疗，还是后来研究进入VYNDAQEL治疗。31例患者5.5年治疗观察表明，VYNDAQEL治疗能最大程度的减慢疾病进展，从基线变化平均值为5.3 NIS-LL点，换算约为年增长率为1.0 NIS-LL点。但也指出研究缺乏直接控制组。还是蛮诚恳的嘛！

　　不管怎么说，这个结果的出现，应该是七夕给辉瑞最大的礼物吧！哦！忘了，七夕是中国的节日！