国家药品监督管理局药品审评中心发布关于将酒石酸艾格司他胶囊纳入《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）》试点项目的通知。
依据《以患者为中心的罕见疾病药物研发试点工作计划（“关爱计划”）申报指南》，现将酒石酸艾格司他胶囊纳入“关爱计划”，试点项目的基本信息如下：
品种名称：酒石酸艾格司他胶囊
申报单位：北京凯莱天成医药科技有限公司
适应症：I型戈谢病
申报阶段：E阶段：上市后阶段
工作要点：面向戈谢病患者人群，设计调研问卷，收集国内患者体验数据以及治疗偏好，使用定性、定量方法进行分析。
国家药品监督管理局药品审评中心
2025年4月7日
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