重磅！第二款CART疗法今日获批！

　　美国食物和药物管理局局长斯科特戈特利布（Scott Gottlieb）博士宣称，在短短几十年里，基因疗法从一种有发展前景的医疗概念，发展为治疗无法医治和致命癌症的新型实际操作。

　　北京时间10月19日消息，据国外媒体报道，今天，美国食品和药物管理局（FDA）宣称批准了第二款癌症基因疗法，这是一种订制化基因治疗，面向淋巴癌成年患者。

　　FDA批准风筝制药公司（Kite Pharma）对第二款癌症基因疗法的销售，该疗法采用与今年8月美国批准第一款基因疗法的相同技术——CAR-T疗法，据悉，第一款CAR-T疗法是诺华制药公司（Novartis Pharmaceuticals）是用于治疗儿童白血病。FDA局长斯科特·戈特利布（Scott Gottlieb）博士宣称，在短短几十年里，基因疗法从一种有发展前景的医疗概念，发展为治疗无法医治和致命癌症的新型实际操作。

　　吉利德科学制药公司指出，这项治疗方案称为“Yescarta”，每位患者的费用为37.3万美元。CAR-T疗法使用基因治疗技术，而不是修复致命基因，该疗法通过增压T细胞，导致癌细胞消失，T细胞又被称为“免疫系统卫士”。T细胞从患者血液中过滤出来，重新设定攻击目标，并杀死癌细胞，之后生长数亿份“副本”，返回到患者体内，所有加速细胞将继续增殖，对抗疾病数月或者数年时间。这就是为什么免疫疗法被称为“活体药物”的原因。

　　白血病&淋巴癌研究学会主席路易斯J。德根纳罗（Louis J。 DeGennaro）说：“现今Yescarta疗法对于淋巴癌患者和全部癌症患者群体的治疗具有重要意义，免疫疗法极大地改变了我们治疗癌症的方式。”

　　风筝制药公司对3种类型快速发展的大型B细胞淋巴癌进行治疗，这种常见癌症病例占每年确诊72000例非霍奇金氏淋巴癌的三分之一。Yescarta疗法已被用于治疗至少两种类型的癌症患者，该药物要么起到一定的疗效，要么最终无作用。

　　美国佛罗里达州莫非特癌症中心免疫细胞治疗项目主任弗雷德里克·洛克（Frederick Locke）称，在这一点上，患者通常是没有选择的，只有10%的概率能够暂时缓解其癌症病情，而Yescarta疗法则是癌症患者的福音，这对于绝望患者带来了希望！

　　然而，Yescarta并非完全是一种良性疗法，据统计，曾有3位患者接受该疗法后死亡，该疗法将产生严重副作用。FDA要求风筝制药公司进行一项长期性安全研究，并要求医院能够对此类疗法副作用进行快速发现和处理。

　　在这项关键性测试中，Yescarta疗法治疗了101位患者，大约72%的患者表示其肿瘤萎缩，大约50%的患者在治疗8个月之后没有任何疾病迹象。虽然它被宣传为一种一次性治疗，但是由于癌症患者发现时多数是晚期，很难进行恢复性治疗。

　　Yescarta疗法对于多数研究测试者仍是有效的，但其平均持续性效果仍不清楚。目前，另一种类型的基因疗法正准备通过FDA批准，这种用于治疗罕见失明的斯帕克疗法将在近期几个月内获批。斯帕克疗法旨在通过替代处理光线的缺陷基因，从而提高视力。目前，其它癌症基因疗法正有待于测试，科学家认为未来几年内治疗癌症肿瘤将获得实质性进展。