JAMA：FDA药物审批标准弹性大

　　美国耶鲁大学医学院的一项研究显示，美国食品与药物管理局(FDA)批准新药所基于的临床试验质量因适应证不同而存在很大差异。该研究论文发表于2014年1月22/29日的《美国医学会杂志》。

　　许多患者和医生认为，新获批的治疗药物的安全性和有效性能很好地被理解。但是，当前对于支持美国食品与药物管理局(FDA)给出批准决定的临床试验证据力度还缺乏相应的评估。该研究旨在阐述关键性药效试验(作为FDA批准基础的临床试验)的主要特征(如：随机化、盲法、终点等) 。

　　研究者通过公开可获取的FDA文件确认了2005-2012年间被批准用于206种适应证的188种新药，对支持这些新药获批的448项关键性临床试验特征进行了分析。结果显示：

　　支持每个适应证的关键性试验数量的中位值为2，但其中74种适应证(36.8%)获批只是基于单项试验。

　　几乎所有的临床试验都是随机[89.3%，95%可信区间(CI)86.4%～92.2%] 、双盲(79.5%，95%CI 75.7%～83.2%)并与活性对照(如：另一种药物)组或安慰剂对照组[87.1%，95%CI 83.9%～90.2%] 进行对比。

　　在所有的关键性试验中，纳入每种适应证的患者中位数为760例。

　　在其中68种适应证中，支持其获批的关键性试验中至少有一项试验的持续时间≥6个月。

　　支持其中91种(45.3%)适应证获批的唯一依据是使用替代终点作为主要转归的关键性试验。67项适应证使用的是临床转归(33.3%)，36种适应证使用的是临床量表(17.9%)。

　　这些试验的特征因治疗或适应证特性(如治疗领域、治疗预期持续时间、孤儿药以及加速审批)而异。

　　研究者说

　　来自JAMA的新闻稿显示，研究者认为作为FDA评估新药基础的这些临床试验(数量和类型)的差异说明了该机构审批药物实行弹性标准，并且这种监管的灵活性允许采取特定的方式进行审批[包括能够快速批准用于危及生命疾病(如某些癌症)或那些没有有效治疗方案疾病(如罕见病)的可能有效疗法]，批准可不需要被认为是评估金标准的昂贵、耗时的随机、双盲、对照试验。研究者还表示，理解新药获批基于的临床试验证据对于患者和医生选用这些药物而言非常重要。