2040年这十大突破性技术将降低20％的疾病负担

　　“到2040年，中国可通过‘治未病’、‘治已病’和‘未治病’三个方向降低最多55%的总体疾病负担，约2亿年DALY（失能调整生命年）。这三个方向均与创新药行业息息相关，主要发力点在于通过疫苗、患者教育等助力预防降低约25%的疾病负担；通过引进药品、快速上市国内新药助力治疗降低约10%的疾病负担；推动研发突破性技术，提速新治疗手段降低约

　　20%的疾病负担。”在中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会（RDPAC）发布的《聚力创新药行业，助力健康中国建设》报告中如是写道。

　　新中国成立以来，中国人均预期寿命从建国初期的31岁提高到2019的77.3岁，已接近发达国家水平。新的靶向药物及免疫药物不断出现，将我国癌症患者的总体五年生存率提高至40%，比十年前上升了10%。以PD-1/PD-L1抑制剂为代表的免疫治疗的成功，可使15%左右的癌症患者获得缓解甚至治愈可能。这些疾病的改善也将带来可观的经济效益。根据麦肯锡全球研究院测算，到2040年提升健康对中国GDP的潜在影响约1.8万亿美元，预计占GDP总值约5.6%。以下内容来自该报告，将从上述三个方向阐述创新药在其中发挥的作用：01 治未病WHO研究指出，从2012年到2025年，中等收入国家由慢性病造成的累计经济损失将达到7万亿美元，而对慢性病进行预防和早期干预仅需要112亿美元。预计到2040年，与老龄化和生活方式相关的疾病负担将进一步加重，譬如心脑血管疾病、癌症等。

　　十年来，国内公卫体系不断完善，疾病预防控制网络已经覆盖全国7.1万家医疗机构，包括98%的县级以上医疗机构，和96％的乡镇卫生院，以及全国所有县级以上疾控机构）。但值得注意的是，我们目前在疾病监测、疫苗接种、疾病早筛和预防保障上仍面临着巨大的挑战。对于某些疾病（如病毒性传染病），监测预警体系仍有待完善。成人疫苗的接种率不高。以流感为例，一些发达国家的流感疫苗接种率可高达60%-70%，特定人群如老年人、医务人员中甚至高达90%以上。而中国人群流感疫苗接种率极低，每年仅约2%-3%。疾病早筛的覆盖率较低。以乳腺癌与宫颈癌为例，重点年龄段的女性接受筛查比例不足30%，远低于发达国家70-80%的筛查比例。目前创新药企在这一方向发挥的作用，主要通过对患者进行健康教育和疫苗引进、开发以及疾病管理来参与其中。譬如疫苗方向，过去5年间，创新药企引入6个本国居民急需的新疫苗产品（宫颈癌、轮状病毒、带状疱疹、婴幼儿肺炎球菌），这些产品的上市为疾病防治带来巨大价值。一项数据显示，宫颈癌的疾病负担从2016年的165.3万年DALY降低到了2019年的162.2万年。以本次疫情为例，国内创新药企取得了突出成果。截至2020年底，来自科兴生物、国药集团中国生物武汉生物制品研究所、康希诺的三种COVID-19疫苗已获得一些国家监管机构的授权使用，从研发到上市历时不到一年。在疾病管理方面，越来越多的创新药企通过联合第三方，运用数字化手段，开发早期发现、风险评估、病情监测、给药预测、医患对接等多种慢病管理方案。例如在高血压和糖尿病领域，药企与互联网企业、医院、专业院校等合作，打造基于移动设备以及智能穿戴设备的线上管理平台，针对慢病患者实时监控健康情况，并提供生活和用药建议以及紧急情况报警服务；在慢阻肺领域，药企与科技公司合作研究建立人工智能模型，通过可收集的患者信息与急性发作情况结合建模，对慢阻肺患者未来的急性发作风险进行预测，以实现提前干预。02 治已病过去十年的医改进程，围绕医疗、医保、医药对已有医疗资源和治疗手段进行全面高效的配置，即更好地“治已病”，取得了一些成就。从医疗服务端，每千人口医疗卫生机构床位数从2009年的3.3张增长到2019年的6.3张。从医保端，在2011年，中国基本取得了医疗保险全民覆盖，95%以上的人口拥有了医疗保险，城乡居民医保人均筹资额从2009年的251元提高到2020年的830元。2017年至今，国家医保部门每年对药品目录进行调整更新，累计有200个左右新药通过谈判纳入支付范围。医保药品谈判机制渐趋成型，目录动态调整初步实现，并逐渐步入常态化。从药品端，随着国家审评审批队伍的不断壮大，有效地解决了药品积压问题。一项数据显示，药品注册申请积压数量从2015年高峰时的20000余件大幅降至2019年的4000件左右，新药上市时间也从26个月缩短至了12-18个月。从上市新药数量上，过去五年中国累计上市了200个新药，主要聚焦在抗肿瘤药、心血管系统、和消化及代谢三类药物，不过大多由跨国药企贡献，本土药企贡献度仅为20%。

　　不过，新药受制于药物可及性和医保的政策，许多药物在获得批准后仍只能覆盖潜在病患的一小部分，病人用不到、用不起的问题仍然较为突出。在两会期间，多位医药界的人大代表都谈到“医保落地最后一公里”的问题，创新药经过十多年的开发，上市之后却无法进入医院，必然影响企业继续投入创新。以一组数据来看，目前我国创新药占整个医药市场的比重仅为9%，而其他G20国家的占比均在20%以上，美国、日本、德国等发达国家更是超过了50%。03 聚焦“未治病”虽然“治已病”取得了些成就，但“未治病”代表着更广泛的临床需求，是更广阔的蓝海市场。经过药审改革，中国已进入“模仿创新、商业创新、科技创新”曲线中最陡峭的一段，接下来攻克科技创新难题无疑是重点，也是难点。世界知识产权组织发布的全球创新指数显示，中国的排名从2015年的第29位跃升至2020年的第14位。但创新源头动力仍然不足，原创创新依旧不够。中国基础研究的投入仍处于较低水平，在2018年基础研究在研发总支出中的份额只有5.5%，而美国高达16.6%。基础研究成果仍未规模转化，需要在体制机制上进行优化以促进基础研究、转化医学与突破创新的发展。往前看，依旧道阻且长。尽管如此，但未来已来。未来，我们认为研发创新将依托于十大突破性技术进入医疗领域。预计推动这些突破性技术的上市，可进一步降低疾病负担约20%。其中，组学和分子技术、下一代制药、细胞疗法与再生医学、创新疫苗和电子药物等五大技术革命与药物治疗息息相关，均由创新药企主导或深度参与；而联网的感知设备、先进外壳、技术支持的护理服务、机器人与假肢及数字疗法则等手术及护理治疗创新则更依赖器械科技公司。目前尚无治愈方法的疾病中，排在前列的包括精神和神经系统疾病，心血管疾病以及癌症。依据未满足的需求，对疾病路径的生物学理解，以及围绕每种技术的投入等指标，10项创新技术有望在2040年前对健康产生重大促进作用。

　　医药行业自身发展出“高校核心基础研究——初创公司技术转化——大型药企商业推广”的完整创新链条。以组学和分子技术领域的基因编辑CRISPR技术为例，其核心基础研究主要源自欧美高校；目前主要由创业公司推动，通过与跨国药企建立战略合作关系推动商业转化。