人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员经常使用直接递送的方式，外加下肢静脉加压、电穿孔等手段在小鼠等动物模型上开展基因治疗的实验，但这些尝试仅限于验证基因治疗的原理，很难真正应用在人体中。目前只有反义寡核苷酸类基因疗法仍多使用直接递送（注射），这是因为与其他基因治疗相比，反义寡核苷酸分子量相对较低，且经过化学修饰后较不易被血液中的核酸酶降解，进入血液循环后可以广泛分布于各组织中。病毒基因载体病毒感染细胞的过程即是一个将自身携带的遗传物质运载入宿主细胞的过程，因此病毒是天然的基因载体。在基因治疗相关的研究中，使用较多的有逆转录病毒、慢病毒、腺病毒、腺相关病毒、单纯疱疹病毒等......阅读全文
人体基因治疗的递送途径
与小分子药物不同，大多数基因治疗的分子无法通过自由扩散越过生理屏障进入细胞内部，且面临在血液循环中被降解的问题，因此，递送问题一直以来都是困扰基因治疗临床应用的主要障碍。经过多年的发展，科学家已发展出包括病毒载体、非病毒载体、细胞递送等多种用于人体基因治疗的递送途径。直接递送在早期的研究中，科研人员
基因治疗途径的新恐慌
基因治疗引发安全性问题 一名法国男孩在接受试验性基因治疗后罹患白血病，而基因治疗很可能是白血病发病的原因，这一事件的发生可能促使全球范围内这类基因治疗的暂停。 这名３岁的法国男孩正在接受化疗，以杀死其体内开始迅速增殖的白细胞。而在这名男孩出生的时候，他恰恰缺乏这些血细胞。 从出生起，这名男
基因治疗的给药途径分类
①ex vivo 途径：这是指将含外源基因的载体在体外导入人体自身或异体细胞（或异种细胞），经体外细胞扩增后，输回人体。ex vivo基因转移途径比较经典、安全，而且效果较易控制，但是步骤多、技术复杂、难度大，不容易推广；②in vivo 途径：这是将外源基因装配于特定的真核细胞表达载体，直接导入体
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
人体脂肪代谢途径
人体脂肪代谢途径：人体代谢最终也是通过生成脂肪酶的方式，将脂肪分解为脂肪酸，后者β氧化为乙酰辅酶A，再经过呼吸作用，生物降解为代谢废物（二氧化碳和水）排出。胆固醇等脂质小分子具有重要的生物学功能，但过量的胆固醇会引起动脉粥样硬化，进而导致冠心病和脑中风等一系列严重疾病。因此，体内脂质水平必须受到严密
人体的凝血机制有几种途径？
（1）内源凝血途径：内源凝血途径（intrinsicpathway）是指由FⅫ被激活到FⅨa-Ⅷa-Ca2＋-PF3复合物形成的过程。（2）外源凝血途径：外源凝血途径（extrinsicpathway）是指从TF释放到TF-FⅦa-Ca2+复合物形成的过程。（3）共同凝血途径：共同凝血途径（comm
自由基攻击人体的途径
自由基是无处不在的，自由基对人体攻击的途径是多方面的，既有来自体内的 ，也有来自外界的。当人体中的自由基超过一定的量，并失去控制时，这些自由基就会乱跑乱窜，去攻击细胞膜，去与血清抗蛋白酶发生反应，甚至去跟基因抢电子，对我们的身体造成各种各样的伤害，产生各种各样的疑难杂症。人类生存的环境中充斥着不计其
毒物侵入人体和伤害人体的途径和原理
大部分毒物是在生产和实验过程经过呼吸道吸入,例如各种有毒气体、蒸气、烟雾或灰尘(如一氧化碳、氢氟酸蒸气、磷的粉尘或烟雾等)。另一些毒物经由消化道侵入,主要原因除了误服外,有时是由于手上沾染毒物,于吸烟或进食时咽入而中毒。此类毒物以毒的粉剂最为常见,如砷化物、氰化物等。还有几种毒物可以通过皮肤、黏膜吸
人体内氨的主要代谢途径
氨的主要去路氨在体内的主要去路是在肝内通过鸟氨酸循环（尿素循环）生成无毒的尿素，然后由肾排出体外）。鸟氨酸循环的过程可分为以下四步：1）氨基甲酰磷酸的合成：氨由丙氨酸与谷氨酰胺转运入肝细胞线粒体在氨基甲酰磷酸合成酶Ⅰ（carbamoyl phosphate synthetaseⅠ，CPS-Ⅰ）催化下
CRISPR纳米递送研究获进展 拓展基因编辑新途径
近日，中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体，这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内，为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。