年终盘点基因编辑技术的最新进展
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼贫血等等。基于靶基因的基因编辑给这些患者带来了治愈的希望，但是随之而来的伦理问题也让科学界争论不休：到底什么样的疾病能够获得被CRISPR/Cas9编辑的通行证？会出现“设计”出来的婴儿吗？此外，CRISPR/Cas9潜在的脱靶效应也使得人们心中对其应用存在安全性的质疑。图片来源于网络 2016年初，CRISPR/Cas9技术被英国人类繁育和胚胎学管理局批准，运用到人类胚胎上。承接这个备受争议的项目的正是弗朗西斯·克里克研究所。研究人员打算对人类胚胎进行基因编辑，并让其发育到第七天，以研究胚胎发育早期所必须的基因，以及流产的产生原因......阅读全文
年终盘点 基因编辑技术的最新进展
从被发现至今，CRISPR/Cas9技术一直是科学界的宠儿，且不论其”剪不断理还乱”的专利之争，CRISPR/Cas9技术的发展使得基因编辑成为了一项更具有时效性和准确性的工作。基因突变导致的遗传疾病给全球无数患者带来了病痛，其中不乏至今还没有有效疗法的疾病，如帕金森症，杜氏肌营养不良症，法可尼
年终盘点：2018年基因编辑盘点
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，
盘点基因编辑新利器
CRISPR-Cas9工具让科学家几乎能随意改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用。CRISPR-Cas9在全球各地的实验室中大放光彩，并带来了一些医学和基础研究的新应用。 但该技术也有其局限性。美国加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Mali指出，它擅长到
最新进展：基因编辑和基因疗法
1、打造5种新基因疗法，Axovant达成新合作 Axovant Sciences近日宣布，已获得Benitec Biopharma公司的在研“沉默和替换基因疗法（Silence-and-Replace gene therapy）”项目的独家全球授权，该疗法用于治疗眼咽肌营养不良症（OPMD）
2016年终盘点：重大政策盘点
2016年，仿制药质量和疗效一致性轰轰烈烈展开，制药标准日趋收紧，药品上市许可持有人制度在全国10个省市试行，如火如荼，两票制降低层层虚高药价，减轻医保负担，十三五重磅文件《医药工业发展规划指南》出台，指明了今后五年的中国医药发展方向，《“健康中国2030”规划纲要》正式发布，明确提出2030中
张锋Nature Medicine综述：基因编辑技术最新进展
人体内已命名的基因共有25000多条，目前已知一部分基因（3000）的突变会引起各类疾病。对于此类疾病的治疗，最本质的手段是通过一些方法将突变后的遗传物质矫正回原来的状态。这类方法被称为遗传疗法（genetic therapies）。目前最广泛的遗传疗法手段为：1. 以病毒载体感染方式引导的源基
年终盘点：2018肠道微生物重要研究盘点
在人体肠道内的微生物中，超过99%都是细菌。人体正常的肠道细菌种类有500～1000 种。人肠道中的细菌细胞数达100万亿个，占人体总微生物量的 78 %，然而人体细胞总数也不过10万亿个，这意味着胃肠道内的细菌总数比人体细胞总数还多10倍。 肠道细菌不仅数量庞大，种类也繁多。占主要地位的是厚
年终盘点：肿瘤免疫治疗进展
免疫治疗已成为癌症精准医疗中的一大热点，并已逐步发展成为继手术、化疗和放疗后的第四种肿瘤治疗模式。2019年，肿瘤免疫治疗有突破有进展。值此新年之际，转化医学网整理了今年热门的免疫治疗研究文章，共有12篇。 01 Treg细胞重编程改善免疫治疗 Mauro Di Pilato,et al.
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT
众多学者介绍基因编辑的最新进展
CRISPR/Cas9系统以前所未有的DNA编辑能力，正在彻底改变基因组改造，这也引发了新的研究、专利之争和一些伦理问题。在近日举办的2016基因编辑、基因沉默和基因治疗方面的研究进展大会上，一些研究人员介绍了一些让人兴奋的新进展。 解决导入问题 据Bio-iT World报道，这次大会的一