14年近600项FDA申请总结，哪种加速通道最快？

　　11月1日，《美国医学会杂志》（JAMA）发表了一项分析了FDA在2008-2021年期间581项新药申请和新适应症申请（包括小分子和生物制品）的批准情况，其中包括孤儿药和非孤儿药，发现通过加速通道程序批准的新药申请（包括新适应症）比例大大增加，并预计这种增长趋势会持续下去。

　　FDA的加速通道程序包括快速通道资格（FTD）、突破性疗法资格（BTD）、加速批准（AA）和优先审评（PR）。

　　由于一款药物可以获批多项适应症，且每项适应症走的加速通道程序可能不同，因此该研究以每一款药物的获批适应症为单位进行新药申请批准统计。

　　该研究显示，FDA在2008-2021年间共批准了581项新药申请，其中139项（23.9%）为治疗用生物制品，442项（76.1%）为小分子药物，总共252项（43.4%）为孤儿药。

　　在581项新药申请中，330项（56.8%）获优先审评，203项（34.9%）获快速通道资格，115项（19.8%）获突破性疗法资格，仅82项（14.1%）获加速批准。最常见的加速通道程序组合是“优先审评+快速通道资格”（18%，106/581），而“突破性疗法资格+快速通道资格”组合占比最少0.2%（1/581）。

　　总体而言，采取FDA加速通道程序的新药申请数量显著增加。至少采用一项加速通道程序的新药申请为363项，其中生物药占比69.8%（97/139），小分子药物占比60.2%（266/442）。不过，还是有相当一部分新药申请（37.5%，218/581）未获加速通道程序。至少获得一项加速通道程序的新药申请数量也在显著增加，2008年为42.3%（11/26），到2021年已增加至74.5%（41/55）。此外，除了2009年和2010年，每年有超过50%的生物药的新药申请至少被授予一项加速通道资格。

　　随后，该研究也将581项新药申请按孤儿药和非孤儿药进行分类分析，发现通过加速通道批准的新药申请数量增加可能与孤儿药资格相关。

　　在至少获得1项加速通道程序的新药申请中，62.0%（225/363）有孤儿药资格；在至少获得2项加速通道程序的新药申请中，69.3%（178/257）有孤儿药资格；在至少获得3项加速通道程序的新药申请中，78.4%（76/97）有孤儿药资格；在获得4项加速通道的程序新药申请中，84.6%（11/13）有孤儿药资格。此外，对于小分子药物来说，除了2012年之外，至少采用1项加速通道程序的孤儿药新药申请比例每年保持在75%以上，但每年的比例差距不大。

　　鉴于不同治疗领域对加速通道程序的需求不同，该研究还从治疗领域方面分析了批准情况。结果显示，肿瘤药领域严重依赖加速通道（92.7%，139/150），而麻醉药、镇痛药、泌尿外科药等领域依赖程度较小（甚至不依赖）。

　　研究人员表示：“随着时间的推移，加速通道程序的使用率越来越高，优先审评是最常用的程序，加速批准是最不常用的程序。与不使用任何加速通道程序的药物相比，使用加速通道程序的药物需要进行的临床研究数量更少且规模也较小，并且上市后FDA采取安全行动的可能性更高。”