基因编辑技术越来越火,然而针对基因编辑工具最大的风险——脱靶效应,一直以来缺乏良好的检测工具。记者从中科院神经科学研究所获悉,其团队与多家机构合作完成的研究,建立了一种在精度、广度和准确性上远超越之前的基因编辑脱靶检测技术,这一技术首次证实:近年来兴起的单碱基编辑技术有可能导致大量无法预测的脱靶,亟须重新审视这些新兴技术的风险。这一发现,无疑让这一新鲜却又不乏冲动与混乱的领域,必须冷静下来,更谨慎地对待新技术的应用。 与此同时,这一被命名为“GOTI”的检测技术的建立,让基因编辑脱靶无处隐藏——其显著提高了基因编辑技术脱靶检测的敏感性,可以在不借助于任何脱靶位点预测技术的情况下发现之前的检测手段无法发现的完全随机的脱靶位点,为基因编辑工具的安全性评估带来了突破性的新工具,有望由此开发精度更高、安全性更大的新一代基因编辑工具,建立行业的新标准。3月1日,这一研究成果以《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》为题发表在......阅读全文
今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!
本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家! 【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi:10.1038/s41467-019-10421-8 近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
前言 今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展
前言今年5月,David R. Liu教授与张锋教授等人联合创立Beam Therapeutics公司,再一次将“单碱基编辑技术”送上了热搜榜,趁着热度还未散去,我们继上一期“单碱基编辑技术浅谈”后,又为大家准备了一篇超级实用性的深度分析,带你一起看看单碱基编辑的前世今生及如何一步步发展壮大的历程!
近一年多来,全世界范围内多个实验室围绕“单碱基基因编辑技术”发表了大量的研究成果,而我国科学在此领域也取得了一系列重要进展。特别是近日,来自中山大学松阳洲和黄军就实验室在Protein & Cell杂志上发表了题为“Effective gene editing by high-fidel
2016年,David Liu团队在 Nature 期刊上首次报道了基于胞嘧啶脱氨酶APOBEC1(能催化C脱氨基变成U,而U在DNA复制过程中会被识别成T)和尿嘧啶糖基化酶抑制剂UGI(能防止尿嘧啶糖基化酶将U糖基化引起碱基切除修复)的单碱基编辑工具(BE3)首次实现可以在不引入DNA双链断裂
25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。 亨廷顿症(Huntington's di
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
研究人员在观察胚胎培养情况。 中科院神经科学研究所供图 “渐冻人”(运动神经元症)、“玻璃娃娃”(成骨不全症 )、“月亮孩子”(白化病)、地中海贫血……各种各样的罕见病一直因发病率低而缺乏有效的治疗方案,给患者和家庭带来无限的痛苦。 据统计,全球有7000多种罕见病,其中80%的罕见
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现,但都不是现在这样。 2018年11月26日,南方科技大学副教授贺建奎宣称,由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认,研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表,某种程度上真实性存疑,但
目前,CRISPR–Cas9基因编辑工具虽然可以轻松地改变基因组,但其容易导致脱靶效应等意想不到的编辑后果。为更好地控制基因编辑的进行,科学家们在开发不同的替代方法方面进行了不懈的努力。 2019年10月21日,单碱基编辑技术开创者、Broad研究所David Liu教授研究团队在顶级学术期刊
提到基因编辑,我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统,我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司,这家初创公司致力于使用基于CR
基因编辑的“子弹”如果没有命中目标,就会产生脱靶效应,可能会导致诸如癌症等不良的基因变异。这种风险让人们对这种新的技术手段望而却步。近日,中国科学院神经科学研究所与国内外研究机构的研究者们合作开发了一种被命名为GOTI的技术,能够准确、灵敏地检测到基因编辑方法是否会产生脱靶效应,使基因编辑技术向
2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多
3月1日,《科学》(Science)杂志发表了一篇名为《胞嘧啶单碱基编辑会导致大量单核苷酸突变的脱靶》的研究论文,该研究由中国科学院神经科学研究所(中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与中国科学
几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白
几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白
本周又有一期新的Science期刊(2019年4月19日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science:开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023; doi:1
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
据《麻省理工科技评论》11 月 29 日的报道,来自美国哈佛大学的科学家 Werner Neuhausser 对基因编辑技术的科研应用提出了他自己的研究意向,并计划于几周内开展实验。他曾在今年 10 月到访中国,探索在中国研究胚胎的可能性。 Werner Neuhausser 希望,通过 CR
来自哈佛医学院、波士顿儿童医院和蒙特利尔大学的研究团队发现“一刀切”的基因编辑疗法可能并不会对所有患者产生有相同的疗效,基因编辑技术或许也需要根据每位患者的基因序列加以调整,以实现最大化的功效和防止潜在有害的脱靶效应。 “人类的基因序列各有不同,而将“标准化”的基因序列作为参考并不能顾及所有差
几十年来,DNA一直被认为是决定生命遗传信息的核心物质,但是近些年不断的研究表明,生命遗传信息从来就不是基因所能完全决定的,比如科学家们发现,可以在不影响DNA序列的情况下改变基因组的修饰,这种改变不仅影响个体的发育,而且还可遗传给后代。如肿瘤等多种疾病并非仅由基因突变而引起,且与DNA和组蛋白修饰
4月18日,中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝,应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》(Nat Biotechnol)上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与
3.杨辉/李亦学/Lars M. Steinmetz等团队建立新型脱靶检测技术,基因编辑工具安全性评估或迎来新突破 CRISPR/Cas9是广泛关注的新一代基因编辑工具,自从2012年被发明以来,它一直以其高效性和特异性备受世人的期待,然而值得注意的是,CRISPR/Cas9从问世以来,其脱靶风险
今年,我国“大农业”科研领域又诞生了诸多令人惊奇的发现,每一条都与我们息息相关。它们涵盖了观赏农业、林业、作物、医学等各个领域,包括睡莲、玉米、硅藻等进展。为了展现这些成就,本报特此就我国农业科学家今年发表的大部分重要论文进行梳理,以飨读者。野生玉米大刍草、SK、现代玉米自交系ZHENG58的
近日,顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊,为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里,药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容,一道展望它能如何指引基因工程的未来。 CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模
2018年,美国FDA和欧洲EMA批准了来自RNA药物制造两大巨头Ionis Pharmaceuticals公司的反义寡核苷酸疗法药物Tegesedi(Inotersen)和Alnylam Pharmaceuticals公司的siRNA疗法药物Onpattro(Patisiran),用于治疗遗传
基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现对特定DNA片段的敲除、插入等。自CRISPR/Cas9基因编辑技术问世以来,取得了一系列重大突破,并相继在2012、2013、2015和2017年被Science杂志评为十大科学进展之一。因此,CRISPR/Cas9以其操作简便和成本低廉等优势受到了众多研究