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中国科学家成功修复致病基因推动胚胎编辑技术用于医疗

参考消息网8月23日报道 美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基编辑技术)来修复可自行发育的人类胚胎中的致病突变。 据美国连线杂志网站8月21日报道,该研究上周发表在《分子疗法》月刊上,该研究代表着,相关技术在先前重塑人类胚胎DNA的尝试的基础上取得重大进展。这一方面是因为编辑工作进行得很顺利,另一方面是因为编辑过程发生在利用标准的体外受精技术创建的胚胎中。 在这项研究中,中国科学家纠正了导致马方氏综合征的突变。马方氏综合征是一种无法治愈的结缔组织疾病,每5000人中约有1人会患上此病 。FBN1(原纤维蛋白的编码)基因中的单个字母错误会引发一连串问题――从松弛的关节、弱视到心脏壁上危......阅读全文

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

基因科技进步推动精准医疗未来

  精准医疗并不是美国人在今年才刚刚提出的词汇,它最早由美国国家研究委员会在2011年提出。而此前人们已经提出了“4P 医学模式”,即预测、预防、参与以及个体化医疗,精准成为第五个P。  它将数字医疗和大数据进行结合,有时也被称作是个性化医疗。尽管在一些领域这两者之间的差别可以忽略不计,但精准医疗更