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简述基因治疗的最新临床研究进展

基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新英格兰医学杂志》(简称NEJM)发表了题为《Gene Therapy》的最新综述,从基本原理出发,介绍了目前为止基因治疗的临床应用和上市药物,并着重讨论了基因治疗现阶段存在的问题和挑战[1]。本文基于这篇综述,重点从病毒载体的角度来介绍一下当前基因治疗的发展现状。 01、传统药物面临挑战,基因药物蓄势待发 现代医学目前还以化学疗法,放射疗法和外科手术为主。其中许多药物都是化学合成药剂,旨在改变身体的化学反应并产生依赖性,并且通过减少疾病的症状和延长患者的寿命来实现暂时的缓解。然而,这些传统药剂面临许多挑战:包括溶解度和生物......阅读全文

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

简述基因治疗的最新临床研究进展

  基因疗法以其“一次给药,终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前,欧洲药品管理局(EMA)、美国食品药品管理局(FDA)及中国国家食品药品监督管理总局(NMPA)等机构至少已批准13种基因治疗产品上市,同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月,国际顶级期刊《新

基因治疗的国内外研究进展

  1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入  美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月,美国国家卫生研究院(NIH)资助2500万美元,用于传染性疾病(疟疾和流感)的基因治疗研究。2015年底,美国白宫发布《美国创新新战略》,明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略,未来10年将

关于骨骼的最新研究进展

  【1】eLife:"信使"细胞能够促进骨骼愈合  DOI: 10.7554/eLife.40715  骨骼如何愈合,它们怎么能愈合得更好?根据最近发表在eLife杂志上的USC干细胞研究,这些问题的答案可能在于新发现的"信使"细胞群。在这项研究中,第一作者Stephanie T. Kuwahar

关于癫痫的最新研究进展

  本期为大家的带来的是有关癫痫的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Nature:重大进展!首次解析出人突触GABAA受体的三维结构,有望开发出治疗癫痫等神经疾病的新型药物  doi:10.1038/s41586-018-0255-3  许多药物---不论是合法的还是非法的---都作用

绿茶防癌最新研究进展

    美国亚利桑那癌症中心研究人员最新公布的一项研究结果显示,绿茶提取物可以增强人体新陈代谢,有利于去除人体中一些毒素的毒性,从而起到预防癌症的效果。这项研究的结果发表在8月的美国《癌症流行病学、生物标记及预防》杂志上。研究人员发现,绿茶中含有的儿茶酚能促进特定酶的生产,而这种酶能抑制人体内的致癌

肾脏疾病最新研究进展

  本期为大家带来的是肾脏健康领域的最新研究进展,希望读者朋友能够喜欢!  1. Nature:利用人工智能预测急性肾损伤  doi:10.1038/s41586-019-1390-1.  在一项新的研究中,美国和英国的研究人员将人工智能(AI)应用于解决检测住院患者急性肾损伤(acute kidn

梳理心脏再生最新研究进展

在心脏病发作后,死亡的心肌组织会由瘢痕组织替代。不过,瘢痕组织与心肌的搏动方式不相同,因而心脏的“泵血”能力下降。近年来,科学家们采用多种手段将心脏瘢痕组织和其他组织中的成纤维细胞直接重编程为心肌细胞。这一突破性的成果为未来的临床试验和心脏病患者治疗奠定基础。基于此,小编针对这一方面的最新进展,进行

基因敲除技术最新研究进展

基因敲除技术最新研究进展—|基因敲除技术|转基因研究|基因克隆|基因靶向操作|基因敲除技术是建立在基因同源重组技术以及胚胎干细胞技术的基础上而发展起来的一种分子生物学技术。1987年Thompsson建立了完整的ES细胞基因敲除的小鼠模型 。近年来新兴起了ZFNs、TALENS、Cas9等多

基因敲除技术最新研究进展

  基因敲除技术最新研究进展—|基因敲除技术|转基因研究|基因克隆|基因靶向操作|  基因敲除  技术是建立在基因同源重组技术以及胚胎干细胞技术的基础上而发展起来的一种分子生物学技术。1987年Thompsson建立了完整的ES细胞基因敲除的小鼠模型 。近年来新兴起了ZFNs、TALENS、Cas9