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11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。 年会上，Alnylam公布了该临床1/2期试验前两个PH1患者队列（6-19岁）B部分的最初数据。该部分试验属于随机（3：1-治疗药：安慰剂）、单盲、安慰剂对照的在PH1患者中进行的研究，患者分别接受lumasiran或安慰剂治疗，患者人数为8例。相对肾功能尚可的患者被接受尿草酸排泄量测量，作为甘草酸生成情况的标记物。会议中报告的数据是取自截止日2017年10月3日的患者数据。 和1位接受安慰剂治疗的患者相比，初步研究数据显示接受lumasiran（1 mg/kg）每月一次皮下注射的首个队列中的3名患者在治疗3个月后，相比基线水平，尿草酸排泄量出现了......阅读全文
Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati
Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物
近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。 原发性高草酸尿症I
在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD