Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果

RNAi药物lumasiran治疗原发性高草酸尿大幅降低尿草酸水平

　　Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati

Alnylam公布I型原发性高草酸尿症药物Lumasiran积极试验结果

　　11月3日，致力于RNAi疗法的Alnylam制药公司宣布了公司靶向葡糖酸氧化酶的1型原发性高草酸尿症（PH1）RNAi疗法药物lumasiran（前代号为ALN-GO1）正在进行中的临床1/2期研究的初步结果。试验数据发布在近日的2017年美国肾脏病学会肾病周年度会议上。　　年会上，Alnyl

lumasiran治疗原发性高草酸尿症1型III期临床获得成功！

　　Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物

RNAi药物治疗原发性高草酸尿（PH1）大幅降低尿草酸水平

　　Alnylam制药公司是RNAi药物开发领域的行业领头羊，该公司与赛诺菲合作开发的一款RNAi药物patisiran目前正在接受美国FDA的优先审查和欧盟EMA的加速审查，该药用于遗传性转甲状腺素蛋白（hATTR）淀粉样变性的治疗。FDA预计将在今年8月11日做出最终审查决定，如果获批，pati

赛诺菲携手Alnylam－罕见病新药获得FDA突破性疗法认定

　　近日有消息称，法国制药巨头Sanofi与致力于RNAi疗法的Alnylam在完成对两款RNAi药物Patisiran和Fitusiran的交易重组后，正打算联手推进处于开发后期的罕见病新药Lumasiran，用于治疗原发性高草酸尿症I型，近日获得FDA授予的突破性疗法认定。　　原发性高草酸尿症I

罕见病RNAi药物！Alnylam完成向美欧提交lumasiran上市申请

　　Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的领军企业，该公司药物Onpattro（patisiran，静脉制剂）于2018年8月获美国和欧盟批准用于遗传性ATTR（hATTR）淀粉样变性成人患者第1阶段或第2阶段多发性神经病的治疗，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物

首个原发性高草尿酸症1型药物！RNAi疗法治晚期患者成功

      在伴有严重肾功能损害（包括透析）的PH1患者中，Oxlumo显著降低血浆草酸水平。　　Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、

对晚期有效——首个原发性高草尿酸症1型(PH1)药物！

　　Alnylam制药公司是RNAi疗法开发领域的绝对领导者，已拥有4款商业化RNAi药物Onpattro（patisiran）、Givlaari（givosiran）、Oxlumo（lumasiran）、Leqvio（inclisiran），最后一款药物与诺华合作开发和商业化。近日，该公司宣布，已

尿草酸盐测定临检基础

尿草酸盐测定： 尿草酸盐正常范围：91～456μmol／d. 检查介绍：尿液检查。 临床意义：增高：原发性高草酸血症，草酸盐中毒，糖尿病，肝硬变，维生素B6缺乏，结节病，胰源性腹泻，小肠部分切除术后，胆道疾患，应用大剂量维生素C等 降低：急慢性肾衰。

临床化学检查方法介绍尿草酸盐介绍

尿草酸盐介绍：　　尿液检查。尿草酸盐的测定对原发性高草酸血症有一定的诊断意义。尿草酸盐正常值：　　91-456μmol/24h (8-40mg/24h)。尿草酸盐临床意义：　　增高：原发性高草酸血症，草酸盐中毒，糖尿病，肝硬变，维生素Ｂ６缺乏，结节病，胰源性腹泻，小肠部分切除术后，胆道疾患，应用大剂

尿草酸盐测定临床意义是什么

　　尿草酸盐正常范围：91～456μmol/d.　　检查介绍：尿液检查。　　临床意义：增高：原发性高草酸血症，草酸盐中毒，糖尿病，肝硬变，维生素B6缺乏，结节病，胰源性腹泻，小肠部分切除术后，胆道疾患，应用大剂量维生素C等。　　降低：急慢性肾衰。

alnylam公司

　　在RNAi新药开发领域，Alnylam Pharmaceuticals是备受关注的“明星公司”。2018年，该公司研发的Onpattro（patisiran）成为首款获得FDA批准的RNAi疗法。本周，FDA又提前批准了该公司的Givlaari（givosiran）上市，这是世界上第二款获得FD

草酸的性状

无色单斜片状或棱柱体结晶或白色粉末，氧化法草酸无气味，合成法草酸有味。150～160 ℃ 升华。在高热干燥空气中能风化。1g溶于7mL水、2mL沸水、2.5mL乙醇、1.8mL沸乙醇、100mL乙醚、5.5mL甘油，不溶于苯、氯仿和石油醚。0.1mol/L溶液的pH为1.3。相对密度（水=1）1.6

常见的草酸种类

1、草酸钠 2、草酸钾 3、草酸钙 4、草酸亚铁 5、草酸锑 6、草酸氢铵 7、草酸镁 8、草酸锂

草酸的理化常数

官能团：-COOH（羧基）溶液中离子组分：C2O42-（草酸根离子），H+（氢离子）， HC2O4-（草酸氢根离子）CAS No.：144-62-7草酸分子立体模型EINECS号：205-634-3性状：无色透明结晶或粉末，其晶体结构有两种形态，即α型（菱形）和β型（单斜晶形），无嗅，味酸熔点：α型

FDA授予DCRPHXC治疗1型原发性高草酸尿症突破性药物资格

　　Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法

草酸滴定液的配制

①酸化应用硫酸，不可用硝酸或盐酸（硝酸有氧化性而盐酸易被高锰酸钾氧化）。②近终点前加速反应加热可用水浴，直火加热温度难以控制，且温度太高草酸分解而使结果不准确。

草酸的计算化学数据

1.疏水参数计算参考值（XlogP）:-0.32.氢键供体数量：23.氢键受体数量：44.可旋转化学键数量：15.互变异构体数量：无6.拓扑分子极性表面积：74.67.重原子数量：68.表面电荷：09.复杂度：71.510.同位素原子数量：011.确定原子立构中心数量：012.不确定原子立构中心数量

草酸钠医药用途

　　草酸根可与血中钙离子形成难解离的络合物，钙离子是凝血过程中所需的物质之一，血液中钙离子减少，而使血液凝固受阻。　　本品仅用于体外抗凝血。　　用法：输血时预防血凝，每100ml加入输血用草酸钠注射液10ml。　　注意事项：大量输血时，应注射适量钙剂，以防止血钙过低。

草酸高铁铵－结构

草酸钠的基本介绍

　　中文名称:草酸钠　　中文别名:乙二酸钠　　英文名称:Sodium oxalate[2]　　英文别名:Disodium oxalate； Oxalic acid disodium salt；　　Ethanedioic acid sodium salt； disodium ethanedioate　

什么是甘草酸？

　　甘草酸（Glycyrrhizic acid）是一种天然存在于甘草根中的有机酸，是甘草的主要活性成分之一。它具有多种药理作用，包括抗炎、抗过敏、抗病毒、抗肿瘤、抗糖尿病、抗高血压等。　　甘草酸在医学上的应用非常广泛，可以用于治疗各种疾病，如肝炎、肝硬化、胃炎、胃溃疡、支气管炎、哮喘、过敏性疾病、心

草酸钠的标定物

　　标定的离子方程式：标定时注意的滴定条件：　　1.温度 草酸钠溶液加热至70~85℃再进行滴定。不能使温度超过90℃，否则草酸分解，导致标定结果偏高。近终点时溶液的温度不能低于65℃。　　2.酸度 溶液应保持足够大的酸度，一般控制酸度为0.5~1mol/L。如果酸度不足，易生成MnO2沉淀，酸度过

草酸的基本信息

中文名草酸外文名Oxalic acid;Ethanedioic acid别    名乙二酸化学式H₂C₂O₄分子量90.0349CAS登录号144-62-7EINECS登录号205-634-3熔    点101～102℃沸    点365.10 ℃密    度1.772 g/cm³外    观无色单

简述草酸的毒性危害

　　草酸这种与金属相互作用的特性还能解释其他一些令人惊奇的反常现象，这也是营养学家总是说大黄不利于健康的原因：草酸与一些人体必需的无机盐发生相互作用，比如铁离子、镁离子，尤其是钙离子。在我们日常的营养食谱中，菠菜是一种富含铁的蔬菜，的确，菠菜里所含有铁元素要高于其他多数蔬菜，100克菠菜含有4毫克的

草酸的存储法介绍

1.密封于干燥阴凉处保存。严格防潮、防水、防晒。贮存温度应不超过40℃。2.远离氧化物及碱性物质。用聚丙烯编织袋内衬塑料袋包装。

概述草酸的工业制法

　　1.甲酸钠法一氧化碳净化后在加压情况下与氢氧化钠反应，生成甲酸钠，然后经高温脱氢生成草酸钠，草酸钠再经铅化（或钙化）、酸化、结晶和脱水干燥等工序，得到成品草酸。一氧化碳与氢氧化钠合成压力一般为1.8-2.0MPa。脱氢温度为400℃。　　2.氧化法以淀粉或葡萄糖母液为原料，在矾触媒存在下，与硝酸

草酸的检测方法介绍

草酸含量（以H2C2O4*2H2O计）以酚酞为指示剂，用氢氧化钠标准溶液滴定。硫酸根（以SO42-计）试样中加入碳酸钠使草酸中硫酸根生成硫酸盐。为热使草酸及草酸盐分解，残留物溶液，加入氯化钡溶液生成硫酸钡，进行比浊。灰分的测定按GB7531进行测定。重金属（以Pb计）按GB7531进行测定。铁（以F

莽草酸生物合成途径

糖酵解产生的磷酸烯醇式丙酮酸（PEP）和戊糖磷酸途径产生的D-赤藓糖-4-磷酸作用形成中间产物3-脱氧-D-阿拉伯庚酮糖酸-7-磷酸，进一步环化成重要中间产物莽草酸。莽草酸再与PEP作用，形成3-烯醇丙酮酸莽草酸-5-磷酸，脱去Pi，形成分支酸。分支酸是莽草酸途径的重要枢纽物质，它以后的去向分为两个

抗凝剂选择：草酸盐

　常用有草酸钠、草酸钾、草酸铵，溶解后解离的草酸根离子能与样本中钙离子形成草酸钙沉淀，使Ca2+失去凝血作用，阻止血液凝固。2mg草酸盐可抗凝1ml血液。但不适于凝血检查。而且，草酸盐浓度过高还会导致溶血、改变血液pH，干扰血浆钾、钠、氯和某些酶活性的测定。 　　双草酸盐抗凝剂：适用于血细胞比容、C