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科学家采用一项新型基因编辑技术，为因天生遗传疾病而注定致盲的老鼠带来了福音，成功提升了它们的视力。该疾病名为“色素性视网膜炎”，是人类视力丧失的常见病因。目前为止，该病无法治愈。而这是有史以来第一遭，科学家证明了他们能够有效地从基因组中“擦除”某些损伤——至少对老鼠管用，这是件相当了不起的大事。 该基因编辑技术被称为“CRISPR/Cas9”，这是两种酶。它通常出现在细菌身上，为基因组执行“剪切/粘贴”功能。因此，它或许能够比较快速而便捷地从人类DNA中移除有害基因、并添入新的增强功能。正如你所能想象的，CRISPR/Cas9既令人兴奋、又引人争议，因为它或许会带来“设计婴儿”之类的东西。不过，在未来几周内，我们或许就能看到英国的第一个基因编辑人类胚胎(假如获得许可的话)；而中国科学家业已承认他们已在人类胚胎中使用了该项技术。 希达西奈医疗中心的科学家完成了该研究，表明CRISPR/Cas9能够提升注定致盲的啮齿类动物的......阅读全文
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic