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今日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genentech）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显著改善患者的运动功能。新闻稿指出，该试验首次证明了risdiplam的治疗可以改善成年SMA患者的运动功能。 SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuron, SMN）的缺失或失常。SMN蛋白对于维持人体运动神经元存活至关重要，人体内有两条可以生成SMN蛋白的基因，分别是SMN1基因和SMN2基因，但SMN1基因占主导作用，SMN2基因仅产生少量SMN蛋白（约10%）。因此，一旦SMN1基因功能失常，就会导致患者无法生成足够的运动神经元生存蛋白，患者运动神经元迅速死亡，肌肉功能逐步丧失，最终导致瘫痪，且无法完成吞咽、呼吸等维持生命的基本活动，严重威胁患者生命。虽然SMA主要是在婴幼儿期发......阅读全文
罗氏（Roche）近日在法国埃夫里举行的第二届国际脊髓性肌萎缩症科学和临床大会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）口服药物risdiplam III期SUNFISH试验关键第二部分（Part 2）的一年期数据。SUNFISH是有史以来对2型或3型SMA患者（2-25岁）进行的最大规模的安慰剂对照试验
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理risdiplam的新药申请（NDA）并授予了优先审查，该药是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。FDA已指定处方药用户收费法（PDUFA）目标日期为2020年5月24日。之前，FDA
今日，罗氏（Roche）公司举行了的“罗氏医药日”（Roche Pharma Day）活动。这是罗氏公司每年一度向投资者阐明公司未来研发重点，更新研发管线后期项目最新进展，以及介绍该公司热点项目的重要投资者活动。在本年度的“罗氏医药日”上，罗氏的高管们不但介绍了研发管线的最新进展，而且分享了对医
今日，罗氏（Roche）公司宣布，其口服SMN2基因剪接调节剂risdiplam，在治疗2型或3型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的关键性3期试验SUNFISH中显着改善患者的运动功能，达到试验的主要终点。 SMA的发病根源在于一种被称为运动神经元生存蛋白（survival motor neuro
今日，罗氏（Roche）和Sarepta Therapeutics公司共同宣布，双方达成许可授权协议，罗氏将获得治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的基因疗法SRP-9001在美国以外地区的独家推广权益。Sarepta将总计获得11.5亿美元前期付款（包括7.5亿美元现金和4亿美元股权投资）和潜在17
近日，FierceBiotech网站盘点了2014年医药研发10大III期失败案例。其中，只有2个是小公司，其他全是制药巨头，包括：葛兰素史克、默克、诺华、礼来、罗氏、辉瑞、默沙东。葛兰素史克甚至2次上榜，不过该公司今年收获了多个新药批文，帮助缓和了失败的冲击。 在这些案例中，有些药物在临床上
全球知名生命科学行业市场咨询公司Evaluate旗下EP Vantage近日发布报告，对2020年将在美国上市的药物进行了分析。报告指出，由于FDA的迅速批准，有几款原本预期在2020年上市的重磅产品，上市时间被提前到了2019年，包括Vertex的囊性纤维化药物Trikafta，该药提交申请后
罗氏（Roche）近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已将risdiplam新药申请（NDA）的处方药用户收费法（PDUFA）目标日期延长了3个月，预计在2020年8月24日做出决定。risdiplam是一种运动神经元生存基因2（SMN2）剪接修饰剂，用于脊髓性肌萎缩症（SMA）的治疗。此次
根据美国食品和药物管理局（FDA）药品评审与研究中心（CDER）的数据统计，在2020年第一季度，FDA批准了11款创新疗法。而根据FDA生物制剂评审与研究中心（CBER）的数据统计，在2020年一季度，FDA还批准了一款食物过敏免疫疗法（Palforzia）和一款流感疫苗（Audenz）。
诺华（Novartis）旗下基因治疗公司AveXis近日公布一次性基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec，AVXS-101）鞘内给药治疗2型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者I/II期STRONG研究的最新数据。 结果显示，接受剂量B（1.2 x 10的14次方
百健（Biogen）近日在阿根廷门多萨举行的第23届世界肌肉协会（WMS）年会上公布了脊髓性肌萎缩症（SMA）药物Spinraza（nusinersen）II期临床研究NURTURE新的分析数据。该研究是一项正在进行的开放标签、单组疗效和安全性研究，共入组了25例经基因检测诊断为SMA的婴儿，并
诺华（Novartis）近日宣布，日本厚生劳动省（MHLW）已批准基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec），用于治疗2岁以下的脊髓性肌萎缩症（SMA）儿童患者，包括在诊断时为症状前（pre-symptomatic）的患者。需要指出的，接受Zolgensma治
昨天，说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接：2019年需要重点关注的临床试验（上篇）】。今天，是这项清单的其他部分，其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。 9、疾病领域：非酒精性脂肪肝炎（NASH） 公司：Intercept Pha
近日，诺华制药公司旗下AveXis宣布，美国食品和药物管理局(FDA)已批准Zolgensma(onasemnogene abeparvovecv-xioi)用于治疗2岁以下脊髓性肌萎缩症(SMA)患儿，患者存活运动神经元1 (SMN1)基因存在双等位基因突变。 Zolgensma旨在通过提供
罗氏（Roche）与艾伯维（AbbVie）近日宣布III期VIALE-A研究达到了总生存期（OS）和复合完全缓解率（CR+CRi）共同主要终点。该研究在先前未接受过治疗、不符合强化化疗资格的急性髓性白血病（AM）患者中开展，结果显示，与阿扎胞苷（AZA，一种低甲基化剂）单药治疗的患者相比，接受V
近日，行业媒体GEN网站统计了基因治疗发展的程度。据Informa Pharma Intelligence的Trialtrove数据库记录，目前有729种基因疗法，其中近三分之二（461种）为临床前研究。这些疗法已经在1,855项临床试验中进行了评估，大部分为早期阶段。图片来源：Pixabay
脊髓性肌萎缩症（SMA）是一类严重的遗传病，能导致患者的肌肉功能不断恶化，导致死亡。据统计，SMA是最为致命的遗传疾病之一，但我们对其的治疗方案还非常有限。可喜的是，近期的两项临床试验，让我们看到了更多新药上市的希望。 第一项研究来自Cytokinetics的在研疗法reldesemtiv。这
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。 三周前，AveXis公司刚刚公
日前，诺华（Novartis）公司旗下的AveXis公司，在美国神经病学学会（American Academy of Neurology）2019年会上公布了该公司开发的基因疗法Zolgensma，在治疗不同类型的脊髓性肌肉萎缩症（SMA）患者时的积极试验结果。 三周前，AveXis公司刚刚公
用于治疗、诊断、预防罕见疾病或罕见状态的药物、疫苗、诊断试剂等称为罕见药或孤儿药。罕见病和常见病相比，虽发病率低，但种类繁多，且大都病情严重，加之庞大病患人群，罕见病需亟待受到关注和重视。过去，我国罕见病领域自主研发几近空白；近几年公众对罕见病的认知逐步提高，加上国家出台的一系列罕见病保障措施，
2019年2月28日，渤健公司宣布诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA）正式获得国家药品监督管理局批准，用于治疗5q脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA)。5q SMA是该病最常见的形式，约占所有SMA病例的95%。诺西那生钠注射液
2019年是新药开发丰收的一年，FDA总计批准48款新分子实体（NME），虽然比起2018年创纪录的59款NME获批有所下降，但是这一数字仍然在过去25年里名列前茅。 2019年也是生物医药产业积极投入产品研发的一年。研发投入最多的十大生物医药公司总计投入了820亿美元开发创新药物、诊断方法和
瑞士制药巨头诺华（Novartis）近日在瑞典斯德哥尔摩举行的欧洲多发性硬化症治疗与研究委员会（ECTRIMS）第35届会议上公布了ofatumumab（OMB157）治疗多发性硬化症（MS）的2项III期临床研究（0ASCLEPIOS I，II）的积极结果。这2项研究均为头对头（head-to
欧洲药品管理局（EMA）人用医药产品委员会（CHMP）近日对来自8大制药巨头的10个药物给予了推荐批准的积极意见，包括抗凝血剂Xarelto、四合一HIV药物Symtuza、3个抗炎药、3个PD-1/PD-L1免疫疗法等。值得一提的是，其中有3个药物来自罗氏。 （1）拜耳抗凝血剂拜瑞妥（Xar
2019年第61届美国血液学会年会（ASH2019）于近日在美国佛罗里达州奥兰多召开。此次会议上，罗氏（Roche）与艾伯维（AbbVie）公布了靶向抗癌药Venclexta/Venclyxto（venetoclax）联合Gazyva/Gazyvaro（obinutuzumab）一线治疗慢性淋巴
Axovant Sciences近日宣布，该公司实验性药物intepirdine治疗轻度至中度阿尔茨海默氏症（AD）的III期临床研究MINDSET未能达到主要疗效终点。MINDSET是一项全球性、随机、双盲、安慰剂对照研究，在1315例年龄为50-85岁、正在接受背景疗法多奈哌齐（donepe
2019年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会将于2019年5月31日-6月4日在美国芝加哥举行，这是全球规模最大、学术水平最高、最具权威的临床肿瘤学会议，很多重要的研究发现和临床试验成果会在会议上首次发布，包括有安进KRAS抑制剂AMG510、罗氏广谱抗癌药entrectinib、MacroGe
据近日在美国纽约举办的第13届美国生物工业技术组织(BIO)CEO与投资者大会上的消息，美国生物技术工业组织和生物技术医药领域研究公司BioMed Tracker通过对2003~2010年新药研发情况进行研究发现，目前进入临床试验的药物被美国食品药品管理局(FDA)批准的整体成功率不足
对于生物制药公司来说，2019年可谓是了不起的一年：金融市场蓬勃发展，尤其是风险资本流入该领域，交易额达到了历史最高水平；与此同时，随着细胞和基因疗法的发展，科学的突破引领了发展的方向，第一个成功的迹象出现在CRISPR等新技术上，人们期盼已久的基因组学有望成为医疗保健的前沿领域。 但是，一些