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新培育:单碱基突变的遗传性疾病动物模型

近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致。由于遗传性疾病产生的原因是先天性基因组缺陷,传统药物对其治疗无效。采取基因治疗方法,即直接修复基因组上的单碱基突变是最佳的治疗手段。现行的基因治疗技术手段还无法满足临床治疗的要求。 赖良学团队利用国际上最新使用的新型“碱基编辑器”(Base editor,BE3和ABE),在国际上率先在模式动物兔上改变单个碱基,精确地模拟出人类单碱基突变遗传病中的无义突变、错义突变和RNA错误剪切,成功培育出白化病、早衰症、双肌臀等疾病模型兔。家兔在遗传、生理及解剖上比较接近人类,因此成果标志着人类距实现基因治疗该类遗传性疾病更近一步。 该团队能在国际上率先在模式动......阅读全文

年终盘点:2016年国内不容错过的重磅生物研究

  时间总是过得很快,2016年马上就要过去了,迎接我们的将是崭新的2017年,2016年,我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果,发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究,以饕读者。   --结构生物学 --  1.清华大学 施一

利用单碱基编辑器实现多位点单碱基编辑DMD及HGPS猪模型

  6月28日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组在国际学术期刊Nature Communications(《自然-通讯》)发表了题为Efficient base editing for multiple genes and loci in pigs using base editors

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

Nature:CRISPR浪潮席卷学界

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(二)

5. 优化碱基编辑器实现细胞、类器官和小鼠中的高效编辑2018年7月,Nature biotechnology刊登了一篇新的研究,通过密码子优化和加入额外的核定位序列,重新设计BE3、BE4Gam和xBE3的序列。优化筛选的组成型和诱导型碱基编辑系统极大地提高了C to T的突

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

中国实验动物学科发展40年

  实验动物学是一门新兴交叉学科,它集成了生物学、兽医学、生物工程、医学、药学、生物医学工程等学科的理论和方法,以实验动物和动物实验技术为研究对象,产生实验动物资源、动物模型资源、动物实验技术、生物信息和动物实验设备等,为生命科学、医学、药学、食品、农业、环境、航空航天等相关学科发展提供系统性生物学

年终盘点:2018年基因编辑盘点

  2018年11月,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,

中国科学家3月参与发表多篇Nature文章

  3月中国学者参与的多项研究在Nature杂志及其重要子刊上发表,其中包括天然免疫重要分子CFLAR在非酒精性脂肪肝炎(NASH)疾病进程中的关键负调控作用,棉花基因组研究领域的重大进展,以及Cas9变体单碱基编辑新成果。  首先来自武汉大学生科院等处的研究人员首次揭示了天然免疫重要分子CFLAR

2018前10月生物医学风云榜 袁隆平 曹雪涛及施一公等上榜

  经过特殊的算法,我们得到了2018年前10个月中国生物医学风云榜人物及最火爆的3个重大学术界事件,能够上榜的风云人物/事件,都曾长时间占据过100多个公生物医学公众号的头版头条。  在此,我们精选了其中的3个事件及16位风云榜人物。我们对其进行了划分,分别是:6星级的3个事件,分别位诺贝尔奖,国

从同源重组到碱基编辑器 看基因编辑72变

   基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份,就有两篇引起广泛关注的重磅成果,其一,曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦(David Liu),利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”(CAMERA)。正如黑匣子能记录事故发生时的

Nature:梳理衰老研究指出人类最终有望健康衰老

  几十年来,对衰老和限制寿命的过程的了解一直困扰着生物学家。三十年前,通过鉴定延长多细胞模式生物寿命的基因变异,衰老生物学获得了前所未有的科学可信度。  在本文,我们总结了标志着这一科学成就的里程碑事件,讨论了不同的衰老途径和过程,并提出衰老研究正在进入一个具有独特的医学、商业和社会意义的新时代。

中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型

  记者从吉林大学了解到,近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。  团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变所致

基因组编辑:改码生命,人定胜天

   谷峰1,高彩霞2  1温州医科大学附属眼视光医院 眼视光学与视觉科学国家重点实验室,浙江 温州 325000  2中国科学院遗传与发育生物学研究所 基因组编辑中心 植物细胞与染色体工程国家重点实验室,北京 100101  人类社会的发展是一个漫长的自然历史过程,期间人类与自然界的不断“摩擦与碰

国家重大科学研究计划2011年度重要支持方向确定

各省、自治区、直辖市、计划单列市科技厅(委、局),新疆生产建设兵团科技局,国务院各有关部门办公厅(室):  国家重大科学研究计划是《国家中长期科学和技术发展规划纲要(2006-2020年)》(以下简称《规划纲要》)部署的、引领未来发展、对科学和技术发展有很强带动作用的基础研究发展计划。  

人工合成生命的时代要来了?

  在我们生存的自然界里,除了单细胞生物、少数低等生物,绝大多数的生物从小到大都遵循着一个相同的规律——由一个受精卵发育形成。  就像是父母的精卵结合,产生了受精卵,受精卵开始快速的生长分裂,经历四细胞期、八细胞期后形成桑椹胚,直到胚胎干细胞有了明显的分化进而发育成囊胚,原肠胚,最后发育成一个各器官

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。  

中国科学家培育出单碱基突变遗传性疾病动物模型

记者从吉林大学了解到,近日吉林大学动物医学学院赖良学团队利用新型单碱基编辑系统成功对家兔实现单碱基精确突变,培育出具有白化病、早衰症等遗传性疾病模型兔,这代表人类距离基因治疗时代更近一步。 团队成员、吉林大学动物医学学院博士李占军介绍,白化病、早衰症等遗传性疾病都是由于基因组发生单碱基突变

近期值得一读的干细胞重磅级研究

  本文中小编整理了2013.12-2017.1期间的干细胞重磅级研究,与各位一起学习!  【1】Science子刊:利用CRISPR/Cas9修复源自罕见免疫缺陷病患者的造血干细胞基因缺陷  doi:10.1126/scitranslmed.aah3480  在一项新的研究中,来自美国国家卫生研究

破译中国人基因密码:“中国十万人基因组计划”将4年完成

  我是谁?我从哪里来?我将到哪儿去?这一终极哲学命题,有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案,无疑是非常重要的一种。近一段时间,有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题,一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于:基因是如何影响人类的长相、身高、

2018年心脑血管年度盘点

  2018年即将过去,年末为大家献上生物谷本年度心脑血管疾病专题盘点,希望读者朋友们能够喜欢。1. Science:重磅!亲联蛋白2切割竟可阻止心力衰竭产生doi:10.1126/science.aan3303.  美国爱荷华大学心脏研究员Long-Sheng Song博士及其团队在之前的研究中已

梳理维生素A及其衍生物功能研究进展

  维生素A(vitaminA)又称视黄醇(其醛衍生物视黄醛)或抗干眼病因子,是一个具有脂环的不饱和一元醇,包括动物性食物来源的维生素A1、A2 两种,是一类具有视黄醇生物活性的物质。  维生素A1多存于哺乳动物及咸水鱼的肝脏中,维生素A2常存于淡水鱼的肝脏中。由于维生素A2的活性比较低,所以通常所

2019年中国学者86篇Cell,Nature及Science文章汇总

  2019年上半年很快就结束了,iNature盘点了中国学者在Cell,Nature及Science发表的成果,我们发现总共有86篇(截至2019年6月24日),具体介绍如下:  4-6月发表的文章  【1】2019年6月21日,西北工业大学王文,中科院昆明动物研究所/BGI 张国捷及丹麦哥本哈根

大跃进 | 中国学者CNS发表超过100篇生命科学领域研究成果

  【50】2019年4月12日,中科院上海药物所徐华强,王明伟,浙江大学张岩及匹兹堡大学医学院Jean-Pierre Vilardaga共同通讯在Science发表题为“Structure and dynamics of the active human parathyroid hormone r

2019年中国学者发表CNS统计,谁是CNS发表之王?

  【51/52】2019年4月4日,清华大学柴继杰课题组、中科院遗传发育所周俭民课题组和清华大学王宏伟课题联合同期背靠背发表两篇重量级Science文章,完成了植物NLR蛋白复合物的组装、结构和功能分析,揭示了NLR作用的关键分子机制,是植物免疫研究的里程碑事件。两篇文章分别是: "Li

Nature发布2019年度十佳论文 中国学者成果优异

  科学是人类进步的阶梯!在当今社会,科学技术的发展进步将为人类社会带来巨大的效益,毫不夸张的说,科学指引并推着着人类文明的进程。  基础科学作为科学技术的理论基石,其重要性也不言而喻,随着经济全球化的发展,世界各国越来越重视基础科学,并不断加大对基础科研投入,与之相对,无数奋斗在最前线的科研工作者

《环球科学》2011年十大科学新闻评选

  “十大科学新闻”评选是《环球科学》(《科学美国人》杂志中文版)每年一度的重头戏,也是本年度全球各大科学领域的重大事件进行的一次全面盘点。经过专业编辑和专家团队的商讨,《环球科学》初步挑选出了30条候选新闻,接受网友的点评和投票。  1、超光速粒子挑战爱因斯坦相对论  9月23日,欧洲核子研究中心

2019年,中国“大农业”里那些高科技

   今年,我国“大农业”科研领域又诞生了诸多令人惊奇的发现,每一条都与我们息息相关。它们涵盖了观赏农业、林业、作物、医学等各个领域,包括睡莲、玉米、硅藻等进展。为了展现这些成就,本报特此就我国农业科学家今年发表的大部分重要论文进行梳理,以飨读者。野生玉米大刍草、SK、现代玉米自交系ZHENG58的

实时荧光定量PCR技术在分子生物学和医学研究等领域的...

  定量PCR是在定性PCR技术基础上发展起来的核酸定量技术。实时荧光定量PCR技术于1996年由美国Applied biosystems公司推出,它是一种在PCR反应体系中加入荧光基团,利用对荧光信号积累的实时检测来监测整个PCR进程,最后通过标准曲线对未知模板进行定量分析的方法。该