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从同源重组到碱基编辑器看基因编辑72变

基因编辑尤其是“基因魔剪”CRISPR的新闻报道几乎每天都能见到。仅在3月份,就有两篇引起广泛关注的重磅成果,其一,曾与张峰合作开创“基因魔剪”CRISPR的科技大牛刘如谦(David Liu),利用基因编辑技术研发出给细胞活动拍照的“细胞记录仪”(CAMERA)。正如黑匣子能记录事故发生时的飞机状态,警察的随身相机能还原现场,“细胞记录仪”能够记录细胞在光照、抗生素、病毒感染后的活动变化。 另一重大成果来自于中国科学家。上海科技大学与中科院马普计算生物学研究所的研究人员在19日出版的《自然·生物技术》发表论文称,他们开发出一系列基于CRISPR/Cpf1(Cas12a)的新型碱基编辑器(dCpf1-BE),理论上可对数百种引起人类疾病的基因突变进行定点矫正,因此拥有巨大的临床应用潜力。 近年来,CRISPR基因编辑技术甚至还曾两次入选《科学》杂志年度十大科学突破榜单,基因编辑一词一时成为大众耳熟的科技名词,但它源自哪......阅读全文

单碱基基因编辑研究进展速览

  本文中,小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展,分享给大家!  【1】Nat Commun:科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑  doi:10.1038/s41467-019-10421-8  近日,中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪

DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器 诱导广泛的脱靶

  在一项新的研究中,来自美国麻省总医院、哈佛医学院和哈佛大学陈曾熙公共卫生学院的研究人员报道近期开发的几种在单个DNA碱基中产生靶向变化的碱基编辑器能够在RNA中诱导广泛的脱靶效应。他们还描述了对碱基编辑器变体进行基因改造可显著降低RNA编辑的发生率,这同时也会增加在靶DNA编辑的精确度。相关研究

David Liu首次通过AAV病毒载体在动物体内进行碱基编辑作用

  碱基编辑器用于研究和治疗遗传性疾病的成功取决于将其体内传递给相关细胞类型的能力。通过腺相关病毒(AAV)的传送受AAV打包能力的限制(AAV的基因组包装大小限制为≤5kb),因此无法使用全长碱基编辑器。  2020年1月14日,博德研究所David Liu团队在Nature Biomedical

碱基编辑器的效能差异并构建可编辑致病突变数据库

  近日,中国科学院上海营养与健康研究所杨力研究组与上海科技大学生命科学与技术学院陈佳研究组通过合作,系统揭示了一系列具有代表性的基因组碱基编辑器(baseeditor)的效能差异,并进一步构建了可利用20种已报道碱基编辑器进行编辑的人类疾病相关单碱基突变位点的数据库(BEable-GPS, Bas

我国学者成功开发基于脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器

  中国科学院上海生命科学研究院(营养与健康院)中国科学院-马普计算生物学研究所杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作,成功开发出一系列基于人胞嘧啶脱氨酶APOBEC的新型普适碱基编辑器,其中基于人APOBEC3A(hA3A)的碱基编辑器可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸腺嘧啶T的

本周Science期刊发布 检测CRISPR脱靶效应新方法---DISCOVER-Seq

  本周又有一期新的Science期刊(2019年4月19日)发布,它有哪些精彩研究呢?让小编一一道来。图片来自Science期刊。  1.Science:开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq  doi:10.1126/science.aav9023; doi:1

我国科研人员开发新型普适高效的碱基编辑器

   在国家自然科学基金项目(项目编号:31730111、91540115、31600654 、31600619、31471241)等资助下,中国科学院上海生命科学研究院杨力研究组与上海科技大学生命学院陈佳研究组和黄行许研究组合作,成功开发出可高效介导甲基化胞嘧啶mC到胸

DNA碱基编辑器或能诱导大量脱靶RNA突变!

  DNA碱基编辑方法能够直接在基因组DNA中进行点突变的校正,同时并不会产生任何双链的断裂(DSBs,double-strand breaks),但潜在的脱靶效应常常限制了这些方法的应用,腺相关病毒(AAV)是DNA编辑基因疗法中最常用的传递系统,由于这些病毒能够在体内持续维持基因表达的功能,因此

Nature Biotechnology:新研究拓宽碱基编辑器的靶向范围

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas9是由一种原始的细菌免疫系统改编而成的,它的作用方式是首先在基因组的一个靶位点上切割

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(上)

  前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病

中国科学家成功修复致病基因推动胚胎编辑技术用于医疗

  参考消息网8月23日报道 美媒称,美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具,但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎,并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在,中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术(即碱基

Science深度综述:CRISPR/Cas指引基因工程的未来

  近日,顶尖学术期刊《科学》推出了“变革生物学的技术”特刊,为我们详细介绍了数种目前正在给生物学领域带来革新的重磅技术。在今天的这篇文章里,药明康德微信团队为各位读者朋友们整理了其中关于CRISPR/Cas的内容,一道展望它能如何指引基因工程的未来。  CRISPR-Cas基因编辑系统的多样性、模

科学家提出基因编辑领域发展新方向

  4月18日,中国科学院上海营养与健康研究所研究员杨力与上海科技大学生命技术学院教授陈佳、上海科技大学免疫化学研究所副研究员杨贝,应邀在国际学术期刊《自然-生物技术》(Nat Biotechnol)上发表题为To BE or not to BE, that is the question 的新闻与

《Nature》:2019年需要关注的7大技术

  7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展,包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说,2019年看起来非常令人期待。  1.Sarah Teichmann:扩展单细胞生物学  Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗

Nature期刊评选出2019年需要关注的7大技术

  7位专家预测了2019年将推动他们各自所在的领域向前发展的技术进展,包括高分辨率成像和从头构建基因组大小的DNA分子等。对生命科学技术来说,2019年看起来非常令人期待。  1.Sarah Teichmann:扩展单细胞生物学  Sarah Teichmann是英国韦尔科姆基金会桑格研究所细胞遗

新研究开发出靶向能力和编辑效率得到改善的碱基编辑器

  在一项新的研究中,来自美国布罗德研究所、哈佛大学和波士顿儿童医院的研究人员利用一种称为“噬菌体辅助的碱基编辑器连续进化(phage assisted continuous evolution of base editors, BE-PACE)”的系统开发出一种改进碱基编辑器的编辑效率的新方法。相

27篇SNC论文!他凭这些学术成就获亿元融资

  基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。  杨辉,30岁时,就成为中科院上海生科院神经所研究员;2015年,入选国家“青年千人计划”;2019年,杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。  由杨辉创办

最新!农业与植物生物技术中CRISPR-Cas应用综述文章

  现代农业面临着诸多困境与挑战,现有的农作物栽培品种亟需改良与优化,以应对日益恶化的环境问题以及不断增长的世界人口。相比于传统育种,来自于原核生物的CRISPR-Cas系统可以准确、高效、可编程地对农作物基因组进行编辑,为未来农业发展提供新机遇。  中国科学院遗传与发育生物学研究所高彩霞研究组致力

遗传发育所 个体水平发现单碱基编辑系统存在脱靶效应

  人类遗传疾病和农作物农艺性状很多情况下是由基因组中的单个或少数核苷酸的突变引起的。因此,基因组中关键核苷酸变异的鉴定与定向修正是人类遗传疾病治疗及动植物育种的重要方向。基因组编辑工具单碱基编辑器的开发,为定向编辑和修正基因组中的关键核苷酸变异提供了重要工具,展现了其在遗传疾病治疗与动植物新品种培

人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑研究获进展

  5月23日,Genome Biology 发表了一篇题为《人分裂期胚胎介导高效的单碱基编辑》的研究论文,该研究由中国科学院神经科学研究所(中国科学院脑科学与智能技术卓越创新中心)、上海脑科学与类脑研究中心、神经科学国家重点实验室、中国科学院灵长类神经生物学重点实验室杨辉研究组与上海交通大学仁济医

重磅!利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变

  8月13日,这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(一)

前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正

中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中基因突变

  基因编辑技术发展势如破竹,遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日,来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症(MFS)致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。  8月13

研究人员利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病

  2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切割掉,并用一个未发生突变的片段进行替换,而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此,使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今,在一项新的研究中,来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大

新型“碱基编辑器”有助治疗遗传疾病

  一个美国团队25日在英国《自然》杂志发表报告说,它在基因编辑技术方面取得新进展,可通过一种新型“碱基编辑器”在基因中替换碱基,有助科学家增强对遗传疾病的理解和开发新疗法。  基因是脱氧核糖核酸(DNA)上的片段,而DNA双链螺旋结构由4种化学碱基组成,即腺嘌呤(A)、鸟嘌呤(G)、胞嘧啶(C)和

科学家开发出基因编辑新工具对DNA和RNA进行有针对性改变

科学家开发出基因编辑新工具。  如今,基因编辑的工具箱又增添了两样新工具。两个美国研究小组宣布的新技术使研究人员能够对脱氧核糖核酸(DNA)和核糖核酸(RNA)进行有针对性的改变。  在一项研究中,在10月25日出版的美国《科学》杂志上,美国布罗德研究所张锋团队报告说,他们在CRISPR工具基础上开

基因编辑大牛Nature子刊发文:CRISPR单碱基编辑准确!

  来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章,证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature

贺建奎之后,世界准备好了迎接基因编辑婴儿了吗?

  25岁的杰夫·卡罗尔(Jeff Carroll)在刚结婚6个月后,和妻子决定不要孩子了。因为他刚刚得知自己携带亨廷顿症的基因突变,这种遗传性疾病,会摧毁大脑和神经系统,最终往往导致死亡。他的母亲在四年前发病,他知道这个病迟早也会在自己身上爆发。  亨廷顿症(Huntington's di

单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病

  9月10日,在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中,宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队,使用基于CRISPR系统的碱基编辑器,成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。 

STEME技术体系助力作物基因组编辑育种技术方法研究

  遗传与变异是物种进化的基础。通过物理、化学方法(如辐射诱变、EMS诱变)产生全基因组的随机突变已经成为农作物育种的常规手段,但其中具有新型农艺性状突变体的筛选较为费时、费力。定向进化(Directed Evolution)则通过创制目标基因的突变文库,在施加一定选择压力下能够快速获得目的突变体。