小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genetech）公司公布的SUNFISH研究第二部分新的探索性数据显示，Evrysdi（risdiplam）治疗2至25岁SMA II或SMA III患者的运动功能改善情况在第24个月时仍保持。>>阅读更多 17日，Harmony Biosciences公司宣布在Sleep Medicine上发表选择性组胺3（H3）受体拮抗剂/反向激动剂pitolisant（上市商品名：Wakix）的两项3期临床试验数据的事后分析结果，显示可有效改善发作性睡病（narcolepsy）患者嗜睡和猝倒症状。 18日，基石药业在中国申报......阅读全文
小分子疗法
小分子疗法 15日，PTC Therapeutics公布了一项针对DMD和贝克肌营养不良（BMD）患者的最新研究结果，显示从常规疗法转为Emflaza（deflazacort）治疗后6个月的平均随访期内，大部分患者显示病情改善。>>阅读更多 16日，罗氏（Roche）旗下基因泰克（Genet
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急性白血
急性骨髓性白血病小分子RNA疗法效果初显
4月26日发表在英国《自然·通讯》杂志上的一则生物学研究显示，携带有一类可调控基因表达的非编码RNA小分子miR-22的纳米颗粒，对于急性骨髓性白血病的小鼠模型显示出一定的治疗潜力。 急性骨髓性白血病是一种血细胞癌症，特点是骨髓内异常细胞的快速增殖影响了正常血细胞的产生。这是成年人最常见的急
STING激动剂有望成为小分子肿瘤免疫疗法的“黑马”
【新闻事件】：最近Aduro生物技术公司的环二核苷酸（cyclic dinucleotide，CDN）类干扰素基因刺激蛋白（STimulator of INterferon Genes，STING）激动剂（比如ADU-S100）的一些临床前实验结果刊登在Cell Reports和Science
小分子RNA
RNA一度被认为仅仅是DNA和蛋白质之间的“过渡”，但越来越多的证据清楚的表明，RNA在生命的进程中扮演的角色远比我们早前设想的更为重要。RNA 干扰（RNA interference）的发现使得人们对RNA调控基因表达的功能有了全新的认识，更因为可以简化/替代基因敲除而成为研究基因功能的有力工具，
恢复神经性听力损失 小分子再生医学疗法临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。 暴露于
新型小分子筛选平台初显身手 加速研发癌症免疫疗法
为了让更多人受益于癌症免疫治疗，传统的小分子疗法在先进研究工具的帮助下，正开始在癌症免疫治疗领域展露潜力。 近期，埃默里大学医学院的科学家们建立了一套筛选系统，利用人类免疫细胞和癌细胞的共培养体系，在化合物库中快速筛选，找出能够加强免疫系统抑癌能力的小分子化合物。研究小组利用这套系统发现的一种
使用JAK抑制剂等小分子治疗脱发，新毛囊的干细胞疗法
近日，有两项研究强调了使用JAK抑制剂等小分子治疗男性和女性脱发的新方法，这些小分子可以唤醒休眠的毛囊，以及旨在生长新毛囊的干细胞疗法。 在第一项研究中，美国哥伦比亚大学Vagelos医学院皮肤学教授Angela Christiano博士领导的研究团队发现了以前未知的细胞，这些细胞使小鼠毛囊处
脂质大分子和小分子
脂肪到底是不是生物大分子，这是一个让很多生物老师都很纠结的问题，高中生物人教版必修一并没有生物大分子的定义（必修一33页提到“多糖、蛋白质、核酸等都是生物大分子”），很多辅导书籍及练习题也经常添乱，搞得我们在备课时一头雾水。开卷有益，让我们翻开高校教材找找答案吧！ 一、高分子化合物 根据《有
小分子抗体的应用
1.肿瘤导向治疗2.放射免疫显像，协助肿瘤的诊断。3.优点：分子量小，穿透性强，抗原性低;由于不含Fc段，不会与带有Fc段受体的细胞结合，不良反应少；半衰期短，有利于及时中和及清除毒素；另外，可在原核系统表达及易于基因工程操作。