各领风骚，细数我国最具投资价值的CART研发企业
目前国内已经涌现了一批各有特色、独具投资价值的CAR-T企业，分别是临床进展最快的南京传奇生物、专研适用实体瘤治疗的科济生物、专注产业化的博生吉安科。随着病患需求日益增长，监管制度不断推进，国内外合作日益密切以及大量资金不断投入研发，国内CAR-T细胞疗法产业发展迅速，已经有近百家不同规模的公司投入到CAR-T细胞疗法的研发中。虽然国内CAR-T细胞疗法研发热度不断升温，但从企业研发进度来看，真正接近产品落地的企业和项目数量仍然不多：1、近百家公司投入到CAR-T细胞疗法的研发，但截至笔者写稿之日，国内只有的16家公司的23个研发项目进入CDE的IND阶段；2、CDE已经受理IND的16家企业的23个CAR-T项目中，截至笔者写稿之日，只有2家公司的2个项目获批IND申请。CAR-T细胞疗法作为当前肿瘤免疫治疗的新贵，是肿瘤精准治疗前沿热门技术之一。随着未来免疫细胞治疗将成为红海市场，那些在研发进度、研究靶点和适应症、CAR-T......阅读全文
针对多发性骨髓瘤的BCMA－CART进入二期临床试验
今天，Celgene公司和bluebird bio公司宣布，完成了对KarMMa研究的注册。KarMMa是一项关键的、开放标签、单臂、多中心的2期研究，评估bb2121在复发和难治性多发性骨髓瘤患者中的疗效和安全性。bb2121是这两家公司针对复发和难治性多发性骨髓瘤的研究性抗BCMA CAR-
简述骨髓瘤的类型
人类免疫球蛋白(英文缩写为Ig)由两条重链和两条轻链所组成，根据重链的名称命名为IgG、IgA，IgD、IgE和IgM，轻链只有两种，即轻链κ和轻链λ。骨髓瘤的类型是根据骨髓瘤细胞所产生异常免疫球蛋白的类型来命名的。最常见类型为IgG型和IgA型，患者血液中可以检测到单克隆性IgG或IgA，同时
关于骨髓瘤的分期介绍
通常根据血红蛋白、血钙、溶骨性病变部位以及M蛋白合成率将多发性骨髓瘤分为Ⅰ期、Ⅱ期、Ⅲ期，每期当中又根据有无肾功能损害分为A、B两期。还有其他一 些实验室检查指标可用来判断患者的预后，也被用于疾病分期。分期对于治疗的选择、疗效的判断及疾病预后的推测有指导价值。
概述骨髓瘤的临床症状
骨髓瘤是中年和晚年(40～60岁) 发生的多发恶性骨髓内肿瘤。椎体、肋骨 、胸骨、颅骨和骨盆为其好发部位。晚期，股骨和肱骨亦可被累，但膝和肘以下的骨质极少发生。其主要症状为疼痛，初期为间歇性，继为持续性，疼痛十分剧烈。神经可能被压迫，造成放射性疼痛或截瘫。肿瘤一旦发现后，多数患者逐渐发生进行性贫
概述骨髓瘤的诊断标准
辅助检查一般有进行性贫血，血沉明显增快。部分患者血清钙增高，常伴有 继发甲状旁腺机能亢进。血清总蛋白量增高。球蛋白增多，白蛋白减少或正常。血清蛋白电泳大部分有异常免疫球蛋白峰。尿蛋白常呈阳性，但本-周蛋白阳性率不高，约30%～60%。同时尿中草酸钙结晶与碱性磷酸盐增多。骨髓涂片呈现增生性骨髓象，
概述骨髓瘤的症状体征
临床表现繁多 ，主要有贫血、骨痛、肾功能不全、感染、出血、神经症状、高钙血症、淀粉样变等。 （一）瘤细胞浸润表现 1．骨痛、骨骼变形和病理骨折：骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞，使骨质溶解、破坏，骨骼疼痛是最常见早期出现的症状，约占70%，多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。由于瘤细胞对骨
骨髓瘤细胞的特点介绍
骨髓瘤细胞是B-淋巴浆细胞系统恶性增殖所致一种肿瘤。其特点是骨髓中出现异常的浆细胞 (称为骨髓瘤细胞）的恶性增殖，并分泌某 种体液因子，使破骨细胞异常激活，造成溶 骨性病变，引起骨痛和骨质破坏，贫血、肾 功能损害、免疫功能异常。骨髓瘤细胞具有 以下几个特点： ①稳定，易培养； ②自身不 分泌
首个骨髓瘤新靶点药物！FDA批准Xpovio用于多发性骨髓瘤
Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准Xpovio（selinexor），联合地塞米松,用于既往已接受至少4种疗法且其疾病
高良姜的临床试验
对消化系统的作用 实验表明： 高良姜煎剂给犬灌胃，能使胃液总酸排出量较对照组有明显升高，但对胃蛋白活力无明显影响．给小鼠灌胃，能显著对抗阿托品抑制墨汁胃肠推进率，并能对抗番泻叶引起的泻下作用，但不能对抗蓖麻油的泻下作用．番泻叶为刺激大肠性泻药，而蓖麻油为刺激小肠性泻药，多数温里药对刺激大肠性腹
恒润达生：拿下中国3张CART临床批件
2018年12月7日，上海恒润达生生物科技有限公司（以下简称“恒润达生”）宣布，公司用于治疗BCMA阳性的复发/难治性多发性骨髓瘤的抗人BCMA T细胞注射液获得国家药品监督管理局临床试验默示许可，这是国内第二个BCMA CAR T临床批件。该BCMA CAR T研发处于国际领先水平，且安全性和
骨髓瘤管型肾病的病因
多发性骨髓瘤病因尚未完全阐明。动物实验与临床观察表明可能与遗传因素、病毒感染、电离辐射、慢性抗原刺激等因素有关。近年研究发现，C-myc基因重组，部分有高水平的H-ras基因蛋白产物，淋巴因子特别是白介素-6分泌的调节异常，与MM发病有关。 多发性骨髓瘤引起肾损害的相关因素有： 大量轻链蛋白
骨髓瘤管型肾病的诊断
凡遇到有原因不明的腰痛、下肢痛或运动障碍、贫血、蛋白尿或肾功能衰竭而血压不高、反复感染、出血以及病理性骨折等一种或几种表现者，均须考虑本病的可能。 美国西南肿瘤组诊断MM的标准 （1）主要标准：①组织活检为浆细胞瘤。②骨髓浆细胞增多，超过30%。③M蛋白IgG＞35g/L（3.5g/dl）或
简述骨髓瘤的主要症状
骨髓瘤是持续的脊柱疼痛，呈进行性加重。多发者其痛范围很广。约40%～50%的患者伴有病理性骨折。易出现截瘫和神经根受压症状。一般有进行性贫血，血沉明显增快。部分患者血清钙增高，常伴有继发甲状旁腺机能亢进。血清总蛋白量增高。球蛋白增多，白蛋白减少或正常。血清蛋白电泳大部分有异常免疫球蛋白峰。尿蛋白
骨髓瘤管型肾病的治疗
多发性骨髓瘤并发肾损害的治疗可分为两个方面，一是减少骨髓瘤细胞数量及其M蛋白的产量，可通过全身化疗、放射治疗、骨髓移植、血液净化等方法；二是全身支持疗法及其诱发因素的防治。 化学疗法 常用的化疗药物有美法伦（苯丙氨酸氮氮氮芥）（M）、环磷酰胺（C）、卡莫司汀（卡氮芥）、洛莫司汀（氯乙环己亚硝
骨髓瘤管型肾病的诊断
凡遇到有原因不明的腰痛、下肢痛或运动障碍、贫血、蛋白尿或肾功能衰竭而血压不高、反复感染、出血以及病理性骨折等一种或几种表现者，均须考虑本病的可能。 美国西南肿瘤组诊断MM的标准 （1）主要标准：①组织活检为浆细胞瘤。②骨髓浆细胞增多，超过30%。③M蛋白IgG＞35g/L（3.5g/dl）或
骨髓瘤管型肾病的病因
多发性骨髓瘤病因尚未完全阐明。动物实验与临床观察表明可能与遗传因素、病毒感染、电离辐射、慢性抗原刺激等因素有关。近年研究发现，C-myc基因重组，部分有高水平的H-ras基因蛋白产物，淋巴因子特别是白介素-6分泌的调节异常，与MM发病有关。 多发性骨髓瘤引起肾损害的相关因素有： 大量轻链蛋白
骨髓瘤管型肾病的概述
骨髓瘤管型肾病系指骨髓瘤细胞浸润及其产生的大量异常免疫球蛋白从尿液排出而引起的肾脏病变。骨髓瘤管型肾病以肾小管管型形成导致肾功能衰竭最常见，因此又称多发性骨髓瘤病肾病（myeloma cast nephropathy,MCN）。临床表现以溢出性蛋白尿为主，可出现慢性或急性肾功能不全、肾病综合征和
骨髓瘤管型肾病的概述
骨髓瘤管型肾病系指骨髓瘤细胞浸润及其产生的大量异常免疫球蛋白从尿液排出而引起的肾脏病变。骨髓瘤管型肾病以肾小管管型形成导致肾功能衰竭最常见，因此又称多发性骨髓瘤病肾病（myeloma cast nephropathy,MCN）。临床表现以溢出性蛋白尿为主，可出现慢性或急性肾功能不全、肾病综合征和
关于骨髓瘤的详细症状介绍
骨髓瘤是中年和晚年(40～60岁)发生的多发恶性骨髓内肿瘤。椎体、肋骨、胸 骨、颅骨和骨盆为其好发部位。晚期，股骨和肱骨亦可被累，但膝和肘以下的骨质极少发生。其主要症状为疼痛，初期为间歇性，继为持续性，疼痛十分剧烈。神经可能被压迫，造成放射性疼痛或截瘫。肿瘤一旦发现后，多数患者逐渐发生进行性贫血
关于骨髓瘤的鉴别诊断介绍
典型的多发性骨髓瘤病例诊断并不困难。主要依据骨髓穿刺活检发现异常浆细胞浸润,X光片发现骨质破坏性改变,血清电泳检出M蛋白或/和尿中存在轻链。诊断的同时还应做好鉴别诊断。 1、骨髓穿刺活检发现大量骨髓瘤细胞 此为最主要的诊断依据。但浆细胞增多也可见于类风湿关节炎,骨髓内肿瘤转移、慢性炎症等诸多疾
关于骨髓瘤的影像学检查
x线骨骼检查：受累骨骼示圆形穿凿样缺损，以颅骨为典型。也可见弥漫性骨质疏松及脱钙。 X线主要表现为多个溶骨性破坏和广泛的骨质疏松。 x线检查时，在被累的骨质中，可以发现多数溶骨性穿凿形缺损，周围无反应性新骨增生，此为骨髓瘤的特点。所以病理性骨折较多。椎体发病时，则产生压缩骨折。四肢发生病理性骨
关于孤立性骨髓瘤的介绍
孤立性骨髓瘤约占骨髓瘤的3%。病变仅侵犯骨骼的某个局部部位，产生局部疼痛。多数患者无贫血、高血钙及肾功能不全。约1/4患者血清或尿中的M蛋白含量较一般低（
小鼠骨髓瘤细胞知识点
1.细胞株稳定，易于传代培养。2.细胞株自身不会产生免疫球蛋白或细胞因子。3.目前最常用的骨髓瘤细胞是NS-1和SP2/O细胞株。4.该细胞是次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转化酶(HGPRT)或胸腺嘧啶激酶(TK)的缺陷株。
关于骨髓瘤的病因分析介绍
骨髓瘤是一种进行性的肿瘤性疾病，其特征为骨髓浆细胞瘤和一株完整性的单克 隆免疫球蛋白(IgG，IgA，IgD或IgE)或BenceJones蛋白质(游离的单克隆性κ或γ轻链)过度增生。多发性骨髓瘤常伴有多发性溶骨性损害，高钙血症，贫血，肾脏损害，而且对细菌性感染的易感性增高，正常免疫球蛋白的生成
小鼠骨髓瘤细胞知识点
1.细胞株稳定，易于传代培养。2.细胞株自身不会产生免疫球蛋白或细胞因子。3.目前最常用的骨髓瘤细胞是NS-1和SP2/O细胞株。4.该细胞是次黄嘌呤鸟嘌呤磷酸核糖转化酶(HGPRT)或胸腺嘧啶激酶(TK)的缺陷株。
效果惊人！GSK多发性骨髓瘤新药缓解率达60％
英国制药公司葛兰素史克（GSK）在美国血液学会上（ASH）公布了其在研抗体药物偶联物GSK2857916在治疗多发性骨髓瘤方面的最新进展，并称结果喜人。葛兰素史克CEOEmma Walmsley 在一项名为DREAMM -1的临床试验中，35例血癌多发性骨髓瘤患者中的早期临床试验结果显示，GS
全新靶点多发性骨髓瘤新药XPOVIO™(selinexor)获FDA批准上市
专注于肿瘤领域的创新药企德琪医药与合作伙伴Karyopharm Therapeutics Inc.（以下简称Karyopharm，纳斯达克股票代码：KPTI）宣布，美国食品和药物管理局（FDA）正式批准合作开发的全球首款核输出抑制剂XPOVIOTM（selinexor，德琪医药产品代号ATG-0
喜讯！强生多发性骨髓瘤药物Darzalex获欧盟批准
美国制药巨头强生的抗癌药Darzalex(daratumumab)近日在欧盟监管方面传来喜讯，被批准用于治疗难治性和复发性多发性骨髓瘤成人患者，该药物是一种靶向CD38的人源化单克隆抗体，此次批准是基于之前欧盟委员会提出的加速评估建议。 去年11月份，Darzalex(daratumumab)
创新疗法治疗难治性多发性骨髓瘤结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。 多发
我国临床试验不失败？－药品临床试验岂能“报喜不报忧”
在过去的一年中，我们既看到国际上令人鼓舞的临床研究进展和21种全新药（新化学实体）上市，同时也看到不少令人可惜和遗憾的临床后期失败或遭遇重大挫折的案例，它们之中不乏很有希望，甚至有的可能会产生重磅药的实验。比如罗氏研发的糖尿病药，临床效果比默克的还好，就是因