创新疗法治疗难治性多发性骨髓瘤结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。 多发性骨髓瘤是一种恶性的浆细胞疾病，其特征为骨髓浆细胞异常增生，并伴有单克隆免疫球蛋白或轻链过度生成。异常浆细胞在骨髓中聚集，可在体内多处骨组织形成肿瘤。这些细胞不仅无法行使正常功能，产生的抗体还会导致骨髓无法生成健康的血细胞。除此之外，患者还会伴有多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害。尽管目前多发性骨髓瘤具有多种疗法，但仍然会有很多患者对所有获批疗法产生抗性，发展创新疗法治疗多发性骨髓瘤十分重要。 Xpovio是一种“first-in-class”口服剂型的选择性核输出抑制剂，可与核输出蛋白XPO1结合并抑制其功能，由此阻断肿瘤......阅读全文
创新疗法治疗难治性多发性骨髓瘤结果积极
近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布其创新疗法Xpovio（selinexor）2b期临床试验取得积极的结果，用于治疗复发/难治性多发性骨髓瘤。这些患者均接受过五种目前最常用的骨髓瘤治疗方法，并对多种疗法产生抗性。相关研究发表在《新英格兰医学杂志》（NEJM）上。 多发
突破：BCMA疗法用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤
今日，强生（Johnson & Johnson）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA已经授予靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的T细胞重定向双特异性抗体teclistamab突破性疗法认定，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤患者（R/R MM）。这是杨森在肿瘤学治疗领域获得的第11项突破性疗
新抗体疗法显示治疗晚期难治性儿童脑癌临床试验结果
这种抗体名为TB-403，可以识别在某些恶性肿瘤中过度表达的胎盘生长因子(PlGF)。MGH研究团队之前表明，PlGF及其受体神经pilin 1 (NRP1)在人成神经管细胞瘤中经常过表达，在小鼠实验模型中，它的生长和进展是必需的。这项工作还表明，在髓母细胞瘤模型中阻断PlGF/NRP1通路可导致肿
难治性白血病有了创新疗法
41岁的阿美（化名）几乎陷入绝望。突如其来的反复高烧，将她拖入一场噩梦。医生诊断结果是急性淋巴细胞白血病，费城染色体阳性，T315I突变。经过近四个月三个周期的化疗，花费超过50万元后，一切又回到原点。她体内的癌细胞依旧存在。阿美的丈夫为她发起了一场目标为100万元的网络募捐。他们把最后的希望押
TCR疗法治疗实体瘤初步临床结果积极
速递 | 低剂量就导致80%患者肿瘤缩小 通过对人体的T淋巴细胞进行改造，将它们变成抗击癌症的细胞疗法，是癌症免疫疗法领域的重大进步之一。迄今为止，已经有4款嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法获得美国FDA的批准，治疗多种B细胞血液癌症。然而在治疗实体瘤方面，CAR-T疗法尚未表现出显著的效果。
恢复线粒体功能－创新疗法关键性临床试验结果积极
今日，Reata公司宣布，其在研Nrf2激动剂omaveloxolone，在治疗弗里德赖希共济失调症（Friedreich’s Ataxia，FA）患者的关键性2期临床试验第二部分中，取得了积极的顶线结果。Omaveloxolone的治疗使患者的神经功能得到改善。基于本次获得的试验数据，Reat
再生疗法获积极结果，有望治疗性功能障碍
今日，Cytori Therapeutics公司宣布该公司开发的基于脂肪来源的再生细胞(Adipose-Derived Regenerative Cells, ADRCs)的细胞疗法在治疗接受根治性前列腺切除术(radical prostatectomy, RP)后性功能障碍(Erectile
中南大学，难治性多发性骨髓瘤治疗药物新成果
中南大学湘雅二院张广森教授课题组最近在Oncotarget在线发表了一篇名为"阿可拉定通过IL-6/JAK2/STAT3信号通路对多发性骨髓瘤有抑制作用"的文章。 多发性骨髓瘤（MM）是发病率第二的血液肿瘤疾病，是一种目前尚无法治愈的B细胞恶性肿瘤疾病。过去十年中，MM的治疗研究获得重大进展，
CART疗法成功治疗难治性淋巴瘤患者
“PET/CT上的病灶都消失了。你看之前片子上显示的高摄取灶，现在都消失了！”近日，在复旦大学附属肿瘤医院（浦东院区），I期临床试验病房主任张剑教授、淋巴瘤专业组季冬梅教授和沈维娜医生给淋巴瘤复发转移患者滕阿姨带来了期待已久的好消息：CAR-T细胞免疫疗法生效了！ 年初，滕阿姨意外发现自己罹
CART疗法成功治疗难治性淋巴瘤患者
“PET/CT上的病灶都消失了。你看之前片子上显示的高摄取灶，现在都消失了！”近日，在复旦大学附属肿瘤医院（浦东院区），I期临床试验病房主任张剑教授、淋巴瘤专业组季冬梅教授和沈维娜医生给淋巴瘤复发转移患者滕阿姨带来了期待已久的好消息：CAR-T细胞免疫疗法生效了！ 年初，滕阿姨意外发现自己罹患
治疗肾病，Iptacopan临床结果积极
2021年6月6日，诺华（Novartis）公司宣布，其潜在“first-in-class”在研疗法iptacopan（LNP023），在治疗IgA肾病（IgAN）与C3肾小球病（C3G）患者的两项2期临床试验获得积极结果。在治疗IgAN患者的临床试验中，iptacopan达到试验的主要终点，显
难治性心绞痛有望迎来细胞疗法
Caladrius Biosciences近日宣布，公司与Shire就治疗慢性心肌缺血靶向难治性心绞痛晚期CD34+细胞疗法项目的数据达成了一项全球独家授权协议。根据协议，Caladrius独家获得CD34+细胞疗法用于治疗难治性心绞痛的数据集和监管文件。而Shire将收到相关预付款、里程碑款项
治疗肢带型肌营养不良症－基因疗法早期临床结果积极
日前，Sarepta Therapeutics公司宣布，其治疗β-肌聚糖病（LGMD2E）的基因疗法SRP-9003（MYO-101）在1/2a期临床试验中取得积极结果。SRP-9003不但改善了各项评估患者肌肉功能的指标，还显着降低了与患者肌肉损伤相关的重要生物标志物血清肌酸激酶（CK）的水平
心衰患者福音：礼来创新疗法3期试验结果积极，上市可期
今日，礼来（Eli Lilly and Company）公布SUMMIT临床3期试验的积极顶线结果。分析显示，试验达成主要终点，与安慰剂相比，其重磅药物tirzepatide可将肥胖射血分数保留型心力衰竭（HFpEF）患者发生心衰相关事件的风险降低了38%。礼来将继续评估SUMMIT试验，并在即
靶向能量代谢－NASH创新疗法2b期临床结果积极
近日，Cirius Therapeutics公司宣布，其主要候选药物MSDC-0602K，在治疗非酒精性脂肪性肝炎（NASH）患者的2b期试验EMMINENCE中，显着改善患者的肝脏酶水平，血糖控制，以及胰岛素抵抗现象。该试验的积极结果将支持MSDC-0602K进入3期临床阶段，其详细试验数据将
oligenix公司光敏疗法3期临床结果积极
日前，Soligenix公司宣布，该公司开发的“first-in-class”光动力疗法SGX301在治疗皮肤T细胞淋巴瘤（cutaneous T-cell lymphoma， CTCL）的3期临床试验中获得积极顶线结果。SGX301是一种合成金丝桃素（synthetic hypericin）。
骨质疏松新疗法临床试验结果积极
日前， Radius Health公司宣布了名为ACTIVExtend的临床试验结果。在这项临床试验中，在名为ACTIVE的临床3期试验中接受了为期18个月的TYMLOS (abaloparatide) 或安慰剂治疗的绝经期骨质疏松患者转为接受为期24个月的开放标签阿仑膦酸钠 (alendron
难治性腹水的治疗心得
腹水的形成是腹腔内液体的产生和吸收失去动态平衡的结果。引起腹水的病因很多，无论是腹水呈漏出性还是渗出性，均可因多种疾病而引起，为了减轻大量腹水引起的症状(包括腹胀、呼吸受限等)，可采取必要的对症治疗。以下是本人临床中总结的治疗腹水的经验。 一、1克Na可潴留200ml的水，故出现腹水时，应
恢复神经性听力损失－小分子再生医学疗法临床结果积极
日前，处于临床阶段的生物技术公司Frequency Therapeutics宣布，其旨在促进听力恢复的研究性候选药物FX-322，在治疗稳定感音神经性听力损失（stable sensorineural hearing loss，SSHL）的1/2期临床试验中，取得了恢复听力的积极结果。 暴露于
新联合疗法能否“挽救”成人难治性HLH？
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种难治、高死亡风险的免疫紊乱性疾病。虽然标准疗法已经明显改善了HLH患者生存期，但是近30%的患者，尤其成人患者，对目前的治疗方案未能产生疾病缓解。该前瞻性研究旨在探究脂质体阿霉素+依托泊苷+甲基强的松龙（多柔比星-依托泊苷-甲基强的松龙；DEP）作为
新联合疗法能否“挽救”成人难治性HLH？
嗜血细胞性淋巴组织细胞增生症（HLH）是一种难治、高死亡风险的免疫紊乱性疾病。虽然标准疗法已经明显改善了HLH患者生存期，但是近30%的患者，尤其成人患者，对目前的治疗方案未能产生疾病缓解。该前瞻性研究旨在探究脂质体阿霉素+依托泊苷+甲基强的松龙（多柔比星-依托泊苷-甲基强的松龙；DEP）作为成人难
质子疗法诱导生物反应攻击难治性癌症
明尼苏达州罗切斯特 — 妙佑医疗国际(Mayo Clinic) 研究人员开发出一种新型质子疗法，更具体地靶向可抵抗其他形式治疗的癌细胞。该技术被称为LEAP，即"biologically enhanced particle therapy"（生物强化粒子疗法）的缩写形式。这些发现今日发表于美国癌
Karyopharm首创核输出抑制剂Xpovio－III期临床成功
德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司公布了首创选择性核输出抑制剂（SINE）Xpovio（seline
关于难治性或复发性多发性骨髓瘤肾病的治疗问题介绍
多发性骨髓瘤肾病易出现对多种化疗药物耐药即所谓的多药耐药（MDR），一旦出现MDR，增加了治疗难度，MDR是提高骨髓瘤患者治疗效果的最显著障碍。由于MDR的存在，使多发性骨髓瘤肾病成为难治性或复发性多发性骨髓瘤肾病，这类患者的治疗非常棘手。治疗对策包括采用积极的中医药治疗。中医药治疗可贯穿于多发
显著改善PFS－免疫组合疗法3期结果积极
9月12日，德国默克（Merck KGaA）与辉瑞（Pfizer）联合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）构成的组合疗法，在针对晚期肾细胞癌（RCC）的3期临床试验中，显着提高了患者的无进展生存期（PFS）。此前，该组合疗法已于2017年12月获得了FD
显著改善PFS－免疫组合疗法3期结果积极
9月12日，德国默克（Merck KGaA）与辉瑞（Pfizer）联合宣布，由Bavencio（avelumab）和Inlyta（axitinib）构成的组合疗法，在针对晚期肾细胞癌（RCC）的3期临床试验中，显着提高了患者的无进展生存期（PFS）。此前，该组合疗法已于2017年12月获得了FD
难治性癫痫的外科治疗进展
癫痫（epilepsy，EP)是临床上常见的、由大脑神经元异常放电所致的以短暂中枢神经系统功能失常为特征的慢性脑部疾病，具有突然发生、反复发作的特点。其临床患病率7‰左右，按此计算我国约有癫痫患者900万以上，其绝大多数癫痫患者通过规范而系统的抗癫痫药（AEDs)治疗，是可以控希I)发作乃至
大B细胞淋巴瘤首个口服药物Xpovio申请新适应症
德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了一份新药申请（NDA
治疗多发性骨髓瘤－传奇CART疗法获FDA突破性疗法认定
强生集团（J&J）旗下杨森（Janssen）公司宣布，美国FDA授予该公司靶向B细胞抗原（BCMA）的CAR-T疗法JNJ-4528突破性疗法认定，用于治疗经治多发性骨髓瘤患者。突破性疗法认定将加快这一创新疗法的开发和审评过程。JNJ-4528又名LCAR-B38M，是南京传奇公司和杨森公司共同
首创核输出抑制剂Xpovio获美国FDA优先审查
德琪医药合作伙伴Karyopharm Therapeutics是一家以肿瘤学为中心的制药公司，专注于发现和开发针对核转运及相关靶标的首创新型疗法，用于治疗癌症及其他重大疾病。近日，Karyopharm Therapeutics公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已受理其提交的一份补充新药申请