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自发现以来，基于CRISPR的基因编辑系统已经从根本上改变了研究者们操纵基因组的能力。近日，Cell杂志推出CRISPR特辑——Gene Editing in Stem Cells，用2个SnapShots、2篇综述以及7篇论文，回顾了近阶段基因编辑技术与干细胞之间“擦出的火花”。 Cell Stem Cell高级科学编辑Sheila Chari在前沿中写道：当与干细胞结合时，这些基因编辑工具有能力重塑我们对人类遗传学、发育生物学和再生医学的理解。基于CRISPR的平台已经被成功用于干细胞中，用以解决人类生物学的基本问题，并为疾病建模和药物发现提供了实验工具。此外，首个基于CRISPR的干细胞疗法已经进入临床测试。这一特辑集合了这一快速发展的领域的一些最新进展。具体如下： 两篇综述 1# Induced Pluripotent Stem Cells Meet Genome Editing 当诱导多能干细胞遇上基因组编......阅读全文
“当看到组织内的细胞们迅速释放TNF-α，消灭炎症时，我们相信这种基因改造策略也可以工作于其他反馈依赖型系统。例如糖尿病，我们很有可能制造出能感知葡萄糖并激活胰岛素的干细胞，利用多能干细胞（pluripotent stem cell）的强大分化能力，和CRISPR的删除和插入技术，类似的策略能治
镰刀形细胞贫血症是一种隐性基因遗传病：患病者的血液红细胞表现为镰刀状，其携带氧的功能只有正常红细胞的一半。迄今为止还没有能真正治愈的药物。目前唯一批准用于治疗镰状细胞疾病的药物是hydroxyurea（羟基脲），该药物只能用来缓解症状，并不能治愈该疾病。 斯坦福大学医学院的研究团队利用CRI
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
2019年9月11日，北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组合作在《新英格兰医学杂志》（The New England Journal of Medicine）发表了题为“利用CRISPR基因编辑的成体造血干细胞
利用CRISPR/Cas9 系统对胚胎进行基因编辑，可有效地产生具有靶向基因组修饰的生物体。三月十二日在Cell子刊《Cell Reports》发表的一项研究中，来自德克萨斯大学西南医学中心、芝加哥大学和犹他大学等处的研究人员，用CRISPR / cas9技术对大鼠的精原细胞进行基因编辑，为在大
科学家们首次将基因组编辑技术CRISPR运用于人类细胞，离现在还不到1年的时间。很快地这一技术便已星火燎原。现在来自中科院上海生命科学研究院和荷兰Hubrecht研究所的两个独立研究小组证实，可以利用CRISPR在小鼠和人类干细胞中改写遗传缺陷，有效地治疗疾病。两篇研究论文发表在12月
基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一，受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称，Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的，是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。
在过去的十年中，我们对于脑瘤已经有了很多了解，例如：科学家发现脑瘤难题的重要部分；但是，仍然有许多亟待解决的问题。脑瘤的病因学尚不清楚，治疗效果仍然较差。因此迫切需要开发一种合适的脑瘤模型，忠实地反映人类脑瘤的病因，并随后为这些疾病获得更有效的治疗方法。 3月14日，国际学术期刊《Oncota
在一项新的研究中，来自美国弗雷德哈钦森癌症研究中心的研究人员通过简化将基因编辑指令递送给细胞的方式，朝着让基因疗法变得更加实用的方向迈出了一步。通过使用金纳米颗粒替换灭活病毒，他们安全地在HIV和遗传性血液疾病的实验室模型中递送基因编辑工具。相关研究结果近期发表在Nature Materials期刊
镰状细胞病（Sickle Cell Disease）是我们都挺熟悉的一种隐性基因遗传病，因患者大部分红细胞呈镰刀状而冠名，在我国南方地区出现过不少此类病例。迄今为止还没有能真正治愈这种疾病的药物，百年来唯一获批的药物仅有一个，这让不少科学家将希望寄托在基因治疗上。 斯坦福大学医学院的研究人员利
精原干细胞（SSC）是成年雄性动物曲细精管中唯一能进行终生自我更新的二倍体永生细胞群。这些细胞既具有自我更新潜能，又能定向分化产生精子。对体外培养的精原干细胞进行基因修饰，能将外源基因稳定遗传到后代基因组，不过这一过程还存在一定的技术困难。 日本横滨城市大学的生殖生物学家Takehiko Og
9月13日，中国北京大学-清华大学生命科学联合中心、首都医科大学附属北京佑安医院以及解放军总医院第五医学中心的研究人员日前在国际顶级医学杂志《The New England Journal of Medicine》（简称：NEJM）上发表了题为《CRISPR-Edited Stem Cells
Alysson Muotri的实验室生长了这些由人类干细胞培育而来的大脑，这些干细胞有一个发育基因被编辑为尼安德特人曾经拥有的版本。图片来源：J. Cohen/Science 迄今为止，研究人员如果想要了解尼安德特人的大脑及其与现代人脑的区别，则必需要研究一个实体。一直以来，对这个已经灭绝
Alysson Muotri的实验室生长了这些由人类干细胞培育而来的大脑，这些干细胞有一个发育基因被编辑为尼安德特人曾经拥有的版本。图片来源：J. Cohen/Science 迄今为止，研究人员如果想要了解尼安德特人的大脑及其与现代人脑的区别，则必需要研究一个实体。一直以来，对这个已
4月4日，由基因编辑界的领军人物张锋博士创建的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，与BlueRock Therapeutics签订了一项战略性合作和交叉授权许可协议。两家公司将各自在基因编辑和细胞疗法方面上的专长和优势进行整合，以期发现、开发、制造新型的基因工程化细胞疗法。 依据
2015年12月10日，中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组，以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRI
2015年12月10日，中国农业大学特聘教授韩建永带领的研究小组，以Letter的形式在《Protein & Cell》杂志上发表题为“Highly efficient generation of biallelic reporter gene knock-in mice via CRI
来自芝加哥大学的研究人员利用CRISPR技术得到了能够分泌GLP-1（glucagon-like peptide-1）的工程表皮干细胞，这为糖尿病的基因治疗的发展打开了一扇窗口。 这项研究充满亮点： 1.利用基因编辑技术CRISPR成功获得分泌GLP-1的表皮干细胞 2.编辑后的表皮干细胞
本期为大家带来的是糖尿病的病理学与治疗相关领域的最新研究成果，希望读者朋友们能够喜欢。 1. Sci Signal：心脏激素能够缓解肥胖以及糖尿病耐受性 DOI: 10.1126/scisignal.aam6870 最近，来自斯坦福大学Burnham Prebys医学发现研究所（SBP）以
2016年6月18日，由生物谷主办的“2016（第三届）基因编辑研讨会”在上海交通大学浩然高科技大厦圆满闭幕。来自不同高校和研究院所的专家学者齐聚一堂，对基因编辑技术的过去，现在和未来进行了深入的探讨，为参会嘉宾对整个领域的深入了解以及科研工作提供了更多的思路。 最初作为自然界细菌防御系统的C
CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromic repeats）是生命进化历史上，细菌和病毒进行斗争产生的免疫武器，简单说就是病毒能把自己的基因整合到细菌，利用细菌的细胞工具为自己的基因复制服务，细菌为了将病毒的外来入侵基因清除，
文章来源：Nature自然科研微信公众号 原文以The unsung heroes of CRISPR为标题 发布在2016年7月20日的《自然》新闻专题上 原文作者：Heidi Ledford 基因编辑技术的走红使开拓这个领域的PI名声大噪，但是他们手下的研究生和博士后
每年Science杂志都会评选年度十大科学突破。2020年12月18日，Science杂志公布了评选出的2020年度十大科学进展。其中，新冠疫苗的研发居于榜首，另外9项研究则囊括艾滋病、室温超导、CRISPR治疗遗传性疾病、全球变暖等多个领域。《科学》杂志在文章中表示，尽管2020年全球多国饱受
是否可以利用干细胞来治疗不孕症很多年以来一直都是一个备受争议的话题。经典的理论认为女性的卵子从她出生起就已经存在了，但是有些研究者却表示干细胞也可以产生新的卵细胞，如果的确可以的话那么或许可以治疗女性的不孕症。 但是如果来自男性的不孕因素，干细胞是否还能实现？特别是遗传性的不孕不育。
一个美国研究团队利用基因编辑工具CRISPR重新修饰小鼠的干细胞，得到了一种“智能”细胞，其中添加的基因可在需要时释放抗炎生物药物，抗击关节炎和其他慢性疾病引起的炎症。该项研究成果发表在近期出版的《干细胞》杂志上。 目前有很多治疗关节炎的药物，如肿瘤坏死因子TNF抑制剂依那西普、英利昔单抗及阿
来自哈佛大学，霍德华休斯HHMI研究院的Kevin Eggan教授师承Rudolf Jaenisch，是干细胞研究领域近年来迅速崛起的科学家之一，其研究组获得多项重要的研究成果，比如转分化，比如人体细胞克隆，比如核移植技术改进等等。 近期他以“Modeling Human Diseas
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
人类免疫缺陷病毒（human immunodeficiency virus, HIV），即艾滋病（AIDS，获得性免疫缺陷综合征）病毒，是造成人类免疫系统缺陷的一种病毒。1983年，HIV在美国首次发现。它是一种感染人类免疫系统细胞的慢病毒（lentivirus），属逆转录病毒的一种。HIV通过
近日，一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited
近日，一项刊登在国际杂志The New England Journal of Medicine上的研究报告中，来自北京大学-清华大学生命科学联合中心邓宏魁研究组、解放军总医院第五医学中心陈虎研究组及首都医科大学附属北京佑安医院吴昊研究组的研究人员通过联合研究发表了题为“CRISPR-Edited