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今天讲的是两个小朋友的故事——David & Emily。他们都曾身患重疾，分别是罕见病重症综合性免疫缺陷（SCID）和急性淋巴细胞白血病（ALL），并且都使用了领域内最前沿的治疗方案：不完全匹配的骨髓移植和CAR-T免疫疗法，受到了许多民众关注，可谓是两个疾病领域内的“童星”。 尽管David在手术后因为病毒引起的癌症不幸去世，但他的案例极大的推动了美国对该疾病的研究；而Emily的免疫治疗则取得了成功，今年她已经4-Years Cancer Free了！ David是个70后，他过世的时候还不满13周岁，出生时就患有SCID，身体无法制造B细胞和T细胞，由于这两种细胞都是免疫系统对疾病产生反应的重要成分，所以只要轻微感染就会生病。 David生活的泡泡 六岁时，NASA特地为David设计了泡泡服装，他得以第一次与外面的世界接触 David的哥哥因为SCID离世，David有一半的几率会患上SCID，他......阅读全文
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
对于患有重症联合免疫缺陷（SCID）的婴幼儿来说，一个简单的感冒或耳部感染都可能是致命的。他们出生时就具有一个不完整的免疫系统，也被称为“泡泡男孩”或“泡泡宝宝”，即使很最温和的细菌他们也不能抵御。他们通常生活在无菌的、孤立的环境以避免感染，即便这样，大多数患者都不会活过一年或两年。这
Mustang Bio公司与圣犹达儿童研究医院（St. Jude Children's Research Hospital）共同宣布达成独家全球许可协议。双方将共同研发治疗X连锁严重联合免疫缺陷病（X-linked severe combined immunodeficiency， X-
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。目前，基因治疗已经被用于治疗许多疾病。 2
造血干细胞移植也就是我们常说的骨髓移植。这种强大的技术能够治愈多种人类疾病，但因为毒性太强目前只用来治疗最危险的疾病。斯坦福大学医学院的研究人员开发的一个新方法，在小鼠模型中显著降低了造血干细胞移植的毒性。这项研究发表在八月十日的Science Translational Medicine杂志上