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“熊猫血”不再怕,使用CRISPR基因编辑增强红细胞输血相容性

近日,英国布里斯托大学(University of Bristol)的科研人员在 EMBO Molecular Medicine 杂志发表题为:Enhancement of red blood cell transfusion compatibility using CRISPR-mediated erythroblast gene editing的论文,通过CRISPR基因编辑红细胞,增强其输血相容性。为长期输血的患者的同种免疫以及“熊猫血”输血时难以匹配血型的难题带来了新的解决方法。 定期输血是红细胞疾病(如地中海贫血或镰状细胞病)的治疗基础,由于反复输血,同种免疫常常由于在小血型抗原水平上的不相容性而发生。 个体存在的非病例但罕见的天然血型表型,虽然这些“熊猫血”很罕见,但在整个人类群体并不算少,他们需要输血时,往往难以匹配到血液。 在该研究中,作者使用CRISPR介导的基因组编辑永生化人类成体红细胞系(BEL-......阅读全文

科学大家|基因之谜:熊猫为啥吃竹子 啥样男人易出轨

  在宇宙的长河中,地球的历史大概有46亿年。38亿年前,生命诞生,而人类的历史也只有短短的几百万年。从整个地质史上看,人类存在的历史非常短暂。从生物进化上来看,脊椎动物最早是鱼开始进化,鱼上岸后,就进化成了两栖动物,再后来,两栖动物进化成了爬行动物,爬行动物一类进化成了鸟类,另一类进化成了哺乳类,

PNAS:首次利用CRISPR实现特殊干细胞成体基因修复

  北京生命科学研究所的研究人员首次利用体外成熟的Cas9/sgRNA核糖蛋白复合物在病人特异性的隐性营养不良性大疱性表皮松解症(Recessive dystrophic epidermolysis bullosa, RDEB)小鼠表皮干细胞实现了成体基因修复,从而为RDEB疾病以及其它遗传性皮肤疾

赖良学教授再发两项CRISPR成果

  CRISPR这种于2007年发现的一种细菌抵御病毒的特殊防御机制,经过了2012年的机制阐述,2013年的崭露头角,以及2014年的技术备受推崇之后,迎来了最为激动人心的发展——技术在临床上的转化。2016年开年短短的半个月时间里,CRISPR在多种疾病治疗中大显身手。详情阅读:2016开年CR

基因组编辑:改码生命,人定胜天

   谷峰1,高彩霞2  1温州医科大学附属眼视光医院 眼视光学与视觉科学国家重点实验室,浙江 温州 325000  2中国科学院遗传与发育生物学研究所 基因组编辑中心 植物细胞与染色体工程国家重点实验室,北京 100101  人类社会的发展是一个漫长的自然历史过程,期间人类与自然界的不断“摩擦与碰

AAV基因治疗的应用研究

  所谓基因治疗,就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中,借此替换缺失和功能异常的基因,最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案,但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻,无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日,全球制药巨头葛兰素

我学者用CRISPR让猪生产人血白蛋白

  在许多情况下,在大型家养动物中进行精确的基因组修饰,是可取的。在过去,这只能通过冗长而繁琐的克隆程序才能进行。近期,来自军事医学科学院放射与辐射医学研究所、第三军医大学、南京大学、国家蛋白质科学中心和广州医科大学附属第一医院的研究人员,通过使用最新的基因组编辑工具CRISPR/Cas9,将人血白

胎儿染色体非整倍体无创基因检测15问

  1.无创基因检测有哪些优点?  无创,安全,早期,准确,快速。  孕早期,只需抽取5ml孕妇外周血就可以进行。结果准确率高达99%以上,能够极大的减轻孕妇的心理负担,不用担心穿刺等刺激带来的流产等伤害,2-3周即可拿到检测结果。  2.无创基因检测与唐氏筛查有区别吗?  无创基因检测在孕早期(1

AAV基因治疗的应用研究(二)

中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如,2016年3月,华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D,同时找到小鼠上对应的氨

克隆鱼诞生50年 中国克隆技术陷入困境

  在不久前上映的美国大片《遗落战境》中,由汤姆·克鲁斯饰演的克隆人在发现自己的身份后,奋起反抗外星人,最终获得胜利。   紧接着,电影《侏罗纪公园》再次讲述了科学家利用DNA技术复活恐龙却遭遇疯狂猎杀的故事。   两部大片不仅给观众带来了强烈的视觉冲击,也再度激起了人们对克隆技术的浓厚兴趣。

汪建:华大基因的三大纪律

  “没有深圳,华大走不到今天。然而,在深圳经济特区35岁生日时,我不想再为深圳唱赞歌。”“深圳在过去35年的进程中,已经习惯于追赶,这几乎成为了一种路径依赖。深圳能不能开启一种颠覆、跨越乃至引领式的发展?”在盐田北山道华大基因总部,这是华

2019中国生命科学领域CNS盘点:曹雪涛 颜宁 施一公上榜

  截至2019年12月23日,中国学者在Cell,Nature及Science在线发表了107篇文章(2019年的Cell ,Nature 及Science 已经全部更新),iNature团队对于这些文章做了系统的总结:  按杂志来划分:Cell 发表了31篇,Nature 发表了44篇,Scie

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  利用两种互补的分析方法,Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们,第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。  他们的研究结果和在该研究中开发出的材料,不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源,还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的

人造血:应对血荒的“终极”答案

   为了应对献血者不足的问题,世界各国科学家一直在着手研究血液的替代品——人造血。近日,英国国民健康服务体系(NHS)宣布,将于2017年开始进行人造血液的人体临床试验,这类试验在世界上尚属首次。  血液是人体赖以为生的“河流”,它奔流不息,为人体各个部位输送营养与氧气,维持身体的正常运转。当失血

“涨姿势”P血型

  P血型概念    P血型系统(英文:P Blood Group System)是人类血型系统的一种,是ABO型血型系统之外的另一个血型系统。一个人可以是A型,同时也可以是P型。其基因座位于22号染色体上。其抗原以糖脂形式存在,包括P1、P2、Pk1、Pk2

盘点趣味科学知识:母亲产后仍会保留胎儿DNA

  西班牙《万象》月刊11月号发表题为《科学知识小问答》的文章,对一些有趣的问题进行了解答。文章内容如下:  1.什么年龄丧失学习新词的能力?  最新研究表明,人到60岁左右开始丧失学习新词的能力。但是与开始丧失记住陌生人的长相(20岁左右)和通过眼神来解读对方情绪的能力(40岁左右)等其他技能的时

2011国家质检总局“科技兴检奖”获奖项目公示

  2011年度国家质量监督检验检疫总局“科技兴检奖”评审工作已经结束,共评审出拟获奖项目248项,现予以公示。自公示之日起一个月内为公示期。任何单位和个人对本公告公示的项目有异议,均可在公示期内,以书面形式向国家质量监督检验检疫总局科技司提出。   2011年度国家质量监督检验检疫总局“科技兴检

BioMarin递交血友病领域基因疗法申请

  血友病是一种罕见的伴性遗传凝血障碍疾病。由于患者体内缺乏凝血因子,轻微受伤就可能导致他们难以忍受的疼痛和危及生命的出血。大部分血友病患者通常无法正常上学,不能尽情玩耍,并且需要不停输入凝血因子……而这一切即将被改变。就在不久前,BioMarin Pharmaceutical先后在欧洲和美国递交了

基因疗法对多数人无效,生命换来的进步为何成了缺陷?

  詹姆斯(James*)和马特(Matt*)两兄弟成长于上世纪 80 年代的英国德文郡(Devon),对两个孩子来说,日常的嬉闹也要小心翼翼——小小的伤口或是磕碰都能把他们送进医院。  他们患有血友病(haemophilia),一种由于凝血蛋白缺乏导致的凝血功能障碍性遗传病。它已经困扰了家族中数代

sgRNA的设计与载体构建

实验概要1. CRISPR的介绍:       CRISPR的全称为Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic  Repeats(规律成簇的间隔短回文重复序列)。实际上就是一种基因编辑器,由于细

血友病需要终生治疗 基因疗法正在改写答案

  对于57岁的Mark Skinner先生来说,即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候,你可能不小心扭了一下手腕,这就可能立刻引起出血,”他说:“或者你在走廊里走得好好的,却突然被行李车撞了一下。”   Mark Skinner先生是一名律师,他曾经是世界血友病联盟(Wor

血友病需要终生治疗 基因疗法正在改写答案

  对于57岁的Mark Skinner先生来说,即便是一次寻常的飞机旅行也可能充满着风险。“拉着行李走的时候,你可能不小心扭了一下手腕,这就可能立刻引起出血,”他说:“或者你在走廊里走得好好的,却突然被行李车撞了一下。”   Mark Skinner先生是一名律师,他曾经是世界血友病联盟(Wor

Nature:基因组编辑新技术 或超越CRISPR

  能够将缺陷基因的功能性拷贝插入到患者的基因组中,对于许多从事遗传疾病治疗的临床医生来说是一个诱人的目标。现在,斯坦福大学医学院的研究人员设计出了一种新方法来实现这种遗传技能。他们的研究论文“Promoterless gene targeting without nucleases amelior

CRISPR触发的内源Oct4或Sox2基因位点染色质重塑激活细胞

  题目:CRISPR-Based Chromatin Remodeling of the Endogenous Oct4 or Sox2 Locus Enables   Reprogramming to Pluripotency   期刊:Cell stem cell   影响因子:23.3

CRISPR触发的内源Oct4或Sox2基因位点染色质重塑激活细胞

  题目:CRISPR-Based Chromatin Remodeling of the Endogenous Oct4 or Sox2 Locus Enables   Reprogramming to Pluripotency   期刊:Cell stem cell   影响因子:23.3

这些血友病潜在创新疗法正在涌现

  血友病是一种X连锁的单基因隐性遗传病。它的特征是血液凝结级联反应受到破坏。在A型血友病中,凝血因子VIII(FVIII)缺失,而B型血友病中因子IX(FIX)缺失,导致失控的出血事件。关节内和肌肉内出血是最常见的临床症状。重复关节出血会导致永久性关节损伤,关节疼痛和活动幅度受限,严重影响患者生活

如何正确选择的CRISPR文库?

  确认基因型和表型之间的关系是功能基因组学的最终目标。如今,功能基因组学有了一种强大的新工具,那就是CRISPR-Cas9文库。这种方法利用慢病毒载体大规模导入全基因组sgRNA文库,能够同时靶向数千个基因,实现高通量的功能基因筛选。  大家最常用的Cas9靶定5’-NGG PAM位点,这种位点在

强大的基因组编辑工具-Crisp/cas9(二)

三、 产品推荐 针对sgRNA和cas9,我们有如下产品可供选择哦: 1.sgRNA系列。 (1)sgRNA载体类型  货号 载体 启动子 sgRNA 是否含有Cas9核酸酶基因 筛选标记/报告基因

CRISPR-Cas9技术及其在肿瘤研究中的应用

CRISPR的前世今生1987年,日本科学家在研究大肠杆菌的时候发现其基因组上存在一些看起来“奇怪”的重复结构:有一段29碱基的序列反复出现了5次,且两两之间被32个碱基形成的序列隔开了!但这个发现在当时并没有引起科学界的很大关注,毕竟在自然界的生物体内,各种奇奇怪怪的发现实在太多。然后仅仅几年后,

2024年预期最畅销的10款在研基因疗法

  基因疗法定价高一直被诟病,随着2018年11月Luxturna在欧盟获批,以及诺华将AVXS-101初步定价为400万-500万美元,这个话题再次成为热点。高定价背后是小容量的患者人群,基因疗法针对的患者群体仅占美国和欧盟人口数的0.02%,还未排除“Harvoni现象”,患者功能性的治愈会导致

CRISPR/Cas9应用近期重大进展

  基因组编辑技术CRISPR/Cas9被《科学》杂志列为2013年年度十大科技进展之一,受到人们的高度重视。CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列的简称,Cas是CRISPR相关蛋白的简称。CRISPR/Cas最初是在细菌体内发现的,是细菌用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。