AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市。 GSK获批代表着大型药企正式进入基因治疗商业化的市场，是基因治疗走向市场的又一里程碑事件。这一领域从此不再是镜花水月，而是新一轮的抢跑，终将成为一场血雨腥风的竞争。 当然，Strimvelis并不是全球首个获批的基因治疗药物。早在2012年，欧盟已经批准了UniQure公司研发的应用于脂蛋白脂酶缺乏（lipoprotein lipase deficiency）的基因治疗药物，Glybera。Glybera将功能性LPLD基因包裹进A......阅读全文
AAV基因治疗的应用研究
所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月27日，全球制药巨头葛兰素
AAV基因治疗的应用研究（二）
中国科学家在CRISPR/Cas9 与AAV的联合应用方面也不甘人后。比如，2016年3月，华东师范大学生命科学院院长刘明耀教授和李大力教授首次证明了通过Cas9基因编辑技术修复F9基因突变治疗B型血友病的可行性。刘教授的团队发现了B型血友病FIX基因的新型突变Y371D，同时找到小鼠上对应的氨
AAV基因治疗的应用研究（一）
GSK获批，基因治疗曙光来临所谓基因治疗，就是把一个具有治疗作用的基因放到病人的细胞中，借此替换缺失和功能异常的基因，最终达到治疗某种疾病的方法。尽管早在1990年美国就批准了基因治疗的方案，但是基因治疗真正在临床获批却少之又少。不过近期的一则新闻，无疑是为致力于医学转化的我们打了一针强心剂。5月2
基因治疗药物递送之腺相关病毒（AAV）
2012年，首个基因治疗药物Glybera获欧盟批准，该药物基于腺相关病毒（AAV）载体用于家族性脂蛋白脂酶缺乏（LPLD）成人患者的治疗。 去年，FDA批准的第一个体内基因疗法是Luxturna，同样使用AAV作为递送载体，它被施用于眼睛以治疗罕见的遗传性失明。 AAV是一种约26nm大小
NEJM：AAV基因治疗让A型血友病长期治愈成为可能
近期，顶级期刊NEJM公布了Spark A型血友病候选基因疗法SPK-8011的Ⅰ/Ⅱ期临床试验结果，首次证明了 A型血友病患者接受基因治疗后凝血因子Ⅷ能够长期稳定表达。 A型血友病的主要发病机制是凝血因子Ⅷ缺乏，是临床上最常见的血友病类型，约占总患病人数的80%-85%，全球每5000名男性
AAV载体8倍的有效载荷，Replay推出首个HSV载体基因治疗
10 月 31 日，Replay宣布推出针对遗传性视网膜疾病的HSV基因治疗公司Eudora。这是Replay产品公司中第一家利用其高有效载荷能力的单纯疱疹病毒（HSV）递送载体synHSV™的产品公司。Eudora是Replay的第一家基因治疗产品公司。该公司的下一代HSV-1技术获得了匹兹堡大学
赛业生物与纽福斯达成眼科基因治疗AIAAV衣壳开发合作
1、三手烟或可导致皮肤疾病三手烟是指烟草烟雾在物体表面或粉尘中残留的污染物，它可以附着在头发、衣服、家具、地毯等各种物体的表面，并持续存在很长时间。近日，美国加利福尼亚大学瑞文赛德分校（University of California, Riverside）的研究团队领导的一项临床研究发现，急性暴露
AAV在肺部的应用
腺相关病毒（AAV）属于依赖病毒属，细小病毒亚科，是一类自然缺陷的单链DNA病毒。野生型AAV基因组约4.7kb，含有rep和cap基因以及两端的ITR序列。尽管人类对AAV易感，但临床还并未发现与AAV相关的疾病。根据AAV衣壳蛋白基因的变异，可将AAV分为不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
变异AAV衣壳蛋白
腺相关病毒(AAV)载体是治疗多种人类疾病基因传递的主要平台。最近在开发临床所需的AAV衣壳、优化基因组设计和利用革命性生物技术方面的进展对基因治疗领域的发展作出了重大贡献。在AAV介导的基因替换、基因沉默和基因编辑方面的临床和临床上的成功帮助AAV作为理想的治疗载体获得了广泛的应用。 腺相关
Cell子刊：基因治疗将如虎添翼
免疫系统是保护机体的重要机制，但有时这一机制也会带来一些麻烦，比如排斥输血、器官移植等治疗手段。正因如此，使用病毒载体的基因治疗也需要绕过宿主的免疫应答。 腺相关病毒（AAV）是一种比较安全的病毒载体，已经用于多种基因疗法并且进入了临床试验，涉及失明、血友病、心脏病、肌营养不良等疾病。问题在于
AAV病毒包装CRO行业研究报告
基因疗法是广受关注的创新治疗平台，而作为递送基因的有力手段，AAV载体平台的研发也在出现指数型增长。AAV载体有非常显著的优势，如安全性、长效性、多种血清型等，这都使AAV载体在基因治疗中迅速崛起。本篇行业研究从AAV载体概述、制备与质控、策略与应用、国内外企业等方面展开，详细介绍了AAV病毒包装C
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大学人民医院神经精神医院神经外科副主任医师
研究人员发现基因治疗中枢神经系统疾病新途径
中新网武汉10月26日电 (杨岑 马芙蓉)一种名为AAV.CPP.16的腺相关病毒变体，能够有效通过中枢神经系统的血脑屏障，递送药物至大脑与脊髓，有效治疗患有恶性胶质瘤的实验小鼠。近日，发表于《自然-生物医学工程》的一项研究成果，为基因治疗中枢神经系统疾病提供新途径。 该论文共同第一作者、武汉大
PNAS：基因治疗中如何让转运病毒躲过免疫系统
很多患者都无法参与基因治疗的临床试验，因为他们的免疫系统识别和对抗用于治疗的病毒。现在，美国佛罗里达大学和北卡罗来那大学的研究人员发现了一种解决方案，可以让这些病毒逃避人体正常的免疫反应。这个发现发表在5月29日的美国国家科学院院报（PNAS）上。 在基因治疗过程中，基因工程修饰过的病毒被用来
研究发现用于基因治疗的病毒或有致癌风险
就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种“载体”是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们认为它是安全的，因其几乎不会将携带的人类DNA编织到细胞染色体中，而这有可能激活致癌基因。 但一项针对10年
基因疗法或引发癌症
腺相关病毒将治疗性 DNA 传递给人类，但一些科学家担心，引入的 DNA 可能会产生致癌突变。 本报讯 就在基因治疗似乎终于实现了它的承诺之际，一项研究唤起了人们对病毒载体的长期担忧——很多努力正是依赖于病毒载体将治疗基因导入患者体内。这种 “载体” 是腺相关病毒（AAV）的一个精简版本，人们
关于AAV选择的条件的介绍
1. 治疗基因的长度不能过大。AAV的总容量4.7kb，还要包括AAV自身的ITR，启动区和RNA加尾信号； 2. 基因需要持续表达，蛋白可以是分泌型，也可以是非分泌型； 3. 长期表达目的基因，无毒副作用； 4. 不需要目的基因立刻表达； 5. 不需要基因高水平表达； 6. AAV载
通过欺骗免疫系统来改善血友病基因疗法的递送
在一些血友病基因疗法中，腺相关病毒(AAV)作为载体来递送表达功能凝血因子的基因。这种方法的一个局限性是，大多数人已经对AAV产生了自然免疫，这可能使治疗无效。近日，由意大利米兰San Raffaele Telethon基因治疗研究所的科学家们领导的一个小组发现了一种可能的方法：通过欺骗免疫系统
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融、6
知识分享：AAV在肺部的应用
腺相关病毒（AAV）属于依赖病毒属，细小病毒亚科，是一类自然缺陷的单链DNA病毒。野生型AAV基因组约4.7kb，含有rep和cap基因以及两端的ITR序列。尽管人类对AAV易感，但临床还并未发现与AAV相关的疾病。根据AAV衣壳蛋白基因的变异，可将AAV分为不同的血清型。不同血清型的AAV具有不同
基因治疗创新多重技术组合严控腺相关病毒（AA...（一）
基因治疗-创新多重技术组合严控腺相关病毒（AAV）质量基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，从而达到治疗目的。所有基因疗法都利用病毒或非病毒载体将DNA或RNA输送到宿主细胞中。与非病毒载体（如阳离子脂质或化学载体）相比，病毒载体感染宿主细胞的效率更高，但同时它
简述基因治疗的最新临床研究进展
基因疗法以其“一次给药，终身受益”的优势越来越受到医疗市场的青睐。截至目前，欧洲药品管理局（EMA）、美国食品药品管理局（FDA）及中国国家食品药品监督管理总局（NMPA）等机构至少已批准13种基因治疗产品上市，同时还有2500多项细胞和基因治疗正在进行临床试验。2019年8月，国际顶级期刊《新
AAV（腺相关病毒）的结构及生产过程介绍
在日常生活中，我们经常听到或者亲身参与到各种“圈”中，例如，时尚圈，娱乐圈，艺术圈，还有上海的各大商圈和可食用的甜甜圈，当然，对大多数人来说最熟悉的莫过于微信朋友圈了。话说，在基因治疗领域也有一个圈，小编暂且给它取名叫“病毒载体圈“，此圈中有这样一位傲娇的明星大咖，它不仅理化性质独特（可耐受冻融
中美基因纳米技术应用临床－建基因治疗研究中心
昨日从滨海新区科委获悉，美国北卡大学基因治疗中心将与国家纳米技术与工程研究院合作建立滨海新区基因治疗研究中心，带动新区基因治疗研究与临床应用产业向更高水平发展。 据了解，美国北卡大学基因治疗中心是世界最先进的基因治疗研究机构之一，下设多个基因治疗基础研究实验室、治疗载体生产中心(包括GMP
刘钢团队开发基因治疗和疫苗载体快速定量检测黑科技
【导语】基因治疗或疫苗开发过程中，对AAV衣壳浓度进行完整、精确的测定，是前期研发，中期筛选中获得可靠数据，后期治疗中能够安全有效给药的必要条件。基因疗法能从根本上补充或修复缺陷基因，恢复健康基因的正常生物学功能，具有不可比拟的治疗优势。腺病毒或腺相关病毒 （AAV） 已经成为预防感染、严重疾病和死
»－Science：基因疗法中使用AAV病毒载体可能会导致癌症风险
正当基因疗法最终似乎不负人们之所望的时候，一项研究使得人们对病毒载体存有一种持久的担忧。许多研究工作都依赖于一种病毒载体将治疗性基因导入患者体内。这种病毒载体是腺相关病毒（AAV）的简化版本，被认为是安全的，这是因为它很少将它携带的人DNA片段整合到宿主细胞染色体中，然而一旦整合，它可能激活致癌
美国三大机构合作提高基因治疗产品病毒载体质量标准
美国药典（USP）、美国国家标准与技术研究所（NIST）和国家生物制药创新研究所（NIIMBL）于 7 月 27 日宣布了一项新的公私合作项目，以评估分析方法并制定腺相关病毒（AAV）的标准。AAV 已经成为一种日益重要的基因治疗载体。 根据 NIIMBL 的公告，AAV 对基因治疗特别有用，
基因治疗的国内外研究进展
1.发达国家和制药巨头加大基因治疗研发投入 美国对基因治疗领域的资助持续增加。2014年6月，美国国家卫生研究院（NIH）资助2500万美元，用于传染性疾病（疟疾和流感）的基因治疗研究。2015年底，美国白宫发布《美国创新新战略》，明确把包括基因治疗在内的精准医疗作为未来发展战略，未来10年将
Scientific－Reports：科学家开发更安全的基因疗法
基因治疗（gene therapy）是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。目前，基因治疗已经被用于治疗许多疾病。 2
加速崛起的黄金赛道？一文深度了解
一、细胞与基因治疗逐渐成熟，已步入快速发展通道 （一）细胞与基因治疗直接作用于遗传物质，临床应用前景广阔 细胞与基因治疗是指将外源遗传物质导入靶细胞，以修饰或操纵基因的表达，改变 细胞的生物学特性以达到治疗效果的一种新兴治疗方式。其作用机制主要包括以下 三个方面： （1）替换：用正常的基因