最新研究发现，神经丝损伤可能是导致渐冻症的根源。以这个早期病理学为靶点研制新型药物，对渐冻症患者可能是一大福音。
华中科技大学同济医院康复科陈红、生殖医学中心钱坤两位教授带领的课题组研究发现，神经丝缠结是渐冻症的早期病理变化，缠结的神经丝会阻碍神经纤维通路，导致神经功能障碍及死亡。论文日前发表在国际著名《细胞·干细胞》杂志上。
渐冻症即肌萎缩侧索硬化症，由于运动神经元突变导致肌肉组织逐渐萎缩，身体好像被“冻”住一样，患者会渐渐无力瘫痪直至呼吸衰竭而亡，目前尚无根治方法。渐冻症有家族性遗传特点，多数国家患病率为5/10万至7/10万，高者可达40/10万，我国尚无较准确统计资料。
一直以来，渐冻症研究获得的数据来源于人疾病相关的转基因鼠。课题组应用患者特异性的皮肤细胞，加入四个因子逆转为可诱导的多潜能干细胞，并用这些细胞获得患者的脊髓运动神经元，有了上述重大发现。
陈红介绍，这一发现除可研制新药外，还可将患者皮肤细胞转化为可诱导的多潜能干细胞，获得患者运动神经元祖细胞或神经系统其他细胞，用于量身定制细胞治疗。研究成果还有利于推进脊髓损伤等其他运动神经元疾病的治疗研究。
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