NEJM：利用基因治疗失明获成功

　　美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。

　　这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由于一种名叫RPE65(RPE65基因为视网膜细胞产生一种特殊的维生素A)的基因出现变异而导致病人的视力随着年龄的增长而衰退，一些人成年后会因此失明，针对这种疾病目前尚无有效疗法。

　　宾夕法尼亚大学的阿图·斯德斯彦团队将功能正常的DNA注入病毒，再将病毒注入病人的眼部细胞。3个月后，3名接受治疗的病人的视力都有所改善，能够用肉眼捕捉到光线，而此前他们根本无法做到。而且，治疗1年后，病人的眼部和体内没有出现任何免疫反应。

　　其中一名女患者在治疗过程中产生了“第二视力”，她的大脑已经学会从接受基因疗法后重新恢复活力的视网膜的某个区域探取信息，使她能够阅读仪表盘上的数字。

　　1999年，一位患有肝病的18岁少年在施行基因疗法4天后死去，致使基因疗法遭受重创，人们对基因疗法实验更是裹足不前。

　　斯德斯彦称，RPE65基因疗法“很安全，而且，病人的视力也有明显稳定的改善，希望能够继续进行试验以解决安全性和有效性等关键问题”。

　　在接下来的几年内，研究人员将持续观察病人的状况，也会在其他病人身上做试验，以观测是否注射不同数量的DNA会更加有效。

　　利伯氏先天性黑内障是视网膜色素变性的一种，在美国，约2000人患有利伯氏先天性黑内障;约20万人患视网膜色素变性。

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　　《新英格兰医学杂志》发表论文摘要(英文)