NEJM：利用基因治疗失明获成功
美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由于一种名叫RPE65(RPE65基因为视网膜细胞产生一种特殊的维生素A)的基因出现变异而导致病人的视力随着年龄的增长而衰退，一些人成年后会因此失明，针对这种疾病目前尚无有效疗法。 宾夕法尼亚大学的阿图·斯德斯彦团队将功能正常的DNA注入病毒，再将病毒注入病人的眼部细胞。3个月后，3名接受治疗的病人的视力都有所改善，能够用肉眼捕捉到光线，而此前他们根本无法做到。而且，治疗1年后，病人的眼部和体内没有出现任何免疫反应。 其中一名女患者在治疗过程中产生了“第二视力”，她的大脑已经学会从接受基因疗法后重新恢复活力的视网膜的某个区域......阅读全文
基因治疗失明取得新突破
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接
基因疗法有望助失明者恢复视力
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
NEJM：利用基因治疗失明获成功
美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由
基因治疗滴眼液恢复失明男孩视力
据物理学家组织网24日报道，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，
失明基因疗法可同时医治眼睛和大脑
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，
基因治疗滴眼液，失明者重见光明
近日，美国迈阿密大学眼科研究所医生利用基因治疗滴眼液，成功地使一名因患罕见疾病的失明者恢复了视力。此类疗法未来或能治疗数百万人的常见眼部疾病。 这位青少年名为安东尼奥·文托·卡瓦哈尔，出生时就患有营养不良型大疱性表皮松解症，这导致他全身甚至眼睛里都会出现水泡。2012年，他接受了去除眼睛上疤痕
突破！CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院 美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。 EDIT-101是一种使用CRISPR技术的
基因编辑疗法可改善遗传性失明患者视力
患者正在接受手术。图片来源：美国麻省眼耳医院美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学联合开展的一项研究表明，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，大约79%的遗传性视网膜变性临床试验参与者症状得到改善。研究论文发表在最新一期《新英格兰医学杂志》上。EDIT-101是一种使用CRISPR技术的实验性基
足不出户测基因－取唾液样本失明风险早预防
老年黄斑变性是造成老年人失明的主要原因，但这种病早期症状并不明显。英国一家企业推出一项基因测试服务，只要寄去一份唾液样本，足不出户就可知道自己是否具有患老年黄斑变性的潜在危险，以便尽早采取预防措施。 不过，有关专家对测试准确性表示担忧。 基因测试 老年黄斑变性由视网膜中的
聚焦CRISPR！从“新款”基因剪刀到先天性失明突破疗法
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
一个简单的单基因插入，失明小鼠恢复了视力
加州大学伯克利分校的科学家将一种绿色受体基因注入失明小鼠眼内，一个月后，这些小鼠就像没有视力问题的小鼠一样，轻松绕过障碍物。它们还能看到iPad上千倍范围的位移、亮度变化以及足以区分字母的微小细节。 最短三年，研究人员说，这种灭活病毒基因治疗可在因视网膜退化而失明的人身上进行，理想情况下，可以
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明
先天性黑蒙症，是发生最早、最严重的遗传性视网膜病变, 出生时或出生后一年内双眼视锥细胞功能完全丧失，导致婴幼儿先天性盲。是导致儿童先天性盲的主要疾病（占10%-20%）。多呈常染色体隐性遗传，目前已发现有多个基因突变导致的不同类型先天性黑蒙症。 2019年1月23日，Editas Medic
科学家开发出光基因学新工具－推进失明临床治疗
一个由瑞士和德国科学家组成的研究小组近日开发出一种新的光基因学工具，能让因感光细胞退化而失明的小鼠更好地恢复日间视觉。这一研究将光基因技术治疗失明向临床应用推进了一大步。相关论文发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上。 遗传性失明由眼中感光细胞逐渐退化导致，全世界有数百万人受其影响。虽然感光细
拯救遗传性失明，科学家发现261个新致病基因
图片来源：Pixabay 2017年，FDA批准了首个基因治疗药物Luxturna，出自Spark Therapeutics公司，用于治疗RPE65基因缺陷导致的遗传性视网膜疾病。 遗传性视网膜疾病是一类临床上危害最严重的眼科遗传性致盲疾病，主要是由基因突变导致。目前已知的相关致病基因已经达到2
新药物可有效治疗失明
在最近对实验室小鼠进行的一项研究中，美国科学家发现，一种试验药物治疗视力丧失的疗效可能是预想的两倍。 新的研究表明，这种名为AXT107的化合物能够防止眼部异常血管渗漏视觉阻碍性液体。之前的研究已经表明，该化合物在致盲疾病、糖尿病性黄斑水肿和湿性年龄相关性黄斑变性的动物研究中起到了抑制异常血管
“基因魔剪”首次直接用于人体试验－用于治疗遗传性失明症
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
失明小鼠重见光明－武科大研发出新型通用基因编辑工具
3月17日，国际顶级期刊《实验医学杂志》发表的一篇论文为全球上百万失明者带来一道曙光。武汉科技大学姚凯团队设计出新型通用基因编辑工具，让失明小鼠恢复视力，重见光明。 据了解，许多先天性失明和后天性失明与基因突变相关。全球大约有200多万人因基因突变导致失明。通过基因比对，其由100多种不同基因
治疗遗传性失明症－CRISPRCas9基因疗法直接人体试验
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
PNAS驳斥传统认知，探讨失明根源
视觉科学家们长期以来认为，感光细胞中缺乏极长链脂肪酸导致了Stargardt 3型视网膜变性儿童失明。Stargardt 3型视网膜变性是一种无法治愈的眼病。然而来自犹他大学John A. Moran眼中心的研究人员在新研究中证实，缺乏这些脂肪酸并不会导致失明，这意味着必须重新开始寻找夺
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
基因疗法又下一城－治疗遗传性失明－两年内开始人体试验
近两年来，基因疗法可谓是风头无二。随着第一个基因疗法得到了FDA的批准, 目前有超过2500个基因疗法正在进行临床试验，包括120多个关键的2/3期或3期临床研究。近期，宾夕法尼亚大学传来消息，基因疗法“又下一城”，对于治疗遗传性失明（卵黄状黄斑变性）有较好效果，科学家预计相关人体试验将在2年内
全球首个！中因科技发布AAV基因替代治疗遗传性失明的临床数据
结晶样视网膜变性（BCD）是一种遗传性视网膜退行性疾病，其特征是视网膜中存在黄白色结晶样沉积物，并伴有视网膜色素上皮（RPE）、光感受器和脉络膜毛细血管的进行性萎缩。BCD患者通常在20多岁或30多岁时表现出临床症状，包括进行性夜盲、视力下降、视野受限和色觉受损。大多数BCD患者在50-60岁时
干细胞技术让失明者视力恢复
意大利研究人员在干细胞国际学会组织的科学会议上报告说，被化学试剂灼伤而导致失明的患者，可借助干细胞技术重见光明。 由摩德纳大学再生医学中心格拉齐耶拉·佩莱格里尼领导的研究小组在患者的眼白和角膜间的异组织边缘提取干细胞，待其发育为纤维组织后，再植入患者的眼睛受损部位。原先受损
Stem－Cell－Report：干细胞移植治疗失明
韩国科学家将人类胚胎干细胞分化出来的视网膜辅助细胞注射到四位黄斑变性患者的眼中，有三名患者取得了明显改善，对第四名患者却几乎没有作用。 早在2012年和2014年发表在《柳叶刀》上的两篇文章，证明了人类胚胎干细胞分化而成的细胞可以被安全地注射到视网膜背后的空腔内用于治疗黄斑变性。一家位于美国麻
犰狳坏眼神有助人类治疗失明
九纹犰狳具备许多隐秘的技能——它能够发现埋在地下20厘米的昆虫；当它受到惊吓时，可以向空中跳起一米多高。然而，它的诸多天赋却不包括好眼神。因为犰狳的眼睛缺少用于探测光线的视锥细胞，它只具备模糊的、无色的视觉系统。犰狳也有接受光线的细胞，称为视杆细胞，这些细胞是如此的敏感，以至于日光射入会导致这种典型
基于干细胞的失明治疗进展
如果，在致盲的视网膜疾病患者中，人们可以简单地将从培养皿中提取的健康的感光细胞导入视网膜，并恢复视力，那会怎么样?这是一种治疗失明的诱人而直接的策略，然而这种方法遇到了许多科学上的障碍，包括引入的细胞迅速死亡或无法与视网膜整合。发表在《干细胞报告》(Stem Cell Reports)上的一项新研究
新型水凝胶有助修复失明和脑损伤
加拿大多伦多大学研究人员开发出一种胶状生物材料，有助于保持细胞活性，也能使它们更好地结合成组织。两项早期试验显示，运用这一材料能在一定程度上逆转失明，并帮助中风动物恢复。相关论文发表在最近的国际干细胞研究协会会刊《干细胞报告》上。 研究人员正在开发疾病或外伤性神经损伤的新疗法，新成果是其中一部