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美国研究人员表示，1年前，3名20岁左右的失明志愿者接受了基因疗法，现在，这些志愿者的视力都得到了一定程度的改善，有一名志愿者甚至能够读出汽车仪表盘上的数字，相关研究发表在8月12日出版的《新英格兰医学杂志》(NEJM)上。 这3名志愿者都患有利伯氏先天性黑内障——一种遗传性视网膜眼疾，由于一种名叫RPE65(RPE65基因为视网膜细胞产生一种特殊的维生素A)的基因出现变异而导致病人的视力随着年龄的增长而衰退，一些人成年后会因此失明，针对这种疾病目前尚无有效疗法。 宾夕法尼亚大学的阿图·斯德斯彦团队将功能正常的DNA注入病毒，再将病毒注入病人的眼部细胞。3个月后，3名接受治疗的病人的视力都有所改善，能够用肉眼捕捉到光线，而此前他们根本无法做到。而且，治疗1年后，病人的眼部和体内没有出现任何免疫反应。 其中一名女患者在治疗过程中产生了“第二视力”，她的大脑已经学会从接受基因疗法后重新恢复活力的视网膜的某个区域......阅读全文
人眼视网膜内的视杆细胞和视锥细胞 图片来源：Steve Gschmeissner 经过治疗后，当猫头鹰俯冲而下时，“盲”鼠也能迅速逃脱。这多亏一种新基因疗法重新替换了眼球深部细胞使其可以感知到光。经过治疗后，在播放猫头鹰视频时，盲鼠会像正常的老鼠一样寻找躲避的地方。 “你可以说它们在试图逃跑
牛津大学Robert Mac Laren教授领导的科研小组在无脉络膜(Choroideremia )患者的视网膜上通过重建有缺陷的基因使患者重见光明，在英国医学界引起了轰动。该项研究日前发表于《柳叶刀》(The Lancet,影响因子高达39.06，被称作“医学界的Science, Na
近日，由浙江大学医学院教授祁鸣联络、组织国际科学家团队成功发现一种导致儿童失明的遗传新基因。研究人员表示，对该基因进行深入研究将有助于更好地理解遗传性失明患者的发病机理，为尽快探索出治愈该病的方法奠定基础。相关成果日前发表于国际学术期刊《自然—遗传学》。 “我们通过人体基因图
我是谁？我从哪里来？我将到哪儿去？这一终极哲学命题，有多种不同的解答视角。从基因角度给出的答案，无疑是非常重要的一种。近一段时间，有关基因领域的新闻将基因检测、基因编辑、癌症的靶向治疗等原本属于生物医学领域的专业话题，一下子变成了公众话题。人们对于基因的好奇在于：基因是如何影响人类的长相、身高、
有望应用于失明的诊断与治疗 近日，荷兰遗传学家罗纳德·罗弗蒙和德国国立环境与健康研究中心的科学家合作，发现了一种控制视网膜疾病的基因LCA5，并且获得了这种基因是如何运行的证据。LCA5的发现是在失明研究领域里的一个重大进展，有望给眼盲的基因诊断与治疗带来新的机遇。 勒伯尔
这是一个完美的组合。一项日前发表于《科学—转化医学》杂志的研究发现，逆转失明的基因疗法能修复眼睛中受损的细胞，还能重新排列大脑以帮助处理新的信息。 大脑中的视觉通路由上百万个相互连接的神经元构成。当感官信号沿着它们被发送出去时，神经元之间的连接变得强大起来。如果未被充分利用，比如当人们失明时，
15年前，基因疗法遭遇了一系列悲剧性挫折，使得科学家开始对其进行严格的重新评估；15年后，基因疗法已经做好准备，即将进入临床。 里基·刘易斯是一名拥有遗传学博士学位的科学作家。她参与过多本教材的编写，在许多杂志上发表过文章，她还是《永恒的治愈：基因疗法和拯救它的男孩》（The Forever
治疗失明的基因疗法有望首次在美国获批 FDA正在评审一种全新的治疗失明的基因疗法。 图片来源：The U.S. Food and Drug Administration/Flickr 近日，来自火花治疗公司的一种开创性的AAV基因疗法朝获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准前进了一大步。
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
基因疗法，就是利用健康的基因来填补或替代人体中某些缺失或病变的基因，或人为的修改有缺陷的基因达到治病的目的。 目前的基因疗法通常是利用对人体无害的逆转录病毒当载体，把正常的基因嫁接到病毒上，再用这些病毒去感染取出的人体细胞，让它们把正常基因插进细胞的染色体中，使人体细胞就可以“获得”正常的基因
在刚刚过去的2009年，科研人员利用基因疗法尝试治疗一些罕见疾病取得了不同程度的进展，给人们带来不少惊喜。例如，美国《科学》杂志公布的2009年十大科学进展中，基因疗法治疗致命脑病就榜上有名。作为一种潜力巨大的疾病治疗方法，基因疗法领域每迈开的一小步，都会是人类最终战胜罕见疾病的一大步。
再过几分钟，Ruthie Weiss的球队眼看就要输掉第四个球。尽管她站在旁边稍作休息，这名9岁的女孩却没有放弃。她请教练再次让她入场，然后她从一名队友面前跑过，直接投篮。“嗖”地一声，Ruthie得到两分。随着比赛进入倒计时，她又一次进球了。她们的球队赢得了这个季度的首场比赛，随之而来的欢呼
美国研究人员日前在英国《自然·通讯》网站上发表报告说，他们开发出一种基因疗法，通过病毒载体将视蛋白基因导入视网膜的神经节细胞中，成功恢复了因视网膜退化而失明的实验鼠的视力。 视网膜有两种感光细胞，一种是视锥细胞，另一种是视杆细胞。感光细胞的表面分布着视蛋白，视杆细胞中的视蛋白为视紫红质，视锥细
对于一些幸运的病人来说，2016年可以称得上是基因治疗逐渐兑现承诺的一年。长久以来，基于基因敢于的基因治疗技术都以其在根本上治愈很多疑难杂症的强大能力不断给予着学术和临床领域以无限希望，2016年，基因治疗技术取得了几项不容忽视的重大进展并在几个领域初步实现了商业化。虽然价格不菲，但是基因治疗却
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（Salk Institute）研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因
说起基因编辑技术，目前最火的就是CRISPR/Cas9系统了，从科研工具到癌症治疗，它的应用几乎可以涵盖生命科学的各个领域，不过它的应用主要是在分裂细胞中。最近，发表在《自然》期刊上的一篇文章阐述了Salk研究所（Salk Institute）研发的一种利用CRISPR/Cas9系统的创新型基因
基因疗法是指将外源基因导入靶细胞从而纠正或补偿基因缺陷表达异常引起的疾病。近些年来，基因疗法临床试验如雨后春笋般涌现，多项基因疗法项目相继在美国、欧盟、中国等国家获批上市，而且基因疗法的治疗对象也从单基因遗传病逐步拓展到恶性肿瘤、感染性疾病等重大疾病中。 那么，近期科学家们在基因疗法研究领域又
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
一名遗传失明症患者成为接受CRISPR-Cas9基因疗法直接人体试验的第一人。据英国《自然》网站近日报道，科学家首次开展临床试验，将CRISPR-Cas9基因疗法直接用于人体，治疗遗传性眼病——莱伯氏先天性黑蒙症（LCA10）。他们表示，此试验旨在测试该基因编辑技术移除导致LCA10的基因突变的
一个由瑞士和德国科学家组成的研究小组近日开发出一种新的光基因学工具，能让因感光细胞退化而失明的小鼠更好地恢复日间视觉。这一研究将光基因技术治疗失明向临床应用推进了一大步。相关论文发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上。 遗传性失明由眼中感光细胞逐渐退化导致，全世界有数百万人受其影响。虽然感光细
一个由瑞士和德国科学家组成的研究小组近日开发出一种新的光基因学工具，能让因感光细胞退化而失明的小鼠更好地恢复日间视觉。这一研究将光基因技术治疗失明向临床应用推进了一大步。相关论文发表在《公共科学图书馆·生物学》杂志上。 遗传性失明由眼中感光细胞逐渐退化导致，全世界有数百万人受其影响。虽然感光
美国研究人员4日在英国《自然-医学》杂志网络版上报告说，他们利用基因疗法，改善了先天失聪的实验鼠的听力和平衡能力。 据介绍，尤塞氏综合征是导致失聪、失明的一大主因，其发病与USH1C基因变异有关，这种基因变异会导致对内耳发育十分重要的一种蛋白出现异常，从而导致先天性失聪，并伴有平衡障碍。
数十年里，美国一直通过RAC等机构对基因疗法实验进行审查。 12月5日，美国一个专家组发表报告称，在对基因疗法临床新实验的风险审查历经40年后，是时候稍微放松一下了。不过主要政府官员对这一建议持谨慎态度。 美国国家科学院医学研究所(IOM)召集的一个专家组认为，基因疗法已经证明了它的价值
威斯康星医学院和爱丁堡大学的研究者组成的合作研究团队，鉴定了一种称为Warburg Micro综合症的疾病的相关基因――一个称为TBC1D20的的基因。这项研究发表在11月14日的The American Journal of Human Genetics上。 Warburg Micro综合症
威斯康星医学院和爱丁堡大学的研究者组成的合作研究团队，鉴定了一种称为Warburg Micro综合症的疾病的相关基因——一个称为TBC1D20的的基因。这项研究发表在11月14日的The American Journal of Human Genetics上。 Warburg
据《自然》报道，近日，一位由基因突变导致的遗传性失明患者，成为第一例直接接受CRISPR-Cas9基因编辑疗法治疗的人。CRISPR疗法首次实现直接植入人的眼部。图片来源：Prof. P. Motta/Dept. of Anatomy/University La Sapienza of Rome
来源：Pixbay编者按：CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个
CRISPR基因编辑会导致数以百计意想不到的突变？5月30日，《自然-方法》刊登的一篇通信文章显示，来自美国哥伦比亚大学等研究机构的科学家确认通过CRISPR基因编辑技术成功修复了导致两只小鼠失明的基因后，经全基因组测序发现小鼠体内有超过1500个单核苷酸发生突变，并有百个以上的位点发生发生了大片段