Nature：转基因动物上市与FDA考虑

　　出生在五月底的三窝尤卡坦微型猪(Yucatan Miniature pig)现在居住在一个更像是新生儿童监护病房的空间里。它们需要人工饲养，受到位于爱荷华州Sioux 中心的典范基因(Exemplar Genetics)公司工作人员的频繁关注。这些微型猪的肌肉已经显示出退化的迹象。

　　作为美国首批遗传工程(GE)肌营养不良猪，它们可用于各种疾病治疗测试。然而它们的实用性仍暂时受到限制，美国食品和药物管理局(FDA)在绞尽脑汁考虑如何规管它们。

　　Exemplar Genetics公司的目的旨在出售用于学术和制药实验室的基因工程猪模型，到目前为止已培育了约275头猪，其中一些有囊性纤维化，另一些有心脏病、心律失常或癌症，现在又有了肌营养不良症微型猪。由于猪比小鼠能够更接近地模拟这些人类疾病，它们是用于药物测试和研究疾病进程的理想模型。

　　然而作为第一家寻求获得遗传工程动物(理论上，也可食用)疾病模型批准的公司，Exemplar正在导航一条昏暗的规管途径。2009年，该公司向 FDA提交了它的第一份申请批准它的囊性纤维化猪模型。“我们真的不知道我们还需要完成哪些其他的步骤才能获得FDA批准其完全商业化，”Exemplar的总裁John Swart,说。尽管如此，该公司仍然希望它的猪将避开管道中其他遗传工程动物面临的困难。

　　早在1999年，FDA就做出过关于食品和医药双用途遗传工程动物的承诺。10年后，该机构建立了评判其安全性的框架。在2009年，FDA发布了审批生产凝血药物的遗传工程山羊的指南。

　　然而自那时以来，FDA批准的两种遗传工程食用动物均陷入停滞不前：一种携带促快速生长基因的鲑鱼和一种排泄少毒粪肥的遗传工程猪(hog)。国会议员对这样的“怪鱼”表示担心，环保组织担忧这些转基因动物可能逃脱并与野生种群进行杂交。

　　今年四月，由于这种拖延，一直赞助环保猪的加拿大圭尔夫大学退出了这一批准过程。上个月，这些实验猪被搁置。遗传工程鲑鱼开发公司 AquaBounty担心如果延迟持续下去有可能不得不撤回它的产品。“我们做了我们要求做到的一切，然而这么久了却没有任何事情发生，它正在威胁着我们公司的生存，”AquaBounty的总裁Ronald Stotish说。FDA拒绝对所有悬而未决的遗传工程动物申请作出评论。

　　随着鲑鱼被冻结在管道中，Exemplar的微型猪有可能会跳到队列的前面来。“用于医学模型的遗传工程猪可能会更快速推动，因为目前医学团体中对其有强烈的需求，”生物技术工业组织(BIO)动物生物技术主任David Edwards。尽管动物权益保护者可能会反对疾病模型猪，Swart预测它们将避开强烈的公众监督，因为它们并不被食用。

　　尽管如此，Swart对“新动物药”(NAD)的监管过程表示了担心，它适用于所有的GE动物，无论其饲养是供食用、药用还是Swart所说的疾病。“NAD过程实际并不适合我们，”他说。当Swart询问FDA举例说明他的产品可安全用于人类消费的必要条件时，他说FDA修订了规则：Exemplar必须确保没有意外的后果发生在动物本身。但是Swart指出疾病具有常变的症状。“我们对这些疾病了解不多，这正是我们需要模型的原因。”

　　虽然这些猪还在一步一个脚印沉重而缓慢地通过这一过程，美国大学的少数研究人员已经开始在转基因动物中研究疾病的形成机制。由于还没有获得联邦批准，Exemplar必须对从出生到死亡的每只猪进行追踪。如果爱荷华的一位科学家将其中的一个动物送给加州的同事，Exemplar都会知道。此外，未经批准，Exemplar不能根据研究发现推动猪模型用于药物检测。

　　Exemplar一再要求获得免于NAD分类，但到目前为止，FDA还没有提供任何一个批准。然而Swart认为如果Exemplar的猪可以帮助制药公司预测药物的作用那么等待是值得的。“关键是找到与FDA一起实施这一权利的途径，”他说。