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Nature:转基因动物上市与FDA考虑

出生在五月底的三窝尤卡坦微型猪(Yucatan Miniature pig)现在居住在一个更像是新生儿童监护病房的空间里。它们需要人工饲养,受到位于爱荷华州Sioux 中心的典范基因(Exemplar Genetics)公司工作人员的频繁关注。这些微型猪的肌肉已经显示出退化的迹象。 作为美国首批遗传工程(GE)肌营养不良猪,它们可用于各种疾病治疗测试。然而它们的实用性仍暂时受到限制,美国食品和药物管理局(FDA)在绞尽脑汁考虑如何规管它们。 Exemplar Genetics公司的目的旨在出售用于学术和制药实验室的基因工程猪模型,到目前为止已培育了约275头猪,其中一些有囊性纤维化,另一些有心脏病、心律失常或癌症,现在又有了肌营养不良症微型猪。由于猪比小鼠能够更接近地模拟这些人类疾病,它们是用于药物测试和研究疾病进程的理想模型。 然而作为第一家寻求获得遗传工程动物(理论上,也可食用)疾病模型批准......阅读全文

活体生物发光成像技术的最新进展

活体动物体内光学成像(Optical in vivo Imaging)主要采用生物发光(bioluminescence)与荧光(fluorescence)两种技术。生物发光是用荧光素酶(Luciferase)基因标记细胞或DNA,而荧光技术则采用荧光报告基团(GFP、RFP, Cyt及dyes等)进

活体荧光成像系统介绍(二)

五、生产厂家1.美国KODAKImage Station In-Vivo FX多功能活体成像系统1.1简介:该系统采用了Kodak公司科研级的超高灵敏度4百万象素冷CCD,高安全标准的X-光模块,以及专利的放射性同位素磷屏等技术,实现了化学发光、全波长范围荧光、放射性同位素以及X-光等的多功能检测功

7种遗传疾病得到治疗,8篇NEJM(IF=79),1篇Nature

  在医学领域,基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞,以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病,以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中,使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma

Nature子刊: Scripps开发转基因系统用于调节基因疗法剂量

  Scripps研究所的科学家开发了一种特殊的分子开关,该开关可以嵌入基因疗法中,使医生能够控制剂量。免疫学教授Michael Farzan博士与团队。图片来源:Scripps研究所  《Nature Biotechnology》报道了这一壮举,它为基因疗法设计人员提供了可能是第一种调整其治疗基因

回顾2018:中国大陆在CNS发表的神经科学论文

  即将过去2018年,中国大陆学者在神经科学的基础、临床及技术方法等领域取得了丰硕的成果。  据不完全统计,以第一作者(含共同第一作者)单位或通讯作者(含共同通讯)单位在国际顶级期刊Cell、Nature和Science 即CNS发表以神经科学为主体的研究论文共计19篇。其中,论文第一作者单位和最

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(上)

  前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病

基因编辑进展梳理 Part II 基于CRISPR-Cas9的技术应用篇(一)

前言:近年来,CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域,上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化,CRISPR技术的应用也更加广泛,如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正

CRISPR:基因编辑技术的“搅局者”,将给生命科学带来巨变

  3年前,美国加利福尼亚州旧金山市Gladstone研究所(Gladstone Institutes in San Francisco, California)的遗传学家Bruce Conklin想到了一个能够改变他们实验室工作流程的新办法。Conklin的研究方向是DNA变异与人类疾病的关系,但

“即用型”CAR-T疗法有未来么?

  自CAR-T疗法在2017年首次获批以来,这一突破性疗法的临床前和临床期开发出现了爆发式的增长。去年的ASH年会上,杨森(Janssen)/南京传奇、百时美施贵宝(BMS)、吉利德科学/Kite Pharma、和诸多中国生物医药公司开发的CAR-T疗法亮出令人惊艳的数据。今年,更可能有2款以上C

Nature子刊:沉默SOD1基因,让渐冻人自由得更久一点

   渐冻症,又名肌侧索硬化症(amyotrophic lateral sclerosis , ALS),尽管是发病率仅为十万分之三的罕见病,但在病程发展过程中,患者自由的思想将至死被逐渐禁锢在一个退化的躯壳中,造成极大的痛苦和社会经济负担,因此学界始终热切地寻找ALS的解药。  加州大学圣地亚哥分

今年我国科学家在CNS上发表的重要研究成果

  【1】Cell:我国科学家揭示人FcRn是B族肠道病毒的细胞脱衣壳受体  doi:10.1016/j.cell.2019.04.035  B族肠道病毒(Enterovirus B, EV-B)包括埃可病毒(Echovirus)、柯萨奇病毒B、柯萨奇病毒A9,以及多个新发现的B族肠道病毒血清型。它

深入解读免疫疗法的研究现状

  免疫治疗是一种利用机体免疫系统来间接治疗人类疾病的新型生物疗法,近年来,科学家将这种方法广泛用于治疗多种人类疾病之中,比如癌症、阿尔兹海默病、HIV、病原菌感染等。但目前研究人员研究较多的还是癌症免疫疗法,癌症免疫疗法是一种针对人体免疫系统而非直接针对肿瘤的疗法,其已有30多年历史,它治疗的是人

一个简单的单基因插入,失明小鼠恢复了视力

  加州大学伯克利分校的科学家将一种绿色受体基因注入失明小鼠眼内,一个月后,这些小鼠就像没有视力问题的小鼠一样,轻松绕过障碍物。它们还能看到iPad上千倍范围的位移、亮度变化以及足以区分字母的微小细节。  最短三年,研究人员说,这种灭活病毒基因治疗可在因视网膜退化而失明的人身上进行,理想情况下,可以

“癌中之王”胰腺癌近期研究进展一览

   被称为“癌症之王”的胰腺癌是一种恶性程度很高,诊断和治疗都很困难的消化道恶性肿瘤,约90%为起源于腺管上皮的导管腺癌。其发病率和死亡率近年来明显上升。5年生存率极低,是预后最差的恶性肿瘤之一。胰腺癌早期的确诊率不高,手术死亡率较高,而治愈率很低。我们所熟知的乔布斯、帕瓦罗蒂、沈殿霞都是因为这一

免疫治疗相关的人源化动物模型

昨日,美国FDA批准了全球第二个CAR-T上市,用于治疗特定非霍奇金淋巴瘤,这是继诺华的首个CAR-T疗法的又一次重大突破。肿瘤免疫疗法频传捷报,特别是以嵌合抗原受体T细胞技术(CAR-T)以及免疫检查点阻断技术为代表的新兴肿瘤免疫疗法,发挥着巨大潜力。考虑到该疗法临床前评估需要接近人类免疫系统且具

Nature:为延长寿命,我们手握14种抗衰老药物

  近60年的研究历史  1961年,微生物学家Leonard Hayflick和Paul Moorhead创造了“衰老”(senescence)一词。此后,关于它的研究随之而来。  21世纪初,人们开始认为衰老是一种抑制受损细胞生长从而避免肿瘤发生的机制。当发生突变或者受伤后,细胞往往会停止分裂,