ReNeuron视网膜祖细胞治疗视网膜色素变性

　　ReNeuron Group公司是细胞疗法开发领域的全球领导者，致力于利用其独特的干细胞技术开发“现成的（off-the-shelf）”干细胞疗法，而无需免疫抑制药物。该公司的先导临床候选疗法正开发用于治疗中风所致残疾以及致盲疾病视网膜色素变性（RP）。

　　近日，该公司在加拿大温哥华举行的第六届视网膜细胞和基因治疗创新峰会上公布了正在进行的人视网膜祖细胞（hRPC）疗法治疗视网膜色素变性（RP）的I/IIa期临床研究的更新数据。结果显示，与治疗前基线相比，该研究IIa期首个队列中全部3例受试者的视力均得到了持续和进一步的改善，迄今为止视力相对基线的平均变化为提高23个字母。

　　初步疗效数据（视力采用标准化ETDRS图表测量，每行5个字母）汇总如下：

　　在最近的随访中，受试者视力较基线平均提高了23个字母。未治疗的对照眼没有显示有意义的改善（从基线的平均变化为+5个字母，范围：-2至+12个字母）。视力提高+23个字母相当于在ETDRS眼科检查表上再多读4行字母，ETDRS眼科检查表是一种用于在临床试验中测量视力的标准眼科检查表。

　　美国食品药品监督管理局（FDA）在最近的视网膜疾病基因治疗指南中指出，ETDRS图至少比基线提高15个字母被认为在临床上是有意义的。作为对照，20/20视力和20/200视力的患者（后者是根据中央视力对失明的法律定义）之间的差异相当于能够在ETDRS图表上多读10行。

　　除这些客观测量外，所有三例受试者还注意到他们治疗后的眼睛有主观视力改善。

　　该研究的调查员、南加州大学凯克医学院罗斯基眼科研究所临床教授Pravin Dugel表示，“令我兴奋的是，这些RP患者快速且显著的视力提高在60天和120天时均得以维持、甚至改善。尤其令人欣慰的是，我的病人感受到了兴奋和喜悦，在经历多年缓慢而稳定的失明过程后，他们视力的客观和主观改善一直是其希望之源。”

　　视网膜色素变性（RP）是一组遗传性眼病，由于视网膜细胞受损并最终死亡，导致视力逐渐丧失。ReNeuron公司的RP临床项目在欧洲和美国都获得了孤儿院资格认定，并且还获得了美国FDA的快速通道资格认定。

　　该项I/IIa期临床研究是一项开发新研究，旨在评估ReNeuron公司的hRPC干细胞疗法在晚期RP患者中的安全性、耐受性和初步疗效。该研究的IIa期部分使用了一种冷藏保存的hRPC配方，招募的是具有一些剩余视网膜功能的受试者。

　　ReNeuron公司首席执行官Olav Helleb表示，“在这一患者队列中观察到的视力改善程度表明，我们的HRPC细胞疗法有可能在RP患者的生活中产生巨大的差异。下一个患者队列已经开始接受治疗，他们的视力基线水平比目前接受治疗的患者要高。这组研究的结果将在适当的时候公布。”