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波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心的研究人员发现，改变一小段DNA可以避开镰状细胞病（SCD）背后的遗传缺陷。这一发布在《自然》（Nature）杂志上的新发现，为开发出一些基因编辑方法来治疗SCD和诸如地中海贫血等其他的血红蛋白疾病开辟了一条途径。 Dana-Farber/波士顿儿童医院的Stuart Orkin博士、Daniel Bauer博士，及哈佛-麻省理工Broad研究所的张锋（Feng Zhang）博士共同领导了这项研究。 这一称作为增强子的DNA片段控制了分子开关BCL11A。这一开关反过来决定了红细胞是生成成人形式的血红蛋白（hemoglobin，在SCD中血红蛋白发生了突变），还是未受影响的、可以对抗镰状细胞突变效应的胎儿形式血红蛋白。其他的一些研究表明，胎儿血红蛋白升高的镰状细胞病患者病情较轻。 发现这一增强子DNA序列中一些自然发生的有益变异在红细胞中下调了BCL11A，驱动了这项Nature新研究。......阅读全文
时间总是过得很快，2016年马上就要过去了，迎接我们的将是崭新的2017年，2016年，我国有很多优秀科研机构的科学家们都做出了意义重大、影响深远的研究成果，发表在国际顶级期刊上。本文中小编盘点了2016年我国科学家发表的一些重磅级研究，以饕读者。 --结构生物学 -- 1.清华大学 施一
CRISPR作为基因编辑领域的明星技术俨然已经成了众多突破研究的“得力助手”。从技术改良、疾病治疗到作物改良，越来越多的科学研究离不开这项才进入科研领域短短几年的技术。张锋、胚胎编辑、George Church等热词让CRISPR在2015年“屡次刷屏”。 笔者从去年开始关注CRISPR技术，
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种后天免疫系统，其以消灭外来的质体或者噬菌体并在自身基因组中留下外来基因片段作为“记忆”。 CRISPR/Cas系统全名为常间回文重复序列丛集/常间回文重复序列丛集关联蛋白系统(clustered regularly inte
【1】合成生物学：一个用来控制转基因生物的内置毁灭开关 Nature Communications DOI：10.1038/ncomms7989 Nature Communications在线发表的一篇论文介绍了一个基于CRISPR的内置器件，它设计用来专门破坏转基因生物的特定DNA序列。控
单细胞测序被评为2013年年度技术 2014 年首刊，《Nature Methods》杂志将2013年度技术(Method of the Year 2013)授予了单细胞测序(single-cell sequencing)。同时，杂志还介绍了2014年值得关注的技术，包括
在很长一段时间内被认作是“垃圾DNA”，我们现在知道了基因间的一些区域也执行着至关重要的功能。这些DNA区域突变可以严重损害人类的发育，有可能在生命后期导致一些严重的疾病。然而直到现在，都难以寻找调控DNA区域。 德国慕尼黑工业大学计算生物学教授Julien Gagneur，马克斯普朗克生物物
我们人体每个细胞的基因组中都有大致相同的22,000个基因，但每个细胞采用的都是这些基因的不同组合，根据不同的需求开启或关闭某个基因。就是这些基因的表达以及抑制模式决定了细胞会成为什么细胞，是肾脏细胞，脑细胞，皮肤细胞，还是心脏细胞。 要想操控这些转换模式，我们的基因中就必须有调节序列，比如“
在4月20日《自然》（Nature）杂志上的一篇新研究论文中，科学家们描绘了一种新型细菌CRISPR-Cpf1系统的分子细节，这为实现其他的基因编辑应用，如平行靶向多个基因打开了可能的途径。 领导这一研究的任职于德国马克思普朗克感染生物学研究所和瑞典于默奥大学的Emmanuelle Charp
在医学领域，基因治疗(gene therapy)是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿缺陷和异常基因引起的疾病，以达到治疗目的。也包括转基因等方面的技术应用。也就是将外源基因通过基因转移技术将其插入病人的适当的受体细胞中，使外源基因制造的产物能治疗某种疾病。修改人类DNA的第一次尝试是由Ma
5位CRISPR科学家包揽“大奖” 8月15日，美国最著名的医学大奖—— Albany Medical Center Prize in Medicine and Biomedical Research 的2017年获奖名单揭晓。包括张锋、Jennifer Doudna、Emmanuelle C
来自加州大学旧金山分校的一组研究人员修改了现有的基因编辑CRISPR技术，用以来寻找增强子，他们的方法并不是编辑增强子，令其发挥作用，而是利用一种称为CRISPRa（CRISPR activation）的工具，搜寻影响T细胞免疫细胞发育的一种基因的增强子。这项研究发现将有助于解析自身免疫疾病，如
1月23日，CRISPR-Cas基因编辑系统的先驱之一张锋教授在《自然》子刊《Nature Communications》发布一项重要进展，报告了第三个可以编辑人类细胞基因组的CRISPR-Cas系统：CRISPR-Cas12b。 同时，张锋领衔的Editas Medicine公司开发的编号为
来自哈尔滨工业大学、清华大学的研究人员报告称，他们获得了Cpf1/CRISPR RNA复合物的晶体结构。这一重要的研究成果发布在4月20日的《自然》（Nature）杂志上。 领导这一研究的是哈尔滨工业大学生命科学与技术学院的黄志伟（Zhiwei Huang）教授。其主要研究方向为结构分子生物学
本周，多项基因编辑重磅研究成果井喷式发布。从“新款”基因剪刀到体细胞克隆疾病模型猴的诞生以及治愈先天性失明等，CRISPR基因编辑技术正在“兑现”造福人类健康的承诺。本周这些最新研究都有哪些亮点？跟小编一起来看看吧。 1. 张锋团队开发出第三种人类基因组编辑系统 CRISPR-Cas9是一个
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
环状RNA(circular RNA,circRNA)是一种新兴的内源性非编码RNA(noncoding RNA,ncRNA)，是继microRNA (miRNA)以及long noncoding RNA (IncRNA)后非编码RNA家族中极具研究潜力的新成员。越来越多的研究表明，环状RNA具
杜克大学的研究人员开发出了一种新方法，可以精确地控制基因开启及激活的时间。借助这一新技术研究人员可通过化学操控包装DNA的蛋白，来开启特异的基因启动子和增强子——控制基因活性的基因组片段。 研究人员说，拥有操控表观基因组的能力将有助于他们探究特殊启动子和增强子在细胞命运或遗传病风险中所起的作用
近年来，科学家们通过深入研究在癌症化疗研究领域取得了多项研究突破，那么近期又有哪些值得一读的最新研究报道呢？本文中，小编对相关研究进行了整理，分享给大家！ 【1】Nature：模块化基因增强子导致白血病并调控化疗疗效！ DOI：10.1038/nature25193 骨髓每天都会产生数十亿
科学家们鉴别出了有可能生成第4亚型髓母细胞瘤的细胞。新研究发现为这种最常见的脑肿瘤亚型开发出更有效的靶向疗法清除了一个障碍。他们的研究结果发布在1月27日的《自然》（Nature）杂志上。 圣犹大儿童研究医院发育神经生物学系的Paul Northcott，德国癌症研究中心(DKFZ)的Stef
科学是人类进步的阶梯！在当今社会，科学技术的发展进步将为人类社会带来巨大的效益，毫不夸张的说，科学指引并推着着人类文明的进程。 基础科学作为科学技术的理论基石，其重要性也不言而喻，随着经济全球化的发展，世界各国越来越重视基础科学，并不断加大对基础科研投入，与之相对，无数奋斗在最前线的科研工作者
提到基因编辑，我们可能首先想到的是著名学者张锋和Jennifer Doudna博士共同发现的CRISPR基因编辑系统。而提到单碱基编辑系统，我们可能首先会想到Broad研究所著名科学家David Liu和张锋博士等人共同创建的Beam Therapeutics公司，这家初创公司致力于使用基于CR
来自复旦大学、哈佛医学院的研究人员在新研究中揭示，由RACK7/KDM5C复合物充当增强子“刹车”，抑制了增强子过度激活。这一重要的研究发现发布在4月7日的《细胞》（Cell）杂志上。 复旦大学的蓝斐(Fei Lan)教授与施扬(Yang Shi)教授是这篇论文的共同通讯作者。蓝斐教授的主要科
10月25日Science发表了CRISPR技术先驱张锋研究组的最新成果：RNA editing with CRISPR-Cas13，咋一看这个标题还以为是张锋一稿多投，因为实在是与本月初他们研究组发表在Nature的论文标题太像了（Nature论文：RNA targeting with CRI
年尾将至，各大网站开启了年终盘点的工作。近日，Cell期刊推出“年度最佳文章”合集。今年的“Best of Cell 2016”共列出10篇最佳文章以及4篇综述，围绕CRISPR、免疫疗法、类器官、阿尔兹海默症、Zika病毒等研究热点进行了回顾。 1 年度最佳文章TOP10 1、线粒体“协
本周回顾，2017年国家自然科学基金申请项目评审结果公布，国家优青获得者等名单相继出炉，美国疾控中心表示仅4 种癌症可以有效筛查，ASCO更新肺癌治疗指南，药物、医疗器械临床试验报告造假可判5年，9月1日起施行，张锋又上头条了，免疫疗法关键靶点PD-L1竟有不为人知的“帮手”，热量限制为何能延缓
本周回顾，恒瑞医药15亿在苏州设立子公司，中国肿瘤免疫治疗进入系统化和标准化高速通道，我国首批备案胚胎干细胞临床研究项目启动，Illumina宣布加入“人类疫苗计划”，美国FDA宣布批准Neurocrine的新药INGREZZA（valbenazine）上市，帕金森病治疗重大突破，科学证明多不饱
生物学家们在很长一段时间里都认为，既然几乎所有具体的生理机能都要由蛋白质来完成，那么不编码蛋白质的DNA应该是没有用的，可以称为“垃圾DNA”；而且人类基因组项目发现人的基因组中仅有1.5%的序列是给蛋白质编码的，其余的98.5%的序列是以前认为的“垃圾”DNA。 此前研究人员进行了一项名为E
一位多年来埋头于实验室枯燥生活的微生物学家，突然有一天由于基因编辑技术站在了聚光灯下 现年48岁的Emmanuelle Charpentier在过去二十年学术生涯中辗转去过了5个国家九所不同的研究院，“我总是不得不从零开始，亲自构建新的实验室，”她说。45岁之前Charpentier还无法雇
2019年9月24日科睿唯安发布了2019年的引文桂冠奖，迄今为止，已有50位“引文桂冠奖”得主获得诺贝尔奖，其中29位在获奖两年内即斩获诺奖，因此引文桂冠奖也成为名副其实的诺奖风向标。 来自荷兰乌得勒支大学的Hans Clevers教授就获得了2019年的“引文桂冠奖”，其因针对Wnt信号通