三篇Science文章：利用CRISPR治疗遗传疾病
在2015年12月31日的《科学》（Science）上，三个独立研究小组提供了初步的研究证据表明，通过编辑一个与肌肉功能相关的基因，修复杜氏肌营养不良症小鼠的一些肌肉功能，可以治愈这一遗传性疾病。这标志着第一次在完全发育的活体哺乳动物中CRISPR采用一种有潜力转化为人类疗法的策略，成功治疗了一种遗传疾病。 杜氏肌营养不良症是由于机体生成dystrophin蛋白的能力出现问题而产生。Dystrophin是一条长蛋白质链，将肌纤维内部与其周围的支持结构绑定在一起。Dystrophin由一个包含79个外显子的基因所编码。如果有任何一个外显子发生破坏性突变，这一蛋白质链就无法构建起来。 没有dystrophin提供支持，肌肉往往会分解并慢慢退化。在每5,000名新生男婴中就有一人受累于杜氏肌营养不良症。大多数患者到10岁需要坐轮椅，他们在20多岁30出头就会死去。由于突变位于X染色体上，因此有两条X染色体的女童应该至少有一个......阅读全文
《Cell》如何更好的微调CRISPR？
在CRISPR基因编辑技术处于风口浪尖的时候，医学和细胞生物学界正在引发一场革命。尽管CRISPR应用前景广阔，但是CRISPR问世后一直争论不断，尤其是在伦理道德和技术精确度/副作用等问题上。 最近，Novo Nordisk基金会蛋白质研究中心的研究人员在《Cell》发表了一篇文章，称他们发
CRISPR“剪刀”改变蚁群种系
本报讯 基因编辑技术CRISPR革新了基因研究方式。目前，该技术已被广泛用于修饰单细胞生物体及复杂生物体内的特殊细胞类型。近日，两个独立的研究组报告称，他们使用CRISPR处理了蚂蚁卵，从而改变了整个蚁群的种系。相关论文近日发表于《细胞》杂志。 “这些研究证明人们也可以改变蚂蚁的遗传基因。
Nature：CRISPRCas也有天敌！
近日，来自加拿大多伦多大学的研究人员在著名国际学术期刊Nature上发表了一项最新研究进展，他们在这项研究中首次发现了噬菌体合成的用以抑制细菌体内CRISPR-CAS系统的蛋白质。 细菌与感染细菌的病毒（噬菌体）之间的生存之战导致了许多细菌的防御系统得到进化，同时噬菌体也针对这些系统进化出了新
用CRISPR成功编辑蚊子基因
蚊子是传播某些致命疾病（如登革热和疟疾）的一个重要因素，因为它们携带寄生虫和病毒，当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近，来自美国密苏里大学（MU）的研究人员，找到了一种有效的方法，来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示，这一新技术，为今后转
Nature－Biotechnology：CRISPR再获重要改良
Broad研究所的研究团队日前开发了一个独特的CRISPR-Cas9基因控制系统。该系统只需要催化活性的Cas9，就能在同一个细胞中敲除和激活不同基因。这一重要成果发表在十月五日的Nature Biotechnology杂志上，文章的通讯作者是Broad研究所Silvana Konermann，
低调的“CRISPR女神”Emmanuelle－Charpentier
5月17日，据拜耳（Bayer）官网消息，公司与ERS Genomics签订了ZL许可协议。ERS Genomics拥有从CRISPR三大先驱之一的Emmanuelle Charpentier博士获得的CRISPR-Cas9基础的ZL权。值得注意的是，这其实是拜耳与Charpentier达成的第
CRISPR提供新型乙肝治疗策略
目前的抗病毒疗法还不能治愈乙型肝炎病毒（HBV）感染，成功根除HBV需要灭活病毒的基因组，其主要存在于宿主细胞，作为游离共价闭合环状DNA（cccDNA），在较小的范围内，作为染色体整合的序列。然而，新型设计酶，如CRISPR/Cas9 RNA引导的核酸酶系统，为直接攻击HBV基因组的先进治疗策
Nature发表CRISPR重要新成果
来自佐治亚大学的研究人员报告称，他们利用CRISPR/Cas9技术对可引起腹泻病——隐孢子虫病的单细胞微小寄生虫隐孢子虫(Cryptosporidium)进行了遗传改造，由此开创了研究这类病原体的全新时代。他们发表在《自然》（Nature）杂志上的研究结果，最终将帮助学术界和产业界开发出针对隐孢
CRISPR重要成果:电穿孔技术
简单的电穿孔似乎使T细胞更容易接受新的遗传物质，这可以加速免疫疗法的发展。 加州大学旧金山分校的研究人员发表了题为“Reprogramming human T cell function and specificity with non-viral genome targeting”的文章，指
CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术
Nature：摆弄CRISPR的生物黑客
完全未接受过正规的科学训练，但这却并未能阻止Johan Sosa去涉足最强大的一种分子生物学工具。3年前，科学家们开发出了这一称作为CRISPR的技术来靶向改造DNA。Sosa现已利用CRISPR完成了几项试管实验。他希望下周能够在酵母中尝试这种方法，并在迟些时候将之应用于模式植物拟南芥。 C
CRISPR治疗疾病又有新突破
最近，来自哥伦比亚大学医学中心（CUMC）和爱荷华大学的科学家们，使用新的基因编辑技术CRISPR，修复了一个引发视网膜色素变性（RP）的基因突变，RP这种遗传性疾病，可导致视网膜退化，并导致全世界至少150万人失明。 这项研究发表于最新一期的《Scientific Reports》，标志着研
CRISPR先驱发表研究新成果
细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA，将它们整合到CRISPR的间隔区，形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵，细菌就能够及时将其剪切，从而保护自身安全
如何正确选择的CRISPR文库？
确认基因型和表型之间的关系是功能基因组学的最终目标。如今，功能基因组学有了一种强大的新工具，那就是CRISPR-Cas9文库。这种方法利用慢病毒载体大规模导入全基因组sgRNA文库，能够同时靶向数千个基因，实现高通量的功能基因筛选。 大家最常用的Cas9靶定5’-NGG PAM位点，这种位点在
如何检测－crispr－基因敲除成功
CRISPR (clustered, regularly interspaced, short palindromic repeats)是一种来自细菌降解入侵的病毒 DNA 或其他外源 DNA 的免疫机制。在细菌及古细菌中，CRISPR系统共分成3类，其中Ⅰ类和Ⅲ类需要多种CRISPR相关蛋白（Ca
CRISPR技术如何助力癌症研究
在美国癌症研究学会（AACR）的新一届年会上，不少研究人员介绍了他们如何利用当下热门的CRISPR技术来研究癌症并寻找治疗方法。 据Whitehead研究所的首席研究员David Sabatini介绍，他们实验室利用CRISPR筛选癌细胞系，以搜索目标基因，并确定致癌通路的组分。 研究人员利
中大长江学者发表CRISPR成果
在细胞中，对于不稳定的蛋白质来说，稳定性调控是特别重要的。然而，目前还没有开发出一种方便而无偏差的方法，能够确定蛋白质稳定性的调节因子。近期，来自中山大学肿瘤防治中心的研究人员，在《Cell Discovery》杂志发表的一项研究中，通过将全基因组CRISPR-Cas9文库与双荧光蛋白稳定性报告
Cell：CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知，线粒体是我们细胞中的发电厂，它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量，捕获三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞，包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
CRISPR/Cas9－技术介绍
优秀的基因编辑技术CRISPR/Cas9基因编辑技术深受研究人员的喜爱，那么它为什么如此优秀呢？CRISPR（Clustered regularly interspaced short palindromicrepeats）规律成簇间隔短回文重复；Cas9（CRISPR associated nuc
CRISPR女王最新发现：一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应
去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。 这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Je
CRISPR女王最新发现：一种抗CRISPR蛋白能减少脱靶效应
去年12月，两组科学家发表了几种可以阻断CRISPR-Cas9活性蛋白质的重要发现，而7月12日，研究人员又再次指出，利用其中的一种抗CRISPR蛋白能减少Cas9介导的人类细胞基因组编辑中的脱靶效应。 这一研究成果公布在Science Advances杂志上，由美国加州大学伯克利分校Jenn
与CRISPR/Cas系统相爱相杀的抗CRISPR蛋白研究最新进展
CRISPR/Cas系统是目前发现存在于大多数细菌与所有的古菌中的一种免疫系统，被用来识别和摧毁抗噬菌体和其他病原体入侵的防御系统。在CRISPR/Cas系统中，CRISPR是规律间隔性成簇短回文重复序列（clustered regularly interspaced short palindr
CRISPR/Cas9基因组编辑技术在HIV1感染治疗中的应用进展
核心刊物”栏目创办于2002年，主旨在于向国内专业人士展示科研核心刊物，以及生命科学领域杂志每期重点内容，为读者呈现精彩纷呈的国内科研动向，和重大科研进展。目前包括《遗传》、《中国生物工程杂志》、《科学通报》等重点期刊，也欢迎生物类期刊联系合作（联系邮箱：journal@ebiotrade.co
SMRT测序改善CRISPR效果的评估
新兴的CRISPR技术在短短一年多的时间内掀起了基因组编辑的热潮。然而，对于这些基因改造手段的效率和结果，我们仍难以评估。目前的一些工具如荧光报告基因、克隆分析，缺乏生成报告细胞系时所需的灵敏度。高通量测序方法虽然能克服这一问题，但无奈读长太短，而供体DNA模板往往很长。 到目前为止，还没
Nature－Biotechnology再次发出CRISPR研究警告
Sanger研究所的科学家发现，CRISPR-Cas9基因组编辑可以在细胞中引起比以前认为更大的遗传损伤。这些结果意味着CRISPR-Cas9基因疗法可能存在安全影响，因为意外损伤可能导致某些细胞发生危险的变化。 这一研究成果公布在7月16日的Nature Biotechnology杂志上，研
PNAS追溯CRISPR技术的前世今生
就在几年前，如果分子生物学想要改变目标生物体的基因组，那还是一件十分困难的事，需要花费数周的时间进行多个实验尝试。然而今天，科学家们能快速的沉默或者编辑一个基因，因为他们有了这种称为成簇规律间隔的短回文重复DNA碱基序列的CRISPR新技术。 之后CRISPRs 引起了许多微生物学家的兴趣，J
Science：CRISPR女神发表新成果
Jennifer Doudna(左) 来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA，预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。 文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jenni
CRISPR先驱Science发表新成果
来自加州大学伯克利分校、德国马克斯普朗克生物物理化学研究所的研究人员揭示出了为识别靶DNA，预先组织形成的一种Cas9-导向RNA(gRNA)复合物的构象。这项研究发布在近期的《科学》(Science)杂志上。 文章的通讯作者是加州大学伯克利分校的Jennifer A. Doudna博士。Do
CRISPR：基因编辑刚初出茅庐
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas