有望“治愈”罕见病的颠覆性基因编辑技术
几周前，位于马萨诸塞州列克星敦的Homology Medicines完成了价值4350万美元的A轮融资，投资者包括了5AM Ventures与ARCH Venture Partners等知名风投机构。这也让Homology的首席执行官Arthur Tzianabos博士能够与团队一起，进一步研发基因编辑技术以及基因疗法，把多种在研罕见病新疗法推向临床。 Tzianabos博士是一名罕见病领域的资深专家。他从1990年起在哈佛大学医学院当了15年的教授，并在2005年加入了专注于罕见病疗法开发的Shire公司，负责新药早期研发。2013年起，他又先后担任OvaScience公司的首席科学官与总裁，为患有不孕症的女性患者带来生育的希望。两个月前，他出任Homology的首席执行官，将他过去25年在生物医药领域摸爬滚打的丰富经验带到了这家公司，助力罕见病疗法的研发。 康德传媒：是什么吸引了你加入Homology？ Tzian......阅读全文
基因编辑获得优质人类血管细胞
中国科学院生物物理研究所刘光慧研究组、北京大学汤富酬研究组和中国科学院动物研究所曲静研究组，日前通过靶向编辑单个长寿基因，产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。这些血管细胞与野生型血管细胞相比，不但能更高效地促进血管修复与再生，而且能有效抵抗细胞的致瘤性转化，为开展安全有效的临床细胞治疗提供
新技术操控CRISPR基因编辑系统
深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善，实现对Cas9的操控，可控制癌细胞胞内信号流动方向，对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。 近年迅猛发展的CRISPR－Cas
动物基因编辑在争议中走来
为期两天的美国国家科学院（NAS）研讨会日前在华盛顿举行。会议披露了科学家、伦理学家和监管者就推动动物基因组编辑向前发展的最好方法达成一致还有多远。此次研讨会紧随去年12月召开的人类基因组编辑NAS峰会而来，但并未吸引太多关注，尽管它产生了更加直接的监管和科学上的影响。会议还有可能塑造这些技术或
一次基因编辑“大跃进”
人类曾在小说和电影中无数次幻想经过基因编辑的人类出现，但都不是现在这样。 2018年11月26日，南方科技大学副教授贺建奎宣称，由其团队创造的世界首例能免疫艾滋病的基因编辑婴儿于11月诞生。 这则消息尚未经过业界专家确认，研究也还没有经过同行评议、或在学术期刊上发表，某种程度上真实性存疑，但
新基因编辑技术“RNA桥”来了！
科学家在两项独立研究中描述了一种新的基因组编辑技术，能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，实现这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法或比现有技术更有优势，例如有望比现有技术进行更精准、有效的大规模基因组编辑，以及能介导重组而非造成需要修复的断裂。相关研究近
Nature热议NgAgo基因编辑技术
六个月前，中国研究人员报道了一种称为 NgAgo 的酶可以用于编辑哺乳动物基因，而且这一技术要比目前流行的CRISPR-Cas9 基因编辑技术更为精确和应用广泛。但是在文章公布后，几乎同时就有其他科学家在论坛上称无法重复实验。 近期发表在Protein & Cell杂志上的一篇文章中，20位作
GEN：CRISPR基因编辑的临床之路
CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术，也在最短的时间内走出实验室，迈向临床。今年6月，美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年，基因编辑作为一种治疗工具，曾遭遇重大失败，特别是18岁的Jesse
基因编辑技术让奶牛不长角
在美国，每年近80%的奶牛的角要被移除，以保护操作工人和其他奶牛。不过，这一做法既痛苦又昂贵，因此受到动物权益保护者越来越多的关注。 如今，科学或许能施以援手：一群研究人员日前宣称，他们成功编辑了奶牛基因组，能使奶牛不长角。科学家利用转录激活子样效应因子核酸酶DNA编辑技术，将一种同不长角存在
以毒攻毒？PNAS：基因编辑发展“已成魔”
7月16日，发表在《PNAS》上题为“Stem cell-derived clade F AAVs mediate high-efficiency homologous recombination-based genome editing”的这份概念验证研究显示，这一有希望的新基因编辑平台，最终
人工病毒载体可用于基因编辑
《自然·通讯》30日报告了一种制作人工病毒样载体的方法，所制载体能进入人类细胞执行特定任务，如基因编辑。这种大容量、可定制化的纳米材料为未来基因疗法和定制化医疗带来新希望。病毒是一种高效的生物“机器”，能够快速复制和组装后代。自然的人类病毒，如慢病毒属，此前曾经过改造在动物中递送治疗性的DNA或RN
基因编辑鼠－sgRNA表达载体构建
继上次发表的Guide RNA设计和筛选的相关知识之后，希望大家还没有忘记相关的操作和技巧，今天，我们就来和大家聊聊后续的实验，在基因编辑鼠的过程中，sgRNA表达载体是如何构建的呢？在靶点筛选结束之后，下一步就要进行sgRNA载体构建。在构建表达载体前，应根据实验目的选取合适的表达质粒。比如进行实
基因编辑食品，你敢吃吗
以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物，以期这些农作物最终能够进入市场。 如果你不能接受转基因，那基因编辑食物呢，你愿意让它们出现在你的餐桌上吗？ 在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中，一百多位农业生产者齐聚一堂
基因编辑竟然可以帮助吸猫？
利用CRISPR基因编辑技术，研究人员从猫细胞中删除了两个基因，它们对猫产生过敏反应的蛋白“负责”。美国InBio公司表示，这是朝着培育低过敏性猫迈出的第一步。 大约15%的人对猫有过敏反应，主要归咎于猫唾液和皮肤腺体分泌的一种叫做Fel d 1的蛋白。当猫科动物清洁自己时，它会扩散到皮毛上；当皮
基因编辑食品，你敢吃吗
以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术，正在农业界引爆一场变革——多家公司已开始争相种植基因编辑作物，以期这些农作物最终能够进入市场。 如果你不能接受转基因，那基因编辑食物呢，你愿意让它们出现在你的餐桌上吗？ 在美国宾夕法尼亚州切斯特县一家酒店的会议大厅中，一百多位农业生产者齐聚一堂
NgAgo基因编辑技术之初体验
在CRISPR/Cas9之后，DNA指导的核酸内切酶NgAgo又登上基因组编辑的舞台。几个月来，NgAgo经历了大起大落，一开始备受瞩目，最近又备受质疑。英国医学研究理事会（MRC）再生医学中心的Pooran Dewari近日调查了NgAgo技术的使用情况。他认为，这种技术还需要更多时间的优化和
基因“精准”编辑新机制揭示
4月21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦想
“RNA桥”新基因编辑技术问世
RNA桥。图片来源：Visual Science本报讯 《自然》6月26日发表的两篇论文描述了一种新的基因组编辑技术，这种技术能在用户指定的基因组位点插入、倒位或删除长DNA序列，这项技术有望成为这些基本DNA重排的单步法或提供一种更简易的基因组编辑方法。该方法可能比现有技术更有优势，比如有望进行比
基因编辑治疗脑疾病曙光初现
近日，美国哈佛大学与杰克逊实验室联合团队运用先导编辑技术，在小鼠模型中实现了对儿童交替性偏瘫（AHC）致病基因突变的精准修正。此前，中国上海交通大学医学院松江研究院仇子龙教授团队曾证实，全脑碱基编辑技术能够逆转MEF2C突变小鼠的行为异常。 英国《自然》官网8月15日刊文指出，近两年来基因编辑
用好基因编辑这把“手术刀”
刚刚在今年世界读书日凭借自己的科普著作《吃货的生物学修养》获得第十二届文津图书奖，浙江大学生命科学研究院“80后”教授王立铭转身又出现在了自己的新书发布会现场。《上帝的手术刀》是一本有关基因编辑简史的科普书，同时也是王立铭的一个“野心之作”。因为他想讲的，是一个关乎历史和现在，并且连接未来的大话
基因编辑的蘑菇，为什么不吃？
无论在中餐还是西餐中，白蘑菇都是一道重要的食材。不过，白蘑菇最好是现买现做，若是在冰箱中放上两天，它就会变成褐色，并且黏糊糊的。如今，科学家已经找到一种工具来延迟它的褐变。这就是CRISPR基因编辑技术。白蘑菇褐变是由多酚氧化酶（PPO）引起的。于是，宾夕法尼亚大学的研究人员利用CRISPR技术，敲
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。 CR
基因编辑为育种带来新途径
不久前，袁隆平院士宣布了一项重大成果：水稻亲本去镉技术获得突破，为解决镉污染土地种植安全水稻提供了先进方案。这项重大成果是利用基因编辑技术实现的。 利用基因编辑技术进行农作物育种，如今已经成为国际科学竞赛新的热门领域，国内外都有前沿消息传来。下面，我们特约请中国水稻研究所副研究员王春介绍有关这方面的
Nature关注中国CRISPR基因编辑研究
中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题，在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日，Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当
基因“精准”编辑新机制揭示
21日，《自然》杂志在线发表了哈尔滨工业大学生命学院黄志伟教授研究论文。该研究在国际上首次揭示了世界上最新发现的基因编辑系统CRISPR-Cpf1识别crRNA以及剪切pre-crRNA机制。该发现将实现对DNA的目的基因进行“关闭”“恢复”和“切换”等精准操作，将人类战胜癌症等疑难疾病梦想向前
人类体内基因编辑治疗有点悬
日前，《科学》在线报道了美国实施的第一例人体基因改造治疗——向血液内注入基因编辑工具，改变一个成年人的基因，进而治疗疾病。 此次治疗的亨特氏综合征是由基因缺陷引起——人体内一个名为艾杜糖-2硫酸酯酶（iduronate-2-sulfatase，IDS）的基因无法正确编码IDS酶，没有IDS酶分
国家发声－反对基因编辑防艾滋
昨天上午，世界首例免疫艾滋病的基因编辑婴儿在深圳诞生的消息，引发广泛关注和质疑。记者从深圳市卫生计生委医学伦理专家委员会获悉，该项试验进行前并未向该部门报备，正开会研究此事。 据人民网报道，11月26日，来自中国深圳的科学家贺建奎在第二届国际人类基因组编辑峰会召开前一天宣布，一对名为露露和娜娜
韩春雨：磨出基因编辑“新剪刀”
高峰（韩春雨团队成员）在实验室。 韩春雨(前）在实验室。 河北科技大学官网截图。 利用凝结在琥珀中的史前蚊子体内的恐龙血液，科学家提取出了恐龙的遗传基因。绝迹6500万年的庞然大物开始复生，整个努布拉岛也由此成为恐龙的乐园…… 当年坐在电影院里，韩春雨津津有味地看完了电影《侏
基因编辑－让你健康又聪明
由于基因编辑技术对DNA链条有剪断操作，它又被形象地称为“基因剪刀”。 研究表明，智商与基因有关。 之前的研究认为，一个人越聪明，其体内基因变异就越多，但近日，英国爱丁堡大学科学家得出了完全不同的研究结论。他们以多个苏格兰家庭为研究对象，对他们进行遗传学分析后发现，智商越高的人，其体
详解CRISPR基因编辑技术的利与弊
说到基因编辑，大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术，现今依旧热度不减，尤其是我们的CRISPR大神张锋，近期发表的文章频频亮相于知名杂志，又引起一片热议。时过境迁，CRISPR技术并没有销声匿迹，一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊，CRISPR技术当然也毫不例外。 CR
年终盘点：2018年基因编辑盘点
2018年11月，中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿---出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改，使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵，