GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。 早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse Gelsinger在1999年死亡。人们最初利用腺病毒载体来导入纠正基因,但引起了致命的免疫反应,包括黄疸、肾衰竭、肺衰竭和脑死亡。如今,CRISPR系统重新燃起了基因治疗的希望。 治疗人类疾病 6月21日,美国NIH的重组DNA顾问委员会批准了一项提议,它将利用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。在这项研究中,研究人员旨在评估CRISPR技术的安全性。他们将从18名患有黑色素瘤、多发性骨髓瘤和肉瘤的患者中取出T细胞。这些患者不再对癌症的治疗有响应。 研究人员建议对患者的T细胞进行3种修饰,然后再回输到患者体内,其中之一是改......阅读全文

学者首次发现CRISPR的新编辑作用:非分裂细胞基因编辑

  Salk研究院,广州医科大学等处的研究人员第一次发现基因编辑技术可以在非分裂细胞靶定位置上插入DNA,这种技术被证明可以部分恢复失明啮齿类动物的视觉反应,这将为基础研究和许多临床治疗,如针对视网膜、心脏和神经系统的疾病打开了一扇新的窗口。  这一研究成果公布在11月16日的Nature杂志上,文

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:-协同基因编辑效应

  2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,诱导多潜能干细胞研究领域取得了极大进步,被用于研究人类疾病,目前已经有多项研

检测CRISPR/Cas9基因编辑系统的副作用

  目前,弗吉尼亚大学医学院的研究人员设计出一种方法,检测风靡科学界的CRISPR/Cas9基因编辑系统中意想不到的副作用。相关研究结果发表在最近的《Nature Biotechnology》。  称为CRISPR的基因打靶系统,可让我们编辑基因组中特定靶位点的遗传信息。这种新方法揭示的系统,有可能

CRISPRRNAseq:把混乱的基因编辑结果屡清楚

  对复杂基因网络的分析可以简单概括为三步:1.向大量细胞引入CRISPR基因编辑系统。2.应用单细胞RNA测序分析这些基因编辑的影响。3.分析基因型和表型之间相互作用的遗传途径。通过遵循这些步骤,研究人员可以比以前更有效地探索基因组遗传风险因子的功能影响,观察和研究癌细胞中发生突变的具体基因。  

实现前所未有的CRISPR基因编辑成功率

  加州大学伯克利分校的研究人员对CRISPR-Cas9技术做出重大改进,在用一段短DNA片段替代另一段DNA时获得了高达60%的前所未有的成功率。研究人员在1月21日的《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上描述了他们的这项新技术。  这一改进的技术在试图去修复导致遗传性

首款CRISPR基因编辑疗法距美国上市咫尺之遥

  4月3日,Vertex Pharmaceuticals (Nasdaq: VRTX)和CRISPR Therapeutics (Nasdaq: CRSP)宣布完成了examglogene autotemcel (exca -cel)向美国FDA的滚动生物制剂许可申请(BLAs),用于研究治疗镰状

新CRISPR系统为基因组编辑带来了希望

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/11/513047.shtmCRISPR-Cas9最著名的功能是作为编辑DNA的实验室工具,但它的自然功能是作为免疫系统的一部分,帮助某些微生物对抗病毒。   ?CRISPR-Cas9系统(如图)用于发

解答CRISPR基因编辑疑惑:为何有时有效,有时无效?

  伊利诺伊大学芝加哥分校的研究人员第一次指出了为什么CRISPR基因编辑有时无法生效,以及如何能帮助这一过程更为有效。  CRISPR是一种大热的基因编辑工具,它能帮助科学家们从DNA中切除不需要的基因或遗传物质,有时还可以添加上所需的序列。CRISPR使用的是一种名为Cas9的酶,它像剪刀一样切

频频被“泼冷水”-CRISPR/Cas基因编辑未来究竟何去何从?

   CRISPR/Cas这项基因编辑技术自从问世以来,已经吸引了无数欢呼和掌声,在短短几年之内,它已经成为了生物科学领域最炙手可热的研究工具。然而它最近也频频被“泼冷水”,那么基因编辑未来究竟何去何从呢?  基因编辑技术指能够让人类对目标基因进行“编辑”,实现对特定DNA片段的敲除、加入等。CRI

CRISPR纳米递送研究获进展-拓展基因编辑新途径

   近日,中科院国家纳米科学中心研究员蒋兴宇、郑文富带领的课题组发表了非病毒纳米载体递送的研究成果。他们开发了一系列非病毒的纳米载体,这些非病毒纳米载体可高效递送CRISPR/Cas9系统到体内,为拓展这一强大基因编辑技术在生命科学和临床领域的应用提供了新途径。相关成果近日发表于德国《应用化学》。

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

首份CRISPR基因编辑的蔬菜大餐-你敢吃吗?

  在2014年8月13日,发表在Cell子刊《Trends in Biotechnology》的一项研究称,基因组精确编辑技术的最新研究进展,增加了这样一种可能性:不需要引入外源基因,就可以对水果和其他作物进行遗传改良。  以快捷、简易且经济而著称的CRISPR技术,正在农业界引爆一场变革——多家

Nat-Med:CRISPR基因编辑技术或有望治疗血液疾病

  刊登于国际著名杂志Nature Medicine上的一项研究报告中,来自圣犹大儿童研究医院的研究人员通过研究利用CRISPR基因编辑技术就可以帮助治疗镰刀形细胞病以及β地中海贫血症,该研究为后期通过基因组编辑技术来开发治疗常见血液障碍的新型疗法提供了一定帮助。  研究者Mitchell J. W

基因编辑工具CRISPR的十大神奇用途

  仅在过去一年里,几十位世界各地的研究人员就发布科学论文详细阐述自己的研究结果,他们利用CRISPR剪断和取代不需要的DNA来开发治疗癌症、HIV、失明、慢性疼痛、肌肉萎缩症和亨廷顿症等疾病的疗法。加州Caribou Biosciences公司(专为医疗、农业以及生物研究领域开发基于CRISPR解

基因编辑2.0:经典CRISPR系统已经不够用了

  新浪科技讯 北京时间1月29日消息,据国外媒体报道,在不到5年时间里,基因编辑技术CRISPR已经使现代生物学的面貌和发展节奏发生了革命性改变。这种技术在能够发现、去除并取代遗传物质,自2012年首次报道至今,科学家已经发表了超过5000篇涉及该技术的论文。生物化学研究者拥抱这项技术,希望用其创

全新CRISPR/Cas9基因编辑系统助力肝癌建模

  最近发表在开放获取期刊《Genome Medicine》上的一项研究,报道了一种建立肝癌小鼠模型的新方法,即利用CRISPR/Cas9系统快速将癌症相关基因敲入小鼠的DNA中。  研究的通讯作者、麻省大学医学院RNA疗法研究所的王文说:“为了更好地理解肿瘤生物学、开展临床前研究以及为病人找到潜在

基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得

Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠,并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。  2013年年初,Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起,并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因

CRISPR基因组编辑有望用于整形外科中

  CRISPR基因组编辑技术有望成为基因工程和治疗的“变革性飞跃”,它几乎影响到医学的每个领域。根据2018年11月发表在美国整形外科学会(American Society of Plastic Surgeon)官方期刊Plastic and Reconstructive Surgery上的一篇标

CRISPR基因编辑B细胞并应用到疫苗中

  人体不能自然地保护自己免受HIV病毒感染---至少通常不能做到这一点。但是,在极少数情况下,受感染的个体会产生对抗这种病毒的广泛中和抗体(bNAb)。如今,在一项新的研究中,来自美国洛克菲勒大学的研究人员设计出一种方法,将这种对抗HIV的能力赋予给普通的免疫细胞。相关研究结果于2019年4月11

-George-Church专访:CRISPR是如何引领基因编辑革命的?

  George Church:哈佛医学院著名遗传学家  11月26日,Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队,在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来,评估了Cas9编辑iP

Development:利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育

  在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台:sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发表

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

  当当当!敲黑板!!看这里!!!   2016年国家自然科学基金放榜已经有一段时间啦!各位老师是不是还沉浸在喜悦中不能自拔呢?O(∩_∩)O清醒一下,我们的目标是:基金年年有,明年中更多!   每年的国家自然科学基金都是中国科研领域的风向标!通过分析国自然,可以看出最新的研究热点、目前国家重视

基因编辑CRISPR/Cas9技术构建转基因小鼠的优势

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电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑...

电转仪助力CRISPR编辑iPSC新进展:首次报告协同基因编辑效应 2006年,日本科学家山中伸弥(Shinya Yamanaka)教授利用逆转录病毒将4个转录因子转入成体细胞,将其转变为诱导多能干细胞(induced pluripotent stem cells, iPSC)。从此后,

CEN:CRISPR技带来高效廉价的基因编辑时代

  在过去几年里,研究者开发了一种名为CRISPR/Cas9的新型技术,其可以轻松对植物和动物机体中的基因进行修饰,而在后续研究中其或许可以对坚韧的作物和家畜进行修饰,同时用作创新性医药的研究。研究者在Chemical & Engineering News (C&EN)杂志中刊文表示,基因编辑技术C

Nature:那些可能超越CRISPR的基因组编辑新技术

   CRISPR–Cas9工具使得科学家们能够几乎随意地改变基因组。人们称赞它比以往的技术明显更简单、更廉价及更通用,CRISPR–Cas9在全球各地的实验室中大放光彩,已发现了一些医学和基础研究的新应用。  但CRISPR–Cas9有其局限性。加州大学圣地亚哥分校生物工程师Prashant Ma

迈向CRISPR-2.0,下一代基因编辑技术方兴未艾

  美国食品药品监督管理局(FDA)本月稍早时间宣布,批准CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy上市,用于治疗12岁及以上镰状细胞贫血病患者。这是FDA批准的首款CRISPR基因编辑疗法。而11月16日,Casgevy已在英国获批上市。  美国初创公司Prime Medicine首席执行官

优于CRISPR,新一代基因编辑技术治疗血液疾病

  由卡内基·梅隆大学和耶鲁大学的科学家开发的新一代基因编辑系统成功地治愈了活体小鼠的遗传性血液疾病,过程仅使用了一个简单的静脉治疗。与流行的CRISPR基因编辑技术不同,新技术可用于活体动物,并显著降低了不必要的、目标基因之外的突变发生。相关结果报道在Nature Communications杂志

全球首款CRISPR基因编辑疗法获批点燃概念板块

  《科创板日报》11月22日讯(实习记者张真、记者郑炳巽)全球首款CRISPR基因编辑疗法的获批点燃概念板块。  昨日,基因编辑概念股集体走强,截至收盘,舒泰神(300204.SZ)、和元生物(688238.SH)20CM涨停,三元基因(837344.BJ)涨超13%,诺思兰德(430047.BJ

Nature:CRISPR基因编辑技术助力破解重要生物学谜题

  鱼类的后代变成可以在陆地上行走的动物必须发生的一个重大转变就是,要用手指和脚趾来替代长长的鳍条(fin rays)。在8月17日的《自然》(Nature)杂志上,来自芝加哥大学的科学家们证实,在鱼类中构成鳍条的细胞也在四条腿动物手指和脚趾的形成过程中发挥重要作用。  采用新型的基因编辑技术和敏感