基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因工程技术改造以JAXR Mice为注册商标的小鼠，并将其出售给研究人员。它喜欢这样自夸：这“是全世界质量最好和发表次数最多的小鼠模型”。Wiles为该实验室评估和研发新技术。他相信，这个由细菌和古生菌用于保护自身免受病毒侵袭的免疫策略巧妙改编而来的新工具将使JAX改造小鼠的方式发生革命性变化。“在场的十几个人中，有9个人睡着了。”Wiles表示，“当时没人听说过CRISPR。” 如今，绝大多数小鼠培育者都知道CRISPR。长久以来，JAX和其他培育新的小鼠品系的实验室依赖于一个辛苦费力的多步骤过程，其中涉及利用基因工程技术改变小鼠的......阅读全文
基因编辑器CRISPR让突变小鼠触手可得
Rudolf Jaenisch 在1974 年培育出首个转基因小鼠，并且首次证明了CRISPR 在产生基因敲除小鼠方面的威力。 2013年年初，Michael Wiles同美国缅因州杰克逊实验室的高层管理者坐在一起，并且告诉了他们一种拥有惊人威力的DNA剪切新方法。这家简称为JAX的实验室利用基因
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
基因编辑大牛Nature子刊发文：CRISPR单碱基编辑准确！
来自韩国基础科学研究所IBS的研究人员发表了题为“Genome-wide target specificities of CRISPR RNA-guided programmable deaminases”的文章，证实了最近研发的基因编辑方法的准确性。这一研究成果公布在4月10日的Nature
CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠？
2013年，一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后，“基因编辑”这个词汇不经意间火了，传遍了整个学术圈、生活圈，甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及，它似乎可以斗过癌症（白血病）和艾滋病，还有各种遗传病。我们知道，目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗，而它们几乎都和基因突变相关
全新「碱基编辑器」：不用「切割」也能精准编辑基因
原标题:不用「切割」也能精准编辑基因了，华人学者开发全新「碱基编辑器」摘要：CRISPR 基因编辑技术之外的新工具。基因编辑技术有了重大进展。Broad 研究所的华人学者 David Liu 教授的团队开发出了一种「碱基编辑器」，可以让细胞内 DNA 的一种碱基通过简单的化学反应，变成另一种
新型双碱基编辑器助力基因饱和突变文库构建
近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院研究员赖良学课题组在新型碱基编辑器开发方面取得重要进展，获得了可同时兼具当前多种单碱基编辑器及CRISPR/Cas9基因编辑功能的多功能碱基编辑器，可广泛地诱导产生多种模式的突变，对于饱和突变文库构建、基因突变功能研究等方面具有重要促进作用。相关研究在线发表于
背靠背两篇《Nature－Medicine》推进产前基因编辑
苯丙酮尿症是一种代谢紊乱疾病，如果新生儿被诊断患有这种遗传病，就需要采用特殊饮食，以便苯丙氨酸不会在体内积累。过量的苯丙氨酸会延缓婴儿的智力和运动发育，如果不及时治疗，儿童会遭受严重的精神残疾。 造成这种代谢紊乱的原因是一个名为苯丙氨酸羟化酶（phenylalanine hydroxylas
中国科学家成功修复致病基因推动胚胎编辑技术用于医疗
参考消息网8月23日报道 美媒称，美国的科学家可能会开始研究下一代基于Crispr的基因工具，但是中国正在以最快的速度将这些技术推向人类治疗。中国研究人员最先Crispr猴子和无活力的胚胎，并将用Crispr技术编辑过的细胞植入人体。现在，中国的一个科学家团队使用了尖端的Crispr技术（即碱基
如何鉴定CRISPR/Cas9点突变小鼠转基因鼠以及ES打靶技术...
如何鉴定CRISPR/Cas9点突变小鼠转基因鼠以及ES打靶技术构建鼠？ 基因工程小鼠基因型PCR鉴定的基本原则是利用基因工程小鼠基因组与野生型小鼠基因组的序列差异，以小鼠基因组DNA为模板进行PCR，并以凝胶电泳对比不同基因型特异产物的大小，根据条带大小来区分小鼠的不同基因型。上期我们讲述了CRI
人类语言基因让小鼠变“聪明”
美欧研究人员15日发表的一项新研究表明，如果给小鼠引入人类版本的语言基因Foxp2，那么小鼠的学习能力将得到提高。这一成果有助于研究人类语言的出现和进化。 Foxp2语言基因是十多年前在英国一个存在严重语言障碍的家族中首先发现的，缺乏这种基因的人普遍存在学习障碍和语言组织障碍。这种基因并非人类
AI让优质医疗触手可及
现代社会信息大爆炸，也在无形中推动医疗行业转型。云计算、人工智能、大数据、互联网等技术着力打造智慧医疗，或将改变错综复杂的利益现状，使传统医疗行业改头换面。 不久前，百度公司宣布对医疗事业部进行重大改组，对医疗业务进行组织架构调整和优化，集中优势资源，将医疗业务的重点布局在人工智能（AI）领域
构建小鼠基因组CRISPR导向RNAs文库
研究人员开发出一种方法，构建出了一个可诱导小鼠基因组全基因靶向突变的CRISPR导向RNA(gRNAs)综合文库。人们可利用这一文库来调查不同细胞类型中每个基因的作用。这一突破性的研究成果在线发表在12月23日的《自然生物技术》(Nature Biotechnology)杂志上。 CR
“CRISPR导致基因突变”论战持续升温
近日，《自然·方法》发表文章《体内CRISPR—Cas9编辑引发的不可预测基因突变》，称基因编辑工具CRISPR可能引起基因组内大量基因突变。全球很多实验室正要将CRISPR—Cas9用于人类疾病的相关基因治疗研究，有的甚至已开始用于临床试验，这时候说它可能造成大规模基因突变，着实让人惊讶。
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家，日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称，5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导，作者应对原论文标题和结论进行更正，否则，必须提供更符合实验要
CRISPR致基因突变有误？《自然》回应
上周《自然·方法学》杂志发表了一篇论文称，基因编辑工具CRISPR能引起基因组内大量基因突变。但据《麻省理工技术评论》杂志网站近日报道，两家基因编辑公司Editas药物和Intellia制药的科学家们分别写信给《自然》杂志编辑部，认为这一论文的结论完全错误，要求将该论文撤稿，并从科技文献中删除。
“CRISPR导致基因突变”再遭驳斥
来自美国哈佛大学、麻省总医院、麻省理工学院以及布罗德研究所的7位著名科学家，日前联名在预印本网站bioRxiv发表文章称，5月底《自然·方法学》杂志刊登的题为《体内CRISPR-Cas9编辑后引发不可预测的基因变异》的论文存在严重误导，作者应对原论文标题和结论进行更正，否则，必须提供更符合实验要
2020年重要成就回顾01
利用基因编辑技术治疗遗传性血液病的想法得到了CRISPR Therapeutics、Beam Therapeutics等多家生物初创公司的关注，基于CRISPR/Cas9系统开发的疗法在2020年取得了积极的早期结果。 2020年底的美国血液学会（ASH）年会上，CRISPR Therapeu
华裔女学者首次利用CRISPR纠正小鼠血友病突变
CRISPR/Cas9是一种强大的基因组编辑工具，表现出有效纠正致病突变的潜力。近期，宾夕法尼亚大学Perelman医学院的研究人员，首次开发出一种双基因治疗方法，将一个CRISPR/Cas9介导的基因打靶系统的关键部件，传递到小鼠体内来血友病B。这种疾病又称第九因子缺乏症，是由一个缺失的或损坏的凝
27篇SNC论文！他凭这些学术成就获亿元融资
基因修饰动物是研究在发育和疾病中基因功能的重要工具。CRISPR/Cas9系统有效的应用于构建基因敲除和敲入小鼠。而杨辉团队正好专注于该领域。 杨辉，30岁时，就成为中科院上海生科院神经所研究员；2015年，入选国家“青年千人计划”；2019年，杨辉博士获得国家杰出青年基金资助。 由杨辉创办
本周Science期刊发布－检测CRISPR脱靶效应新方法DISCOVERSeq
本周又有一期新的Science期刊（2019年4月19日）发布，它有哪些精彩研究呢？让小编一一道来。图片来自Science期刊。 1.Science：开发出一种检测CRISPR脱靶效应的新方法---DISCOVER-Seq doi:10.1126/science.aav9023； doi:1
一种碱基编辑器成功修改活小鼠肠道细菌基因
科学家设计了一种基因编辑工具，可以改变活小鼠肠道微生物组中的细菌。7月10日，相关研究成果发表于《自然》。 该工具是一种碱基编辑器，可以修改小鼠肠道内90%以上大肠杆菌菌落的靶基因。“我们一直梦想能够做到这一点。”法国巴黎生物技术公司Eligo Bioscience的联合创始人、合成生物学家X
重磅！利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中的基因突变
8月13日，这项成果以“Correction of the Marfan Syndrome pathogenic FBN1 mutation by base editing in human cells and heterozygous embryos”为题发表在《Molecular Thera
单碱基基因编辑研究进展速览
本文中，小编整理了近年来科学家们在单碱基基因编辑研究领域取得的新进展，分享给大家！ 【1】Nat Commun：科学家首次在猪身上实现多位点单碱基编辑 doi：10.1038/s41467-019-10421-8 近日，中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学课题组利用单碱基编辑器首次在猪
中国科学家利用CRISPR技术成功修复人类胚胎中基因突变
基因编辑技术发展势如破竹，遗传性疾病的有效治疗显得日益迫切。近日，来自上海科技大学的黄行许教授和广州医科大学附属第三医院的刘见桥教授领导的研究小组利用最新CRISPR技术成功纠正了胚胎中的马凡综合症（MFS）致病突变。这一研究成果代表着在重塑人类胚胎DNA的尝试基础上取得了重大突破。 8月13
研究成功开发新型病毒样颗粒递送系统——ENVLPE
在生命的蓝图中，DNA就像一本写满遗传信息的“天书”。然而，这本天书中偶尔也会出现“错别字”，导致各种遗传疾病的发生。近年来，基因编辑技术成为科学家手中的一把“分子剪刀”。它能够精准地修改DNA中的错误片段，从而有望在根本上治愈疾病。 其中，CRISPR-Cas9的出现，彻底改变了基因编辑领域
研究人员利用碱基编辑器可以治愈人细胞中的遗传病
2012年开发的基因组编辑工具CRISPR/Cas9可以将基因中的突变片段切割掉，并用一个未发生突变的片段进行替换，而一种称为碱基编辑器的新型CRISPR可以在不切割DNA的情况下修复突变。因此，使用碱基编辑器进行基因组编辑被认为更安全。如今，在一项新的研究中，来自荷兰乌得勒支研究所和乌得勒支大
基因编辑器：编出新生命
细菌也有敌人，其最大的敌人之一是噬菌体，因为后者可以进攻和吞食细菌。面对攻击，细菌最有效的还击是，“祭”出一种武器CRISPR，以保护自身。CRISPR有些拗口，称为规律成簇间隔短回文重复，实际上就是一种基因编辑器(又称为CRISPR-Cas9系统)，是细菌用以保护自身对抗病毒的
基因编辑让早衰小鼠寿命延长25％
年龄增长会增加很多疾病发生的风险，例如心脏病、癌症和阿尔兹海默症。所以，科学家们一直在试图找到延缓衰老的方法。 2019年2月18日，《Nature Medicine》期刊上发表一篇最新文章，揭示了一种新的基因疗法或有助于延缓衰老。 来自Salk研究所的科学家们利用CRISPR/Cas9基因
“基因魔剪”让耳聋小鼠恢复听力
英国《自然》杂志12月20日发表了一项基因治疗领域成果：因高水平基因组编辑技术而闻名世界的博德研究所表示，基因编辑技术（CRISPR-Cas9，也称“基因魔剪”）现已被用于恢复人类遗传性耳聋小鼠模型的听力。最新研究凸显了CRISPR-Cas9技术用于治疗显性遗传性听觉损失疾病的潜力。 有将近一
Cell:－CRISPR技术加快转基因小鼠模型构建
Whitehead研究所的研究人员利用基因调控系统CRISPR/Cas，仅需一步操作就可将报告基因和条件性等位基因转入小鼠基因组中。目前生成包含如此复杂工程等位基因的动物只需数周而非数年的时间，科学家可快速利用这些动物来构建疾病模型及研究基因功能。这一突破性的研究发表在《细胞》(Cell)杂志上