世界首例利用锌指核酸酶技术培育的内源性基因敲除猪诞生
中国科学院广州生物医药与健康研究院赖良学教授领导的研究团队与美国密歇根大学心血管研究中心陈育庆教授领导的研究团队合作，首次将锌指核酸酶基因打靶技术应用于猪内源性基因敲除研究，成功敲除了猪内源性PPARγ基因。此研究在世界上首次建立了对糖尿病和心血管并发症的研究有重要应用价值的PPARγ基因敲除猪模型。 目前，敲除大动物的内源性基因只有通过体细胞基因敲除结合克隆技术才能够实现。由于体细胞基因敲除效率极低，导致通过克隆技术获得敲除基因的大动物模型难度极大、效率极低。锌指核酸酶是一种可在DNA特定位置产生双链断裂的工程蛋白。此前，在一些低等动物的研究证明，锌指核酸酶技术可极大地提高基因敲除效率，曾被美国《科学》杂志评为2009年生命科学领域十大创新技术之一。但在大动物中，该技术途径一直没有成功。 此次研究中，研究者将锌指核酸酶技术应用于猪体细胞的基因敲除，使体细胞基因敲除的效率由原来的10-6提高到大于4%，并结合克隆......阅读全文
组织特异性基因敲除的定义
中文名称组织特异性基因敲除英文名称tissue-specific gene knockout定 义在特定组织细胞类型中使基因功能完全丧失的实验技术。应用学科遗传学（一级学科），发育遗传学（二级学科）
基因敲除新技术助力疾病研究
是什么基因导致了乳腺癌形成？是什么脑细胞突变导致了阿尔茨海默氏症发病？为了寻找新的治疗方法，科学家们必须要了解细胞水平上的疾病触发机制。在转基因小鼠上开展实验成为了基础医学研究一个不可或缺的部分。现在，科学家们开发了一种新方法，可以帮助实验室用较少的实验动物开展他们的研究。 科学家们利用转基因
癌基因敲除可完全抑制肺癌发生
肺癌是所有肿瘤病症中致死率最高的恶魔。日前，从中科院昆明动物研究所传来了好消息，该所肿瘤干细胞生物学学科组已成功揭示癌基因维持肺癌的发生机制。该成果已在线发表于国际期刊《治疗诊断学》。 据介绍，HUWE1基因是一种泛素化连接酶，它可通过调节底物的稳定性，控制着细胞内大量与肿瘤发生密切相关的生物
动物所大鼠基因敲除工作取得突破
8月8日，Nature Biotechnology杂志在线发表了中国科学院动物研究所周琪研究员领导的生殖工程研究组的研究论文Simultaneous generation and germline transmission of multiple gene mutations in rat
基因敲除的定义和功能用途
基因敲除（knockout）是用含有一定已知序列的DNA片段与受体细胞基因组中序列相同或相近的基因发生同源重组，整合至受体细胞基因组中并得到表达的一种外源DNA导入技术。它是针对某个序列已知但功能未知的序列，改变生物的遗传基因，令特定的基因功能丧失作用，从而使部分功能被屏蔽，并可进一步对生物体造成影
Nature惊人发现：基因敲除技术的缺陷
当前一些基因组改造新方法在科学界引发了广泛的讨论：例如，采用CRISPR/Cas技术，科学家们可以删除某一基因遗传密码的组成部分，由此敲除掉这一基因。 此外，还有一些方法可以抑制基因翻译为蛋白质。两种方法的共同之处在于，它们都阻碍了蛋白质生成，因此可给生物体造成一些相似的影响。然而，有证据显示敲
华大科技与华大方舟联合推出基因工程小鼠技术平台
2012年8月7日，华大基因科技服务有限公司(简称“华大科技”)和深圳华大方舟生物技术有限公司(简称“华大方舟”)联合推出基因工程小鼠技术平台，该平台克服了传统转基因小鼠生产技术中目的片段随机插入、完整性较差等难题，优化了转基因小鼠的生产过程，大大提高了研制效率及稳定性，且具有性别可控
研究发现防治糖尿病外周神经病变新靶点
糖尿病外周神经病变是一种常见的糖尿病并发症，在糖尿病患者中的发病率高达50%，但是目前还没有特异性针对糖尿病外周神经的治疗药物，只能通过生活方式的改变、血糖的控制或者镇痛药物等来缓解相关症状，所以糖尿病外周神经病变的防治还急需寻找新的药物靶点。缓解糖尿病外周神经病变过程中的轴突退变是值得考虑的重
浅述糖尿病与心血管疾病
全球糖尿病（DM）患病率持续增加。国际糖尿病联盟（IDF）2019年发布的《全球DM概览（第九版）》指出，截止到2019年，在20岁到79岁 的人群中，共有约4.63亿DM患者，其中中国DM患者数排名第一，约为1.164亿人。2045年全世界2型DM预计将达到6亿人。中美两国花费在DM 相关的健
上海生科院等建立“类精子细胞”的单倍体细胞系
2012年，中国科学院上海生命科学研究院生物化学与细胞生物学研究所李劲松研究组与徐国良研究组合作从小鼠的精子中建立了孤雄单倍体胚胎干细胞，并证明这些细胞能够代替精子使卵母细胞“受精”产生半克隆小鼠，该项研究成果成功入选2012年中国科学十大进展。然而，单倍体细胞随着体外培养传代，特别是经过遗传编
基因编辑进展梳理－Part－II－基于CRISPRCas9的技术应用篇(一)
前言：近年来，CRISPR基因编辑技术正在席卷整个生物医学研究领域，上一期我们已先从CRISPR系统开发及机制研究方面梳理了2018年相关大事件。伴随着基础技术不断优化，CRISPR技术的应用也更加广泛，如动物造模、药物筛选、单碱基编辑技术、细胞谱系示踪、基础疾病研究、疾病诊断、体内编辑和遗传病校正
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
体细胞基因治疗的概念
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
关于体细胞基因治疗介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
体细胞基因治疗的定义
中文名称体细胞基因治疗英文名称somatic cell gene therapy定 义将目的基因转入生物体的非生殖细胞以治疗遗传疾病的方法。应用学科遗传学（一级学科），细胞遗传学（二级学科）
斑马鱼基因敲除是怎么做的
一、基因敲除的设计方案 1.1 基因的基本信息 确认斑马鱼基因的基本信息，包括名称ID号等，一般会在NCBI等查询。 1.2 分析基因结构、氨基酸序列等做生物学信息的分析 1.3分析蛋白质的保守结构功能域 通过综合考虑，设计最佳的KO靶点。 1.4
斑马鱼基因敲除是怎么做的
一、基因敲除的设计方案 1.1 基因的基本信息 确认斑马鱼基因的基本信息，包括名称ID号等，一般会在NCBI等查询。 1.2 分析基因结构、氨基酸序列等做生物学信息的分析 1.3分析蛋白质的保守结构功能域 通过综合考虑，设计最佳的KO靶点。 1.4
TetraOne－KO——基因敲除技术的重大突破
近日，赛业生物科技（Cyagen Biosciences）宣布推出其全球ZL技术TetraOne基因敲除，一种不仅在速度上媲美TALEN、CRISPR/Cas9（把ES打靶基因敲除/敲入鼠的定制周期降低至6个月），而且避免了TALEN、CRISPR/Cas9脱靶效应困扰的革命性技术。TetraO
RNAi——双链RNA引起的基因敲除（2）
在构建双链RNA的表达载体时，使用RNA多聚酶Ⅲ来指导RNA的合成。这是因为RNA多聚酶Ⅲ有明确的启始和终止序列，而且合成出的RNA不会带有polyA尾。当RNA多聚酶Ⅲ遇到连续5个胸腺嘧啶时，它指导的转录就会终止，并且转录产物在第二个尿嘧啶处被切下来。U6启动子能被RNA多聚酶Ⅲ识别， 合
教你学会－CRISPR－Cas9－基因敲除技术
CRISPR/Cas 是进行基因编辑的强大工具，可以对基因进行定点的精确编辑。在向导 RNA（guide RNA， gRNA）和 Cas9 蛋白的参与下，待编辑的细胞基因组 DNA 将被看作病毒或外源 DNA，被精确剪切。一、寻找目的基因的靶标使用在线设计网站 CRISPR direct，如需直接复
RNAi——双链RNA引起的基因敲除（1）
1995年，康奈尔大学的Su Guo博士用反义RNA阻断线虫基因表达的试验中发现，反义和正义RNA都阻断了基因的表达，他们对这个结果百思不得其解。直到1998年， Andrew Fire的研究证明，在正义RNA也阻断了基因表达的试验中，真正起作用的是双链RNA[1]。这些双链RNA是体外
TetraOne－KO——基因敲除技术的重大突破
TetraOne KO——基因敲除技术的重大突破 近日，赛业生物科技（Cyagen Biosciences）宣布推出其全球ZL技术TetraOne基因敲除，一种不仅在速度上媲美TALEN、CRISPR/Cas9（把ES打靶基因敲除/敲入鼠的定制周期降低至6个月），而且避免了TALEN、
基因敲除技术的理论基础和应用
基因敲除就是通过同源重组将外源基因定点整合入靶细胞基因组上某一确定的位点，以达到定点修饰改造染色体上某一基因的目的的一种技术。它克服了随机整合的盲目性和偶然性，是一种理想的修饰、改造生物遗传物质的方法。这项技术的诞生可以说是分子生物学技术上继转基因技术后的又一革命。尤其是条件性、诱导性基因打靶系统的
CRISPR－技术进行细胞－TP53－基因敲除
实验原理 TP53 是重要的抑癌基因。在多种肿瘤中都能发现 TP53 基因突变及功能丧失。我们将针对 TP53 基因设计的靶点构建到 pCas9/gRNA1 载体，转染 293T 细胞，构建了 TP53 基因敲除 293T 细胞系。 1、本实验基因敲除原理：pCas9/gRNA1 载体表达
斑马鱼基因敲除是怎么做的？
一、基因敲除的设计方案1.1 基因的基本信息确认斑马鱼基因的基本信息，包括名称ID号等，一般会在NCBI等查询。 1.2 分析基因结构、氨基酸序列等做生物学信息的分析 1.3分析蛋白质的保守结构功能域通过综合考虑，设计最佳的KO靶点。 1.4 分析并设计CRISPR，分析其效率及脱靶的情况一般使用C
Diabetes：研究发现防治糖尿病外周神经病变新靶点
2019年11月最新一期的国际学术期刊Diabetes正式发表了中国科学院上海营养与健康研究所翟琦巍研究组题为Sarm1 Gene Deficiency Attenuates Diabetic Peripheral Neuropathy in Mice 的研究成果。该研究揭示了Sarm1基因在糖
CRISPRCas系统引领药物发现途径和疾病治疗方案的革新
CRISPR-Cas系统作为基因组编辑和调节的编程工具，可以在各种细胞中（包括人类细胞）进行遗传操作。虽然目前科学家们的注意力主要集中在CRISPR-Cas系统治疗孟德尔遗传疾病方面的潜力，但是该技术还有望为复杂的体细胞疾病提供新的治疗方法，同时CRISPR-Cas通过加速药物靶点的鉴定和验证，
国内外实验动物模型概览
生命是“能够自我营养并独立生长和衰败的力量”，这是亚里士多德（Aristotle，公元前384—322）通过动物、植物的研究对生命的哲学概括。动物也成为古代先哲们探索生命奥秘的主要对象之一，盖伦（Galen，公元130—200）开创了动物解剖学和实验生理学，他将来源于动物的知识推广到对人体的认识
华人科学家首次培育出基因敲除大鼠
可能在不久的未来，大鼠将会代替小鼠，重新成为实验室里的头号“动物明星”。最近，国际顶级学术期刊《自然》发表了华人科学家的最新成果——首次培育出了基因敲除的大鼠。这一突破解开了20多年来“无法用基因敲除的方法来构建大鼠疾病动物模型”的难题，使得这种“与人类更接近”的动物能更好地为人类疾病
好消息！新研究有助于治疗I型糖尿病
当人自身的免疫系统破坏胰腺中产生胰岛素的β细胞时，就会导致1型糖尿病的发生。近年来，科学家们已经学会了如何生长大量的替代β细胞，但研究人员仍在尝试许多方法来保护这些细胞免受免疫攻击。近日，Joslin糖尿病中心的研究人员现在发现了一种新的方法，最终可能有助于保护这种移植的β细胞或减缓疾病的发作。