即将迎来关键结果的3款在研新药
对于医药公司来说,尤其是初创型生物技术研发公司,一个药物的开发是否达到关键里程碑,往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑,其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见病药物的上市决定,也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。 新药名称:Ataluren (Translarna) 针对疾病:无义突变导致的杜氏肌营养不良症(nmDMD) 研发公司:PTC Therapeutics 临床进展:欧盟批准 关键日期:9月28日,FDA决议 新药简介: Ataluren是一种新型口服给药的小分子化合物,用于治疗由于无义突变引起的遗传疾病。Ataluren正在临床开发用于治疗由无义突变(nmDMD)引起的杜氏肌营养不良症。 无义突变涉及多种遗传疾病,在mRNA中包含的遗传密码的翻译中产生过早停止信号,阻止了全长功能蛋白的产生。Ataluren与核糖......阅读全文
科学家研究发现阿尔兹海默病的新型关键机制
小胶质细胞对于大脑的发育和阿尔兹海默病的发病至关重要。近日,一篇发表在国际杂志Cell Stem Cell上题为“Type-I-interferon signaling drives microglial dysfunction and senescence in human iPSC models
遗传改变或与个体患阿尔兹海默病风险改变直接相关
近日,一项刊登在国际杂志bioRxiv上的研究报告中,来自伦敦大学学院等机构的研究人员通过研究发现,一种参与遗传性、早发性阿尔兹海默病的关键基因—PSEN1或许参与到了该病多种形式的发病过程中;在基础细胞过程中扮演关键角色PSEN1基因会降低或增加个体患阿尔兹海默病的风险。 图片来源:CC0
通过摄入生酮饮食或能帮助降低阿尔兹海默病风险!
近日,一项刊登在国际杂志EbioMedicine上题为“Gut mycobiome and its interaction with diet, gut bacteria and alzheimer's disease markers in subjects with mild cogn
基因疗法治疗阿兹海默病,艾伯维达成研发合作
日前,艾伯维(AbbVie)公司宣布与Voyager Therapeutics达成战略合作,将前者的单克隆抗体专精与全球临床开发能力,以及后者的腺相关病毒(AAV)载体技术相结合,共同开发直接针对tau蛋白的抗体,以治疗阿兹海默病等神经退行性疾病。 tau蛋白是正常人大脑中常见的蛋白,能维持细
AI发力:将阿兹海默病诊断时间提前六年!
早期诊断一直是阿兹海默病领域的一大难点。近日,来自加州大学旧金山分校的研究人员利用常用的脑部扫描技术开发的机器学习算法,可提早6年做出阿兹海默病诊断,为提早进行疾病干预带来了新的希望。阿兹海默病患者脑部的PET扫描影像(图片来源:National Institute on Aging) 阿兹海
首个有望有效治疗阿尔兹海默病的靶向抗体疗法出炉
近日,一项刊登在国际杂志Journal of Neuroinflammation上的研究报告中,来自肯塔基大学等机构的科学家们通过研究有望开发出一种治疗阿尔兹海默病的新型疗法,研究者表示,利用一种特殊抗体来靶向作用炎症或有望治疗阿尔兹海默病;目前阿尔兹海默病及其相关的痴呆症尚无有效的治愈性手段,
Mol-Psych:促进个体患阿尔兹海默病的新型风险基因
近日,一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中,来自波士顿大学医学院等机构的科学家通过研究发现了一些新基因,其或能帮助理解促使人群患上阿尔兹海默病的遗传风险因素。图片来源:public domain 近年来,阿尔兹海默病的发病率逐年增加,而且其是引发痴呆症的最常
科学家发现治疗阿尔兹海默病的新靶点
在靶向阿尔茨海默病中的β淀粉样蛋白(Aβ)斑块堆积的临床试验近期遭遇失败之后,人们将更多的注意力集中在错误折叠的tau蛋白上,其中tau是导致痴呆症的脑部疾病的另一元凶。像Aβ一样,tau在阿尔茨海默病中堆积并造成脑细胞损伤。但是,靶向tau的临床试验数量少得多,这部分上归因于很难找到靶向tau
人工智能预测阿兹海默病风险,准确率超84%
作为一类慢性中枢神经疾病,阿兹海默病越来越严重地影响了现代社会。2015年,全世界约有3000多万人被诊断患有这种疾病。因为需要花费巨大人力物力来妥善护理病人,它也给世界各地的卫生保健系统带来了很大的经济负担。虽然目前没有已知的方法在晚期病例阶段中制止该疾病的恶化,但有证据表明,如果早期发现,相
Nat-Commun:高血压或会诱发阿尔兹海默病的发生
近日,一项刊登在国际杂志Nature Communications上的研究报告中,来自罗彻斯特大学的科学家们通过研究发现,大脑清除废物的系统主要是由相邻动脉的脉动作用来驱动的,高血压所诱发的脉动作用的改变或许会减缓废物的移除,从而降低大脑的工作效率,这或许就能够解释高血压和阿尔兹海默病之间的关联
Mol-Psych:促进个体患阿尔兹海默病的新型风险基因
近日,一项刊登在国际杂志Molecular Psychiatry上的研究报告中,来自波士顿大学医学院等机构的科学家通过研究发现了一些新基因,其或能帮助理解促使人群患上阿尔兹海默病的遗传风险因素。 近年来,阿尔兹海默病的发病率逐年增加,而且其是引发痴呆症的最常见原因,同时也是导致65岁及以上成年
IBM使用AI早诊阿兹海默病-准确率达77%
关于阿兹海默病,目前人们普遍认为β淀粉样蛋白是与疾病发展密切相关的生化指标之一。在阿兹海默病导致健忘之前,这种蛋白质就已经开始在脊髓液中逐渐累积。 然而,检测β淀粉样蛋白并非易事。这种蛋白质存在于脊髓液中,想要对这一指标进行检测必须采取侵入型的医疗方法:腰椎穿刺。这种检查不仅听上去很痛,实际上
阿尔茨海默病会传染?
一项最新研究首次向人们展现了一类可自我复制的致病蛋白,在人与人之间进行传播的可能。 当人类感染了引发疯牛病的病毒后,就会患上克雅病,具体症状为大脑逐步萎缩退化,导致患者智力迅速减退。从该病已有的案例看,90%的患者会在出现临床症状后一年内死亡。这一疾病的罪魁祸首即为朊蛋白,一种发生错误折叠的蛋
【阿尔茨海默病】病因分析
病因 该病可能是一组异质性疾病,在多种因素(包括生物和社会心理因素)的作用下才发病。从目前研究来看,该病的可能因素和假说多达30余种,如家族史、女性、头部外伤、低教育水平、甲状腺病、母育龄过高或过低、病毒感染等。下列因素与该病发病有关: 1.家族史 绝大部分的流行病学研
如何“对抗”阿尔茨海默病
原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/2/494709.shtm近期,我国一例“19岁早发性阿尔茨海默病例”引发社会高度关注,这是目前报道的最年轻病例。为什么年轻人会患上这一“老年专属”疾病?该案例是否预示着阿尔茨海默病呈现“年轻化”发展趋势?
阿尔茨海默病的谜团
笔者在上一篇文章阿尔茨海默病的新药研发困局中写过阿尔茨海默病的历史,三种主流的假说,以及主流药物的研发历程。本文将重点介绍最近几年内阿尔茨海默病领域的理论和新药研发进展以及未来的发展方向。哥伦比亚作家马尔克斯在《百年孤独》中写过这样几段话:何塞·阿尔卡蒂奥·布恩迪亚意识到失眠症已经侵入镇子,于是便召
什么是阿尔茨海默病
阿尔茨海默病(AD)是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。65岁以前发病者,称早老性痴呆;65岁以后发病者称老年性痴呆。绝大部分的流行病学研究都提示,家族史是该病的危险因
scientific--reports:-阿兹海默症药物能够帮助修复牙齿
研究者们最近找到了一种能够再生牙齿的药物,该药物可能能够降低我们人工补牙的需求。 此前,该药物被用于阿兹海默症的临床研究,而如今被证明有助于牙齿的自我恢复。该药物通过刺激牙齿中心的干细胞,能够生成牙齿的主要组成成分—硬牙质,从而能够对受损部位进行修复。 “我们的研究方法十分简单,即将一类现有
Nat-Common:痛经药物可有效治疗阿兹海默症
最近,科学家们发现一类能够缓解痛经的药物“甲灭酸”还具有另外一个重要的功能:缓解小鼠的阿兹海默症状。 研究结果表明,具有阿兹海默症状的小鼠在接受了一个月左右的甲灭酸治疗之后,它们的大脑炎症反应以及记忆水平得到了显著的改善。如果该研究结果能够在人体水平重现的话,这将会提供新的一类治疗阿兹海默症的
什么是阿尔兹海默症
阿尔茨海默病(Alzheimer disease,AD)和帕金森病(Idiopathic Parkinson’s disease,PD)都属于神经系统退行性疾病,也就是说它们都是脑细胞的功能退化出现的疾病,一般人们习惯统称为“老年痴呆症”,但其实它们是两个不同的疾病。帕金森病又叫“震颤麻痹”,主要表
分析阿兹海默症的病因
该病可能是一组异质性疾病,在多种因素(包括生物和社会心理因素)的作用下才发病。从研究来看,该病的可能因素和假说多达30余种,如家族史、女性、头部外伤、低教育水平、甲状腺病、母育龄过高或过低、病毒感染等。下列因素与该病发病有关: 1.家族史 绝大部分的流行病学研究都提示,家族史是该病的危险因素
肝病药物熊去氧胆酸或能有效改善阿尔兹海默病疾病症状
近日,来自谢菲尔德大学的研究人员通过研究发现,一种数十年来用于治疗肝脏疾病的药物或能帮助恢复因阿尔兹海默病而损伤的细胞,相关研究刊登于国际杂志Journal of Molecular Biology上。文章中,研究人员发现,药物熊去氧胆酸(Ursodeoxycholic acid, UDCA)能
JAMA-Neurology:胰岛素抗性会增加患阿尔兹海默病风险
众所周知,肥胖会增加患心血管疾病和某些癌症的风险。但爱荷华州立大学的一项新研究表明,记忆丧失应该是人们首要关心的问题。 这项研究发表在《美国医学会神经病学》杂志上,该研究发现胰岛素抗性和记忆功能下降之间存在密切关联,这样就增加了患阿尔茨海默氏症的风险。科学家Auriel Willette说在肥
不同亚型的阿尔兹海默病或会影响患者未来的治疗
尽管经过了几十年的研究,如今科学家们依然没有找到阿尔兹海默病的治疗手段,而理解三种不同的疾病亚型或许是一个非常有前景的研究方向;近日,一项刊登在国际杂志JAMA Neurology上的研究报告中,来自梅奥诊所等机构的研究人员通过研究对大脑的关键区域进行分析后发现,阿尔兹海默病相关损伤的模式或因疾
新型血液检测技术-有望成阿尔兹海默病的新型诊断工具
近日,一篇发表在国际杂志Alzheimer's & Dementia上题为“Examining the association between blood-based biomarkers and human post mortem neuropathology in the Unive
Sci-Adv:新型血液检测技术有望及时诊断出阿尔兹海默病
近日,一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中,来自澳大利亚、英国和瑞典的科学家们通过研究开发了一种新型的血液检测手段,其能在患者出现症状前就对阿尔兹海默病进行诊断,文章中研究者描述了这种检测方法开发的过程及其优势所在。 在研究人员寻找方法来抑制阿尔兹海默病的同时,很多
黑科技!阿兹海默病治疗仪显著改善患者认知能力
近日,以色列生物技术公司Neuronix公布了其针对阿兹海默病的治疗系统neuroAD在关键性临床试验中的积极结果,在中度阿兹海默病患者中,neuroAD治疗仪显著地改善了患者的认知能力。 阿兹海默病是导致中老年人记忆和认知能力下降的最常见神经疾病之一,全球范围内有超过4000万名患者,在中国
肠道菌群的改变或是阿尔兹海默病发生的早期迹象
近日,一篇发表在国际杂志Science Translational Medicine上题为“Gut microbiome composition may be an indicator of preclinical Alzheimer's disease”的研究报告中,来自华盛顿大学医学
靶向代谢功能障碍的疗法或有望治疗阿尔兹海默病
近日,一项刊登在国际杂志eLife上的研究报告中,来自耶鲁—新加坡国大学院(Yale-NUS College)的科学家们通过研究发现,代谢功能障碍或是引发阿尔兹海默病的主要原因。图片来源:CC0 Public Domain 阿尔兹海默病是一种影响全球老年人的最常见的神经变性疾病,同时其也是引发
国产阿尔兹海默病新药“九期一”上市-质疑得到了回应
12月29日起,阿尔兹海默病患者可以凭医生处方,在全国各大专业药房买到“九期一”了。 “九期一”是我国原创治疗阿尔兹海默病新药,又名甘露特钠胶囊,代号GV-971。2019年11月,国家药品监督管理局批准这个药“有条件上市”。不过此后,耿美玉及研发团队开始面临国内外舆论的质疑。 借正式上市