即将迎来关键结果的3款在研新药
对于医药公司来说，尤其是初创型生物技术研发公司，一个药物的开发是否达到关键里程碑，往往决定着整个公司的未来。最近三家生物技术公司的在研新药有望在最近迎来关键里程碑，其中包括FDA对杜氏肌营养不良症罕见病药物的上市决定，也包括一款阿兹海默病新药的3期临床数据揭晓。这几款新药的临床研发进展让我们先睹为快。 新药名称：Ataluren (Translarna) 针对疾病：无义突变导致的杜氏肌营养不良症（nmDMD） 研发公司：PTC Therapeutics 临床进展：欧盟批准 关键日期：9月28日，FDA决议 新药简介： Ataluren是一种新型口服给药的小分子化合物，用于治疗由于无义突变引起的遗传疾病。Ataluren正在临床开发用于治疗由无义突变（nmDMD）引起的杜氏肌营养不良症。 无义突变涉及多种遗传疾病，在mRNA中包含的遗传密码的翻译中产生过早停止信号，阻止了全长功能蛋白的产生。Ataluren与核糖......阅读全文
新型神经调控策略助力阿尔兹海默病治疗
随着中国人口老龄化加剧，阿尔兹海默病（Alzheimer's disease，AD）和其他失智症患者人群不断增大。在阿尔兹海默病患者的大脑中，常伴随有毒性的β淀粉样蛋白（Aβ）的聚集，靶向清除Aβ毒性蛋白是极具前景的阿尔兹海默病药物研发策略。北京时间1月31日零时，中国科学院深圳先进技术研究
如何从视网膜看出阿尔兹海默病端倪？
阿尔茨海默病是一种常见的神经退行性疾病，也是导致痴呆的主要原因。阿尔茨海默病患者认知能力会下降，然而其分子病理则开始于出现临床症状前数十年，因此迫切需要发现在阿尔茨海默病早期具有高敏感度的生物标志物。 近日，明尼苏达大学研究人员采用视网膜高光谱成像技术(retinal hyperspectr
Science子刊：帕金森病和阿兹海默病的共同元凶
阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病，不过，两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内，由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡，使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中，由α-synucle
Science子刊：帕金森病和阿兹海默病的共同元凶
阿兹海默病和帕金森病是两种最为常见的神经退行性疾病，不过，两者的病理特征、影响的大脑部位和临床症状有很大的区别。在阿兹海默病患者脑内，由β淀粉样蛋白形成的斑块和tau蛋白形成的神经缠结导致了位于海马体和前额叶皮层的神经细胞死亡，使患者的认知和记忆功能衰退。而在帕金森病患者中，由α-synucle
阿尔兹海默病的流行病学及发病机制
流行病学 随着人均寿命的增加，AD已成为常见的痴呆类型，约占全部痴呆患者中的50%。65岁以上老年人中，AD的年 发病率约为1%，随着年龄的增加患病率增高，年龄每增加5岁，AD的患病率约增加1倍。本病常散发，女性多于男性，女性患者的病程常较男性患者长。随着人口的老龄化，AD的发病率逐年上升，
阿尔兹海默病创新药物完成一期临床试验
近日，由深圳理工大学生命健康学院院长、讲席教授叶克强团队主导研发的、用于治疗阿尔茨海默病（AD）的1类创新药物BrAD-R13片，在华中科技大学同济医学院附属协和医院顺利完成I期临床试验。我国脑科学领域，尤其是中枢神经系统创新药研发领域，长期面临着疾病机制不明晰、研发成本高、周期长、临床试验设计难度
罕见基因突变或能预防阿尔茨海默病
英国《自然·医学》杂志5日发表的一项案例研究发现，一名女性体内的一个APOE3基因的罕见突变或帮她预防了阿尔茨海默病的相关症状。这项个例是在一项对1200名哥伦比亚人的研究中发现的，这些人极易因遗传易感性患上阿尔茨海默病。 大部分阿尔茨海默病的致病原因尚不明确。但是，少部分携带一个早老素1（p
一种糖尿病药物或能有效逆转阿尔兹海默病的记忆丧失
日前，一项刊登在国际杂志Brain Research上的研究报告中，来自兰卡斯特大学的研究人员通过研究发现，一种糖尿病药物或能用来治疗阿尔兹海默病，研究者发现，这种糖尿病药物或能通过三种不同的作用方式来明显逆转大脑的记忆缺失，相关研究获有望帮助研究人员开发出有效治疗阿尔兹海默病的新型疗法。 研
优化阿尔茨海默病药物有新法
英国《自然·通讯》杂志10月11日公布的一篇医学论文，报告了一种改进一类阿尔茨海默病药物的方法，能减少药物副作用。新研究阐明了一种被称为“BACE1”抑制剂的药物为何会造成患者眼部的副作用，并描述了一种检测方式，可以预测药物是否会在动物身上产生视力方面的副作用。 从病理学来讲，阿尔兹海默病主要
睡眠问题或是阿尔兹海默病发病的早期迹象
最近，一项刊登在国际杂志Neurology上的研究报告中，来自威斯康星大学麦迪逊分校（University of Wisconsin-Madison）的研究人员通过研究发现，相比没有睡眠问题的人而言，睡眠质量较差似乎是后期人们患阿尔兹海默病风险增加的一种标记，文章中，研究人员阐明了睡眠障碍和个体
治疗阿尔兹海默病又出医工交叉新成果
原文地址：http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2023/4/498094.shtm近日，山东大学晶体材料国家重点实验室教授刘宏团队开发了一种可以诱导神经干细胞快速向胆碱能神经元分化的双功能叶酸钙纳米颗粒，有望用于阿尔兹海默病治疗。该研究成果发表于国际期刊《先进功能材
比尔·盖茨获亚马逊支持－助力阿兹海默病早期诊断
日前，微软创始人比尔·盖茨（Bill Gates）先生宣布，他获得了亚马逊（Amazon）创始人兼首席执行官杰夫·贝佐斯（Jeff Bezos）先生的支持，将资助发现早期诊断阿兹海默病（AD）方法的科学研究项目。比尔·盖茨先生为阿兹海默病药物发现基金会（Alzheimer's Drug
蛋白降解疗法治疗阿兹海默和帕金森病
今日，艾伯维（AbbVie）和Mission Therapeutics共同宣布，双方达成研发合作协议，将利用Mission公司的特异性靶向去泛素化酶（DUBs）治疗阿兹海默病（AD）和帕金森病（PD）。DUBs是调节人体内蛋白降解通路的重要蛋白酶，艾伯维和Mission公司力图靶向DUBs来降解
Biological－Psychiatry：阿尔兹海默病的新型治疗靶点
载脂蛋白E（ApoE）是阿尔兹海默病发病的的主要遗传风险因素，然而，作为一种潜在的药物开发靶点，该蛋白质并未得到足够的研究；近日，一项刊登在国际杂志Biological Psychiatry上的研究报告中，来自南佛罗里达大学等机构的科学家们通过研究发现，一种新型的ApoE拮抗剂或能阻断ApoE与
缓解阿兹海默病精神症状，新药2期结果显著
近期，一项关于pimavanserin治疗阿兹海默病患者精神病症状的双盲、单中心2期临床试验的结果发表在3月份的《Lancet Neurology》杂志上，该研究由英国埃克塞特大学医学院（University of Exeter Medical School）的Clive Ballard博士领导
阿尔茨海默病是什么病
阿尔茨海默病是老年痴呆最主要的类型，表现为记忆减退、词不达意、思维混乱、判断力下降等脑功能异常和性格行为改变等，严重影响日常生活。2年前，阿尔伯塔大学著名教授、神经学家Jack Jhamandas发现了能够中和阿尔茨海默病相关的一种异常蛋白质的方法。现在，他又有破解阿尔茨海默病之谜的新发现。体内时，
【阿尔茨海默病】诊断
诊断： 美国国立神经病语言障碍卒中研究所AD及相关疾病协会（NINCDS-ADRDA）规定的诊断标准。可能为AD的诊断标准：A加上一个或多个支持性特征B、C、D或E. 核心诊断标准： A.出现早期和显著的情景记忆障碍，包括以下特征 1.患者或知情者诉有超过6个月的缓慢
Sci－Adv：为何老年人更易患阿尔兹海默病？
阿尔兹海默病的患病风险会随着年龄的增加而增加，近日，一项刊登在国际杂志Science Advances上的研究报告中，来自德国波恩神经退行性疾病中心等机构的科学家们通过研究揭示了为何老年人更易患阿尔兹海默病，他们发现，名为tau蛋白的特定分子会参与该病的发生，tau蛋白能在老化的大脑中快速扩散。
JCI：鉴别出引发阿尔兹海默病的新型分子机制
近日，一项刊登在国际杂志Journal of Clinical Investigation上的研究报告中，来自维克森林大学医学院的研究人员通过研究鉴别出了一种新型机制及阿尔兹海默病的潜在新型治疗靶点。图片来源：CC0 Public Domain 研究者Tao Ma教授说道，阿尔兹海默病是一种毁
健康的大脑真的能够帮助有效治疗阿尔兹海默病？
如今我们能够成功治疗阿尔兹海默病吗？当研究人员从事大脑和记忆研究时这是最常遇到的一个问题，当然了，笔者（多伦多大学Rosanna Olsen教授）也想知道这个问题的答案，我们很多人都目睹过老年人在最后的岁月里无法认出自己的亲人，或者是因老年痴呆而无法生活自理的窘迫，试想一下，如果我们失去了身体的
验血就能早期诊断阿兹海默病？准确率超过90％
老龄化是当今社会的一大趋势。随着老龄人口比例的不断上升，与年龄相关的疾病也成了社会的严重负担。其中，阿兹海默病就是最为严重的健康隐患之一。这种疾病会让患者的记忆逐渐丧失，最终甚至认不得自己的亲人，在生理病变之外，还给患者及其家人带来了心理上的极大痛苦。 之前一些研究表明，如果能在阿兹海默病的早
缓解阿兹海默病（AD）精神症状，新药2期结果显著
近期，一项关于pimavanserin治疗阿兹海默病(AD)患者精神病症状的积极2期临床试验结果发表在3月份的《Lancet Neurology》杂志上。 美国约有800万人患有失智症，其中约550万人患有AD。研究表明，大约30%的失智症患者患有精神病，通常包括幻觉和妄想。失智症相关的精神病
JNeurosci：阿尔兹海默病是如何通过大脑传播的
根据发表在JNeurosci上的一项对小鼠神经元的研究，Tau可以在神经元之间迅速传播，但不会立即造成伤害。在tau蛋白最初积累期间进行干预可能会阻止阿尔茨海默病的发展。 阿尔茨海默病的一个标志是神经元中tau蛋白的积累，这导致了神经元的死亡。病变的tau蛋白自身折叠不正确，从而导致不断堆积。
关于阿尔茨海默病的药物研发介绍
全球多家制药公司在阿尔兹海默病治疗药物上都曾投入，但是针对β–淀粉样蛋白的研究在临床试验环节就已经出局，如2012年，辉瑞、强生等宣布停止阿尔茨海默症药物Bapinuezumab的研发；2018年6月，礼来公司宣布，其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶（BACE）抑制剂Lanabecest
叶甜素或有望作为治疗人类阿尔兹海默病的潜在候选药物
阿尔兹海默病（AD）是全球人群中最常见的一种神经退行性疾病，患者常常同时伴有诸如记忆减退和认知能力损伤等症状，β淀粉样蛋白（Aβ）和神经纤维缠结所引起的大脑损伤被认为是引起阿尔兹海默病的主要原因，因此，能控制Aβ聚集的治疗性制剂或能帮助减缓阿尔兹海默病的开始和紧张。目前研究人员已经开发出了针对A
阿兹海默，空间记忆障碍
空间记忆障碍，如游荡行为，是阿尔茨海默病最麻烦的症状之一，它发生在60%以上的阿尔茨海默病患者。阿尔茨海默病患者经常遭受空间记忆丧失，比如不知道自己在哪里，忘记把东西放在哪里。他们经常表现出游走症状，这也是空间记忆障碍的一个特征。迄今为止，导致空间记忆损伤的脑网络机制尚不清楚。 加州大学欧文医
什么是阿兹海默症？
阿尔茨海默病（AD）是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。65岁以前发病者,称早老性痴呆；65岁以后发病者称老年性痴呆。 2022年3月,自然杂志子刊《自然•结构和
Nat－Med：延缓30年发病！有望开展阿尔兹海默病基因疗法
近日，国家药品监督管理局有条件批准了甘露特钠胶囊（商品名“九期一”）上市注册申请，用于轻度至中度阿尔茨海默病，改善患者认知功能。这对于痴呆症患者们来讲简直是雪中送炭。无独有偶，11月4日发表在《自然医学》杂志上的一篇文章中，一个国际研究小组从世界上最大的常染色体显性遗传阿尔茨海默病家族中发现了
AJG：抗溃疡药物并不会增加个体患阿尔兹海默病的风险
近日，一项刊登在国际杂志The American Journal of Gastroenterology上的研究报告中，来自东芬兰大学的研究人员通过研究发现，使用质子泵抑制剂或并不会增加个体患阿尔兹海默病的风险，质子泵抑制剂是一类常用于老年人治疗的抗溃疡药物。 这项研究中，研究人员阐明了质子泵
PNAS：鼻腔内免疫疗有望帮助治疗人类阿尔兹海默病
阿尔兹海默病是一种会让人衰弱的神经变性和神经炎性疾病，其通常难以治疗；现有的大多数疗法都能靶向作用大脑中β淀粉样蛋白的堆积，这或许就需要尽早对患者进行干预和静脉注射治疗。近日，一篇发表在国际杂志Proceedings of the National Academy of Sciences上题为“