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新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病

外媒报道,科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA,以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的,它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童,这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症(DMD)(或Duchenne型肌营养不良症),每5000名男性中就有一个受到这种疾病影响,导致骨骼肌逐渐萎缩,心脏逐渐衰竭。研究人员从患有该疾病的患者中获取细胞,并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9来纠正多达60%的导致该疾病的突变。据《科学进展》杂志周三发表的一项研究表明,这足以让从培养皿中编辑的细胞改造而来的心脏组织再次像健康的心脏一样跳动。 在过去几年中,科学家们一直在使用基因编辑来试图治疗或治疗各种遗传疾病,如亨特氏综合症和肥厚型心肌病等。这项新研究解决了另一个令人讨厌的疾病,提高了治愈的希望。 德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学家Eric Olson表示:“在科学时代,......阅读全文

第21版全球生物产业研究报告中文版出版发行

   《生物技术-2007——第21版全球生物产业研究报告》(Biotech 2007——21st annual report on the industry)详细地描绘了全球生物技术/产业发展的全景图,对目前的热点领域和焦点问题进行了详实的分析和阐述,是生物技术从业人士和机构审

【JPM2018】CEO说!蓝鸟、GSK、艾尔建、罗氏、拜耳、安捷伦……

  北京时间1月12日,全球生命科学领域规模最大的医疗投资研讨会——第36届J.P.摩根健康产业大会(J.P. Morgan Healthcare Conference)已经临近尾声。  会议期间,各大行业巨头公司的CEO为吸引投资人的目光,也是使出浑身解数,且看蓝鸟、GSK、艾尔建、罗氏等公司的C

第一次,在成年猴子中使用基因编辑工具

  Derek Lowe 在7月19日在《science》发文《Gene edited monkeys offer heart disease patients》(基因编辑猴子为心脏病患者带来希望)。  第一次,在成年猴子中使用基因编辑工具  研究人员在成年猴子中使用基因编辑工具来阻断大部分肝脏中的

美《连线》杂志:10大目前不可检测的兴奋剂

随着科技的发展,未来兴奋剂施用办法将更加复杂 据美国《连线》杂志报道,正当国际奥林匹克委员会忙于逮着现今运动成绩表现异常好的兴奋剂服用者时,运动员也已经在寻找下一个更大的突破,以获取2012年的奥运会奖牌。 2008年北京奥运会的反兴奋剂问题成为各国专家和学者关注焦点。国际奥林匹克委员会主席

体内循环的“坏胆固醇”如何导致心脏病发作和中风

  近日,美国德克萨斯大学西南医学中心(UTSW)的研究人员确定了体内循环的“坏胆固醇”如何进入动脉壁,并产生斑块使血管变窄,从而导致心脏病发作和中风。这项研究4月24日已发表在《Nature》上。  研究通讯作者、肺与心血管生物学中心的负责人、儿科学教授Philip Shaul博士说,低密度脂蛋白

利用microRNAs恢复心脏再生能力

  一旦心脏完全成形,构成心肌的细胞,即心肌细胞,其自我复制能力就变得非常有限。心脏病发作后,心肌细胞死亡,无法制造新的心肌细胞,心脏形成疤痕组织。如此恶性循环,随着时间的推移,会使人们患上心力衰竭。  4月17日发表在《Nature Communications》杂志上的最新研究表明,利用micr

“三亲婴儿”再亮绿灯 新加坡有望“合法化”线粒体替代疗法

  “三亲婴儿”是一种为阻断线粒体疾病遗传的技术,因为安全、伦理问题而备受争议。线粒体疾病是一类因线粒体功能异常而导致大脑、肌肉等器官严重受损的遗传性疾病,平均每5000-10000个新生儿中就至少有一个患有线粒体疾病。  线粒体的遗传物质存在于胞质中。受精卵形成过程中,子代的线粒体几乎完全来源于卵

人类心肌细胞可移入豚鼠

  受损的皮肤和肝脏往往可以自我修复,心脏却不具备这种强大的自愈功能。不过,英国《自然》杂志8月5日发表的最新研究报告指出,从人类胚胎干细胞分化而成的心肌细胞被移植入豚鼠受损的心脏后,成功地实现了与受体心肌的同步跳动,降低了心率不齐(心律失常)的发生率,这项成果为采用细胞疗法治疗心脏病带来

研发 | 2019年需要重点关注的临床试验(下篇)

  昨天,说到了有可能对医疗健康产生深远的影响的8项临床研究 【相关链接:2019年需要重点关注的临床试验(上篇)】。今天,是这项清单的其他部分,其中包括治疗非酒精性脂肪性肝炎、囊性纤维化、脊髓性肌肉萎缩等药物的研究。  9、疾病领域:非酒精性脂肪肝炎(NASH)  公司:Intercept Pha

人类再生医学领域的最新研究进展

  【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病  DOI:10.1073/pnas.1811827116.  在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医学院的研究人员证实在动物模型中,来自胎盘的称为Cdx2细胞的干细胞能够在心脏病发作后再生健康的心脏细胞。

J Am Coll Cardiol.:阿司匹林疗效确认有迹可循

  阿司匹林作为一种通用的廉价血液稀释药物,已广泛应用于心脏疾病和中风患者超过50年,但它是如何起作用的,为何有些人能从中受益、有些人却效果不佳,医生对此还知之甚少。据每日科学网7月4日报道,现在,美国杜克大学医学院的研究人员找到了60个可作为“阿司匹林响应标记”的基因,并开发出基于血液的基因活性检

阿司匹林疗效有迹可循

  阿司匹林作为一种通用的廉价血液稀释药物,已广泛应用于心脏疾病和中风患者超过50年,但它是如何起作用的,为何有些人能从中受益、有些人却效果不佳,医生对此还知之甚少。据每日科学网7月4日报道,现在,美国杜克大学医学院的研究人员找到了60个可作为“阿司匹林响应标记”的基因,并开发出基于血液的基因活性检

年龄“踩刹车”:Salk研究所开发基因疗法延缓哺乳动物衰老

  一种新的CRISPR/Cas9疗法被证明可以抑制衰老、增强健康、延长小鼠寿命,为更好地了解人类衰老打开了大门。  时间,是导致许多身体衰弱症状的主要危险因素,其中包括心脏病、癌症和阿尔兹海默症。这使得抗衰老疗法的需求变得更加迫切。现在,Salk研究所的研究人员开发了一种新的基因疗法来帮助减缓衰老

全球生物制药研发投入大势,中国挺进第二梯队有多难?

  自2004年起,欧盟委员会每年发布《欧洲产业研发记分板》,总结了当年度全世界研发投入最高的2500家公司。2015/2016财年,全球研发投入前2500的企业贡献了6960亿欧元的研发资金,增长6.6%。其中生物制药是研发投入最高的产业之一,排行第二。百强之中,就有25家生物制药企业。  全球:

一文解读再生医学领域的最新重大研究成果

  本文为大家带来再生医学领域的最新研究进展,帮助大家了解再生医学领域近期的重大研究成果,希望大家喜欢。  【1】PNAS:重大进展!发现胎盘干细胞能够再生心脏,有望开发出新型干细胞疗法来治疗心脏病  DOI:10.1073/pnas.1811827116.  在一项新的研究中,来自美国西奈山伊坎医

解读近期基因编辑领域重要研究成果!

  近日,中国科学家贺建奎声称世界上首批经过基因编辑的婴儿-一对双胞胎女性婴儿-在11月出生。他利用一种强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9对这对双胞胎的一个基因进行修改,使得她们出生后就能够天然地抵抗HIV感染。这也是世界首例免疫艾滋病基因编辑婴儿。这条消息瞬间在国内外网站上迅速发酵,引发千层

数十个干细胞疗法临床实验初步取得成功

  据英国《每日邮报》近日报道,一名医生把从胎儿那里提取的干细胞注入一名男性病患的大脑中,这些细胞随后上演了一出“变形记”并成为身体的一部分。当这名病人去世后,病理学家们发现,这名病人的软骨、皮肤和骨头都堆积在大脑内。   上述场景并非恐怖电影中的画面,而是切切实实发生在前奥运选手

Nature:干细胞领域两大牛人携手打造线粒体置换术

  生物通报道 由俄勒冈健康与科学大学胚胎细胞和基因治疗中心的Shoukhrat Mitalipov博士和Salk生物研究所Juan Carlos Izpisua Belmonte领导的一项新研究,为开发出新型基因和干细胞疗法来治疗罹患线粒体疾病的患者迈出了关键的第一步。  这一发表在今天《自然》(

9月29日世界心脏日 心脏健康领域的重要研究成果!

  2019年9月29日是第19个世界心脏日,在世界心脏日到来之际,小编整理了近期科学家们在心脏健康领域取得的重要研究成果,分享给大家!  【1】JBC:心脏中的碳水化合物有助于调节血压  doi:10.1074/jbc.RA119.008102  一项新的研究表明,一种特殊的碳水化合物在调节人体血

2018年最值得关注的初创生物公司TOP20

  BioSpace网站NextGen Bio板块近日展现了“Class of 2018”榜单。  这是一个由2015年以后才成立的北美地区极富活力生物科技公司组成的公司名单。为了准备这份“TOP20”公司名录,BioSpace将公司按照成立日期进行分组,然后通过多个不同类别对它们进行权衡,最后基于

基因治疗可以减少肥胖,逆转小鼠的2型糖尿病

  全球近5亿人受到肥胖的影响,其中很多是儿童。与肥胖相关的疾病,包括心脏病、中风、2型糖尿病和癌症,是可预防死亡的主要原因。肥胖是由遗传因素和环境因素共同造成的,影响了有效的抗肥胖药物的开发,这些药物存在严重的脱靶效应。在近日发表于Genome Research的一项研究中,研究人员开发了一种基因

近期糖尿病领域研究进展一览

  本期为大家带来的是糖尿病领域的最新研究进展,希望读者朋友们能够喜欢。  1. Science子刊:我国科学家揭示靶向YY1有望治疗糖尿病肾病  doi:10.1126/scitranslmed.aaw2050.  糖尿病肾病(diabetic nephropathy)是肾衰竭的主要原因,但缺乏对

《时代》评出2013年十大医学突破 预知帕金森症入选

  感染艾滋病的新生儿获得“功能性治愈”   今年4月份,美国约翰·霍普金斯儿童中心、密西西比大学医学中心和麻省大学医学院的研究人员报告说,他们首次实现了对一名感染艾滋病病毒(HIV)婴儿的“功能性治愈”。最新研究成果为根治儿童艾滋病病毒感染铺平了道路。   一般而言,医生们会在分娩过程中,给H

Nature:揭示伟哥通过抑制蛋白激酶G治疗心脏病机制

  当正常的细胞在体内生长、进行分裂或执行任何其他任务时,它们会对大量的内部传感器做出反应,这些传感器测量营养物和能量供应,并根据环境线索告知细胞外面发生了什么。一种称为mTOR的蛋白从这些信号中接收信息,然后指示细胞采取行动。如今,在一项新的研究中,根据来自细胞和小鼠的数据,来自美国约翰霍普金斯大

这11款潜在重磅药今年有望上市 涉降血糖、降血脂药

  每年很多创新疗法都会获得美国FDA批准上市,然而只有少数新药可能成为重磅药。虽然重磅药的成功与多种因素相关,但是不可否认的是它们对特定疾病患者都具有良好的疗效和较小的副作用。日前,全球性专业咨询服务公司科睿唯安(Clarivate Analytics)发布了2020年有望上市的重磅新药榜单。根据

针对大众的基因检测服务 预防疾病or过分担忧?

  在澳大利亚针对健康人群发起基因检测服务预示着个体化护理时代的到来,对机体基因组进行完全扫描目的就在于寻找个体患某些疾病的风险,这就能够帮助人们采取措施有效预防疾病的发生;Garvan研究所就能够提供这种基因检测服务,公司CEO表示,这种基因检测服务或许就能够转化到健康系统中,相比疾病治疗而言,其

精准医疗时代已至 基因测序数据分析成为关键

  随着医学技术提升、就医环境改善,困扰人们的复杂疾病是否能够得到更加有效的治疗?相关统计显示,针对城市居民死亡率较高的癌症(恶性肿瘤)、心脏病、冠心病等复杂疾病,传统医疗方案的治疗效果并不佳。据WINSymposium公布的数据显示,传统医疗在肿瘤治疗上用药无效率高达75%。人们仍然谈“癌”色变。

Science转化医学:基因治疗再获重要突破

  哈佛医学院和波士顿儿童医院的研究人员通过基因治疗,成功使遗传性耳聋的小鼠恢复了听力。这一成果发表在七月八日的Science Translational Medicine杂志上,为治疗基因突变引起的听力损失奠定了基础。  “我们的基因治疗还需要进一步优化,相信在不久的将来它就能用于临床试验,”哈佛

Nat Genet:干细胞技术能够再生心脏

  根据最近由USC的研究者们做出的一项发表在《Nature Genetics》杂志上的研究,一些人的心脏受损后的修复能力相比其他人群要明显高一些。  在这项研究中,第一作者,来自Henry Sucov实验室的博士后Michaela Patterson等人将研究重点放在一类叫做“MNDCM”的可再生

关注老年人健康!这些研究值得一读!

  【1】要维持机体健康 老年人需要进行多少体育运动才是足够的?  新闻阅读:Health Check: how much physical activity is enough in older age?  我们都知道,把体育锻炼作为一种习惯对机体健康和幸福都非常重要,但很多健康促进信息往往针对儿