新的基因疗法可以治愈阻止心脏跳动的致命疾病
外媒报道，科学家已经成功地编辑了人类心脏细胞中的DNA，以纠正导致致命疾病的突变。如果这项基因编辑技术被证明是安全的，它可以永久治愈患有遗传性疾病的儿童，这些儿童在十几岁时就被被迫坐上轮椅。 本研究中的遗传疾病被称为假肥大型肌营养不良症（DMD）（或Duchenne型肌营养不良症），每5000名男性中就有一个受到这种疾病影响，导致骨骼肌逐渐萎缩，心脏逐渐衰竭。研究人员从患有该疾病的患者中获取细胞，并使用基因编辑工具CRISPR-Cas9来纠正多达60％的导致该疾病的突变。据《科学进展》杂志周三发表的一项研究表明，这足以让从培养皿中编辑的细胞改造而来的心脏组织再次像健康的心脏一样跳动。 在过去几年中，科学家们一直在使用基因编辑来试图治疗或治疗各种遗传疾病，如亨特氏综合症和肥厚型心肌病等。这项新研究解决了另一个令人讨厌的疾病，提高了治愈的希望。 德克萨斯大学西南医学中心的分子生物学家Eric Olson表示：“在科学时代，......阅读全文
心脏病的新疗法
当今世界，心脏病、癌症和艾滋病是严重危害人类健康的三大疾病，由于心脏病病因多、病史长、易发作，治疗难度大，每年都夺走数以万计的心脏病患者生命，最近，有科学家提出了心脏病的第二代新疗法，从而给心脏病患者带来了希望。 众所周知，心脏病发病的原因是在冠状动脉中形成血栓，从而使心肌无法得到血液
Science医学：心脏病新疗法
心脏病发作期间及之后的血流停止与启动会造成心脏细胞严重的损伤，降低它们发挥功能的能力，并有可能导致心脏细胞死亡。近期由天普大学医学院的研究人员领导的一项研究，表明采用一种药物有可能限制损伤的程度。在重演人类临床状况的小鼠实验中，他们发现抑制一种叫做TNNI3K的心脏蛋白可以减少心脏病发作造成的损
新研究表明：基因疗法如何治疗致命性心脏病
达农病(Danon disease)是一种非常罕见的威胁生命的疾病，其病因是由于细胞中负责清除与回收蛋白质的系统失去功能，这将进一步导致心脏，骨骼肌，神经系统，眼睛和肝脏功能障碍。大多数患者寿命仅仅三十年，或需要心脏移植才能够继续维持生命。（图片来源：www.pixabay.com） 在202
心脏病“免疫”者启发新疗法
美国《纽约时报》报道称，一些人群的罕见基因突变使他们很难受到心脏病发作的影响，这一现象正在指导研究人员研发可能帮助普通公众的新药物。 目前，正在进行临床测试的这些药物旨在模仿个体中不能自然产生的一种叫作ANGPTL3蛋白的物质。该蛋白质负责对从血液中清除甘油三酯和其他脂肪分子的酶进行调控，研究
干细胞疗法或有望根治心脏病
据美国CDC数据显示，在美国每隔43秒就会有人心脏病发作；如今，人群中心肌梗死和心力衰竭的高发病率和临床疗效的有限性催生着人们对干细胞疗法的厚望，目前全球已有数千名患者接受了成体干细胞的治疗。日前，来自日本的科学家使用一只猕猴干细胞培育出的心肌细胞成功修复了其它五只猴子的破损心脏，这一研究突破就
基因疗法
15日，诺华（Novartis）公布了其基因疗法Zolgensma（onasemnogene abeparvovec）的新数据，强调该疗法可使患者持续获益。Zolgensma是脊髓性肌萎缩症（SMA）的一次性基因疗法。
PNAS：一种心脏病疗法受到质疑
研究人员很早就有充分的理由相信，阻断进入心脏和脑细胞线粒体的钙离子流，是防止心脏病发作和中风所致损伤的一种方法。但是最近，美国约翰霍普金斯大学的科学家们，在对心脏细胞缺乏关键钙离子通道的转基因小鼠进行研究后，似乎对这一理论提出了质疑。相关研究结果发表在本周的《美国国家科学院院刊》（PNAS）。延
动脉细胞再生有助于开发出心脏病疗法“自然搭桥”疗法
美国科学家日前发现能再生出动脉的细胞，有助于开发出一种全新的心脏病疗法——“自然搭桥”疗法，即诱导心脏细胞在病变或者阻塞的血管周围形成新的动脉，再造供血通路。 一直以来，科学家对冠状动脉的成因缺乏足够的了解，尤其不清楚是哪些心脏细胞发育成了对动脉形成非常必要的平滑肌鞘，以及它们是否存在于成人体
癫痫: 基因疗法VS细胞疗法
癫痫是神经系统常见疾病之一，患病率仅次于脑卒中。癫痫的发病率与年龄有关。一般认为1岁以内患病率最高，其次为1～10岁以后逐渐降低。我国男女之比为1.15∶1～1.7∶1。 而如今随着生物科学技术的不断进步，癫痫病的治疗手段得到了突飞猛进的发展。目前在国际上治疗癫痫主要分为2个流派：基因疗法
基因疗法简介
基因疗法是指将正常基因植入靶细胞代替病人细胞中的遗传缺陷基因，或关闭、抑制异常表达的基因，以达到预防和医疗疾病目的的一种临床医疗技术。在治疗遗传性疾病、恶性肿瘤、癌症、艾滋病病毒（HIV）、关节炎、糖尿病、腺苷脱氢酶(ADA)缺陷症、神经系统紊乱、心脏病等疾病方面，基因疗法发挥着越来越重要的作用。基