CRISPR技术的前景因免疫反应而蒙上阴影
通过基因组编辑来纠正异常，这个概念似乎简单明了。几十年来，科学家也一直尝试用基因编辑来开展治疗，获得了不同程度的成功。最大的障碍来自基因导入系统，它往往使用病毒，具有一定的风险。图片来源于网络 2013年，研究人员首次利用CRISPR-Cas9系统来编辑哺乳动物细胞的基因组，对编辑发生的位置有了很好的控制1。从那时起，人们不断提高此系统的效率，创建转基因小鼠模型，并纠正许多遗传疾病。体外和体内的结果都预示着临床上的成功。然而，斯坦福大学的一项新研究给人们泼了一盆冷水，因为人们对Cas9蛋白存在免疫力2。 CRISPR的过去 许多发明都是无心插柳柳成荫，CRISPR-Cas9也不例外。1989年，研究生Francisco Mojica出于好奇，发现耐盐微生物（Haloferax mediterranei）基因组中存在回文重复序列3。这种规律间隔的重复序列不同于任何已知的重复序列家族。 很快，研究人员在更多的微生物中鉴定......阅读全文
Nature：巨型病毒也有类似细菌CRISPR的免疫系统
就像细菌，体型较大的病毒也需要保护自己，免受其他微小生物入侵。根据法国科学们的一项新研究，这些巨型病毒有类似于细菌中的CRISPR系统的免疫系统，来保护自己。相关工作发表在近期的《Nature》上。 2003年，法国艾克斯-马赛大学的 Didier Raoult和Bernard La Scol
大牛Jennifer－Doudna专访：CRISPR用于免疫疗法让人兴奋
Jennifer Doudna这个名字想必大家都不陌生。作为CRISPR领域的先驱之一，她在学术和商业上的成就是有目共睹的。每年，她带领的团队都会在CNS等顶级期刊上发表多项成果。据Doudna实验室官网显示，2016年，研究小组已经在Cell、Nature、Science、Nature Bio
新一代癌症免疫疗法！新型CRISPR系统扩展免疫抗癌作用
免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自加州大学旧金山分校的研究人员设计了一种名为SLICE的基于CRISPR的新系统，这一系统能帮助科学家
揭示antiCRISPR沉默CRISPRCas9系统的分子机理
中国科学院生物物理研讨所王艳丽课题组和加拿大多伦多大学Karen Maxwell课题组的协作论文Inhibition of CRISPR-Cas9 ribonucleoprotein complex assembly by anti-CRISPR AcrIIC2 在《自然-通讯》（Nature
关于基因编码的真相－CRISPR－：有什么是－CRISPR－不能做的？
如今，你几乎在一每本科学或医学杂志上，都能读到，关于CRISPR 的信息。7 年前，自从改变游戏规则的 CRISPR-Cas9 方法首次用于基因组编辑以来，各行各业都在探索其无限的可能性。世界各地的生化学家正在夜以继日地工作，检验这种创新做法的界限与局限。然而，方法不断创新，不断发展，从大型制药企业
CRISPR临床新进展！美国将首次进行CRISPR体内临床研究！
患者将参加首项研究，测试一种名为CRISPR的基因编辑技术在体内的效果，该研究旨在治愈遗传性失明。患有这种疾病的人拥有正常的眼睛，但缺少一种可以将光线转换成信号、传递给大脑、使其能够看见东西的基因。 这项实验治疗的目的是为孩子和成人提供他们缺乏的健康版本的基因，使用一种工具来切割或"编辑"特定
用CRISPR治病尚需时日
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
Nature子刊：利用CRISPR
中东呼吸综合征冠状病毒( Middle East respiratory syndrome coronavirus ，MERS-CoV)是近年来出现的一种新型高致病性冠状病毒，于2012年在中东首次被鉴定出来，随后又在几个欧洲国家发现了它的踪迹。这种疾病会引发人类重症肺疾病，临床表现为发热、咳嗽、急
CRISPR分子诊断技术（一）
本篇为“连环画”系列中的第二篇。“连环画”中的每一篇都会介绍一个最新生物医药技术或趋势。以图画为主，文字为辅。虽然无法做到系统全面，但希望能给读者带来一些启发。每篇文章只代表作者个人的观点或解读，与礼来亚洲基金的投资决定无关。1 脊椎动物的免疫系统分为先天免疫（或非特异性免疫），和获得性免疫（
CRISPR分子诊断技术（四）
19 由于其高灵敏度和特异性，CRISPR诊断技术或CRISPR-Dx可以有很多用途：病毒检测和病毒亚型区分，病菌识别和耐药性基因确认，即时检测（POCT）, 患者基因分型，以及癌症突变分析和液体活检。这篇论文也初步展示了CRISPR-Dx在这些方面的应用前景。图片来源：参考资料320 比
FEBS发布CRISPR技术特刊
《FEBS Journal》杂志近日发布了一份介绍如何使用CRISPR/Cas9的特刊，它包含9篇综述文章，由知名研究人员撰写，包括哈佛大学的George Church和Norbert Perrimon，西班牙阿利坎特大学的Francisco Mojica，以及Sloan Kettering纪念
CRISPR分子诊断技术（五）
25 DETECTR达到了aM水平的灵敏度和≤7个碱基的特异性。例如，它能准确地检测出受试者携带的是哪种亚型的HPV。图片来源：参考资料2和1026 在同期Science论文中，张锋团队从三个方面着手完善SHERLOCK：多重化、定量化和去荧光。先说多重化：他们挑选了来自两个不同菌株的Cas
CRISPR可以做分子诊断
CRISPR-Cas系统背景回放面对噬菌体的威胁，细菌进化出了一套专门针对噬菌体或外源性遗传物质的CRISPR-Cas免疫系统。CRISPR全称为“簇状、规律间隔的、短回文重复序列”（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repe
CRISPRCas9－原理
CRISPR/Cas技术是什么？CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。同时，它为细菌提供了获得性免疫：这与哺乳动物的二次免疫类似，当细菌遭受病毒或者外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，从而可以抵抗它们的再次入侵。CRISPR/Cas
CRISPR功能研究入门指南
基因组测序让我们意识到，人类基因组只有一小部分被翻译成蛋白质。其实我们基因组的80%会转录成RNA，但这些转录本大多不生成蛋白质。近年来人们发现非编码RNA往往与人类疾病有关，不过绝大多数非编码RNA的功能还是未知的。CRISPR/Cas9在这方面可以起到重要的作用。 CRISPR激活（CRI
Nature：CRISPR浪潮席卷学界
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
深挖CRISPR的治疗潜力
CRISPR-Cas9是细菌在漫长的进化史中演化出的重要防御机制。这个监控体系能够根据引导RNA的指示，靶标并降解入侵者的遗传物质。现在，CRISPR-Cas9已经成为了炙手可热的基因组编辑工具。 多伦多病童医院的科学家们对CRISPR-Cas9进行改造，并将其用于基因表达调控。他们成功在杜氏
CRISPR分子诊断技术（七）
39 加上Cas9，它们为分子诊断和基因编辑提供了多样灵活的工具。图片来源：参考资料240 CRISPR分子诊断技术并不是只有Doudna和张锋两家在开发。2019年3月，在Keck Graduate Institute任职的Kiana Aran博士与合作者在Nature Biomedic
CRISPR分子诊断技术（三）
13 或许是因为LbuC2c2的特异性和非特异性剪切活性远远高于LshC2c2的相应活性, Doudna团队意识到LbuC2c2可以被用来构建高特异性、高灵敏度的RNA检测方法。若想检测出某一特定序列的RNA分子，先将与其互补的crRNA和LbuC2c2蛋白组装，再加上一些报告RNA分
CRISPR分子诊断技术（六）
34 不是所有的塞卡病毒都一样。2017年9月， 中科院遗传所的许执恒团队和军事医学科学院的秦成峰团队在Science上报导，prM蛋白的一个突变(S139N)增加了塞卡病毒的传染性，并引起更严重的小头症和更高的致死率。在该论文发表后一周内，Sabeti团队和张锋团队就设计、开发出几个能区分出
CRISPR分子诊断技术（二）
6 Sherlock和Mammoth两家公司的技术并非横空出世，而是源于张锋和Doudna两家实验室于2015-2018年期间在知名期刊上发表的一系列科研成果。这场学术上的比拼犹如两个武林高手过招，精彩纷呈，让人目不暇接。两个团队互相竞争，也互相学习，开拓了CRISPR分子诊断这一全新
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
CRISPR华裔牛人不止张锋－此学者连发Nature等文章改进CRISPR
作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一，哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员David R. Liu也是著名的CRISPR科研人员，据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授，他早年毕业于哈佛大学，1999年在加州大学伯克利校区
Cell发布新一代癌症免疫疗法：新型CRISPR系统
基于CRISPR的新系统将为新一代靶向免疫疗法打开大门，大规模扩展免疫系统的抗癌作用 生物通报道：免疫疗法可以治愈一些癌症，科学家们希望除了能开发提高免疫系统抗癌能力的药物以外，还可以操纵患者自身免疫细胞，将它们变成抑癌的军队。但癌症有躲避攻击的技巧，要提高免疫细胞治疗的效果并不容易。 来自
CRISPR技术又一新问题：引导RNA引发免疫应答
作为一种强大的基因组编辑技术，CRISPR系统已经迅速发展成了各种生物疾病建模的重要工具，应用于临床。体外转录CRISPR引导RNA在细胞中引发先天性免疫应答，但这可以通过去除三磷酸部分来预防 将重组Cas9蛋白和体内转录（IVT）引导RNA复合物组成成预组装的Cas9核糖核蛋白（RNP），递
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
中国科学家揭示III型CRISPRCas系统免疫机制
11月29日，《细胞》杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和章新政课题组合作的研究成果。研究人员系统地阐述了III型CRISPR-Cas系统抵御外源核酸的分子机制。 CRISPR-Cas系统是一种由RNA介导的获得性免疫系统，在原核生物中广泛存在。在此之前，科学家们已经系统研究过
Cell突破：癌症免疫疗法“不够牛”？“魔剪”CRISPR发力了！
图片来源：Cell 11月15日，发表在《Cell》杂志上题为“Genome-wide CRISPR Screens in Primary Human T Cells Reveal Key Regulators of Immune Function”的论文中，科学家们证实，SLICE这一强大的工具
生物物理所揭示III型CRISPRCas系统免疫机制
11月29日，《细胞》（Cell）杂志在线发表了中国科学院生物物理研究所王艳丽课题组和章新政课题组合作的研究论文“Structure Studies of the CRISPR-Csm Complex Reveal Mechanism of Co-transcriptional Interfer