第三种可以编辑人类细胞基因组的CRISPRCas系统

CRISPR-Cas系统为细菌和古菌抵抗外界病毒入侵的适应性免疫,基于此已开发出了两套基因编辑系统: CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a(Cpf1)。它们能有效地编辑动植物的基因组,极大地推动了基因编辑相关领域的发展【1】。但Cas9系统存在脱靶效应、Cas9和Cas12a蛋白的尺寸太大,是否能找到尺寸更小、特异性更高的效应蛋白对整个基因编辑领域意义重大,尤其是治疗性基因编辑方面的应用。 北京时间1月23日,来自MIT的张峰团队在Nature communication上发表了题为Engineering of CRISPR-Cas12b for human genome的研究论文,开发了第三种基因编辑工具CRISPR-Cas12b,该工具经过改造后也能在哺乳动物和人体中进行有效的基因编辑。 早先报道核酸酶 (AacCas12b)保持体外切割活性的温度范围是40℃至55℃,这不适合于哺乳动物基因组编辑【2】......阅读全文

编辑长寿基因,获世界上首例遗传增强的人类血管细胞

  科学家们通过靶向编辑单个长寿基因产生了世界上首例遗传增强的人类血管细胞。  干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后,可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而,干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限,阻碍了该技术的普及。 

刘光慧等团队利用基因编辑获得遗传增强人类血管细胞

  干细胞技术在再生医学中具有广阔的应用前景。由干细胞体外诱导分化获得的多种类型细胞移植入病灶部位后,可达到促进病损组织再生、恢复组织器官稳态和功能的目的。然而,干细胞治疗在有效性和安全性方面尚存局限,极大地阻碍了该技术的普及。  北京时间1月18日,《Cell Stem Cell》杂志在线发表了中

基因编辑精准修复免疫细胞

原文地址:http://news.sciencenet.cn/htmlnews/2024/2/517234.shtm 发生突变的T细胞不能杀死由EB病毒诱导的B细胞(红色),这会导致其他免疫细胞流入感染区域,阻断血管(中心)。图片来源:拉杰维斯基实验室一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,

基因编辑精准修复免疫细胞

一些遗传性基因缺陷会导致过度的免疫反应,这可能给患者带来致命伤害。在一项最新研究中,德国科研团队借助CRISPR-Cas9基因编辑工具,纠正了这些缺陷,使免疫反应正常化。相关研究论文发表于2日出版的《科学·免疫学》杂志。家族性噬血细胞性淋巴组织细胞增多症(FHL)是一种罕见的免疫系统疾病,通常发生在

Nature:中国领头人类胚胎基因编辑研究

  瑞典卡罗林斯卡医学院的Fredrik Lanner正在准备编辑人类胚胎中的一些基因。去年4月这类研究在国际引发了巨大的轰动,当时一个中国研究小组透露已经完成了世界上首例这样的实验(Nature:中国科学家用CRISPR/Cas9改造人类胚胎)。  但Lanner预计他探索早期人类发育的研究工作不

日本认可人类受精卵基因编辑研究

  日本生命伦理专门调查委员会22日宣布,允许日本相关机构在基础研究中“编辑”人类受精卵的基因,但出于安全和伦理方面的考虑,不允许将该技术应用到临床和辅助生殖中。  所谓基因编辑是指对目标基因进行敲除或引入基因组等操作,该技术已在不少研究领域得到应用。  日本生命伦理专门调查委员会是日本政府下设的专

人类基因编辑国际峰会聚焦伦理争议

  随着基因组编辑技术CRISPR-Cas9的普及,对于人类基因改造的伦理道德争议愈加激烈。1日至3日,人类基因编辑国际峰会在华盛顿召开,相关的科学和医学进展以及伦理和监管问题成为研讨焦点,分歧各方将借此机会展开充分辩论。  据《自然》杂志网站报道,此次峰会由中国科学院、美国国家科学院、美国国家医学

科学家质疑美国首批基因编辑人类胚胎

  8月初,一个美国团队宣布,利用CRISPR技术成功修复了人类早期胚胎中一种与遗传性心脏病相关的基因突变。这是美国国内首次进行人类胚胎基因编辑。该消息在生物界引起一番热议。   由于精确的基因编辑技术可用于修复人类胚胎中的致病基因突变,将其与体外受精等技术结合使用,或能防止有遗传性疾病相关基因变

争端之下,人类胚胎基因编辑该怎么走?

  自从“基因剪刀”伸向人类胚胎,一场伦理争议随之而起,对于科学界来说,未来基因编辑技术该何去何从?  北京时间10月6日,《细胞·干细胞》杂志在线发表了中国科学院广州生物医药健康研究院研究员裴端卿与九位国际知名学者联合署名的论述文章,综述了科学界对人类基因编辑尤其是可遗传的胚胎基因编辑发展的详细指

揭秘首次人类胚胎基因编辑-“中国贡献”受关注

  美国首次编辑人类胚胎基因的研究2日正式发表在英国《自然》杂志上。该研究一周前遭媒体曝光,引发全球科技界广泛关注。由于牵扯道德伦理问题,人类胚胎研究屡屡处于争议之中。迄今,只有中美两国实施过人类胚胎基因编辑,英国一个团队则获得政府的类似试验许可。  那么,科学家出于何种考量要对人类胚胎基因“动刀”

抵制基因编辑技术,人类到底在恐惧什么?

  不久前,霍金在其遗作《对大问题的简明回答》中有提到过,未来将出现被改动基因的“超级人类”,他们对疾病的抵抗力都会增强,甚至将提高智力和寿命。  而霍金恐怕也没想到,他所想的未来竟然在其离世后不到1年就来了,11月26日,中国科学家贺建奎宣布首例免疫艾滋病基因编辑婴儿在中国健康诞生。  恐惧多余欣

人类胚胎的基因编辑是否有临床价值?-|-观点

  胚胎基因编辑  与IVF/PGD的技术理念相悖  如果说前一个论点还偶尔被少数评论简略提及的话 [13-14],基因编辑技术在原则上不适用于编辑(修正)人类胚胎携带的遗传病基因这一观点似乎还没有人论及。下面从三个方面来阐述本文的另一个主要论点:编辑人类胚胎遗传病基因与其必须依靠的IVF/PGD在

俄编辑人类基因用于治疗遗传病

  俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示,俄罗斯将在技术安全性得到证实后,开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因,第一批成果将在三到四年之内获得。   斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到

Science发文探讨人类基因组编辑

  2015年4月,来自中山大学的科学家们报告称他们首次完成了对人类胚胎的基因组编辑工作,这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注,并引发了支持者和反对者激烈的辩论。  12月,美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持在美国的华盛顿召开了人类基因编辑国际峰会。峰会经过三天的热烈讨论终

基因编辑技术:人类获得“改写生命剧本的神笔”

  遗传性疾病、癌症、艾滋病、地中海贫血,将来有没有可能得到根治?国家首批“千人计划”特聘专家、中山大学生命科学学院松阳洲教授团队近日在接受新华社记者专访时作出了肯定的回答,并认为基因编辑技术将让人类获得“改写生命剧本的神笔”,为战胜疾病提供全新的有效工具。   2015年4月,中山大学生命科学学院

谣言属实:中国科学家首次编辑人类胚胎基因

  三月,科学界出现了一个谣言,称中国研究人员们已经成功地编辑了人类胚胎的基因,以一种人类无法完成的方式改变了他们的DNA。《麻省理工科技评论》报道称已有人改变了生殖系谱,即精子和卵子相结合后形成的遗传信息。虽然这些流言没有得到确认,但它们引起了许多人争论改变生殖系谱可能带来的弊端。  事实证明,这

Development:利用改进的CRISPR基因编辑平台研究人类发育

  在一项新的研究中,来自英国韦尔科姆基金会桑格研究所和剑桥大学的研究人员构建出一种更加高效的和可控的CRISPR基因组编辑平台:sOPTiKO。他们描述了这种免费获得的单步骤系统如何在体内每个细胞和每个发育步骤中发挥作用。这种新方法将有助科学家们开展发育生物学、组织再生和癌症研究。相关研究结果发表

人类基因编辑技术有了基本原则

  记者从中国科学院获悉,人类基因编辑研究委员会15日在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告,并从基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三方面提出相关原则。中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿作为委员会中唯一一位中国学者,全程参与了研究讨论工作。  近年来,

新闻分析:人类胚胎基因编辑在争议中前行

   美国科学家编辑人类胚胎基因,成为27日世界各大媒体的头条科技新闻。此前,中国科学家已开展了类似研究,英国也在这方面表现出积极态度。这些进展表明,尽管存在巨大的伦理争议,但人类胚胎基因编辑研究仍在继续前行。  基因编辑是指在特定基因中插入、删除或更换DNA(脱氧核糖核酸)片段。近年来,在有着“基

科学家改进基因编辑技术CRISPR-有望加速细胞基因组编辑

  CRISPR作为一种强大的基因编辑工具,其能够帮助科学家们以惊人的精确度对DNA进行修剪,但追踪这些改变对基因功能的影响常常比较耗时,研究人员当前仅能一次对一种编辑进行分析,而这个过程需要花费数周时间。图片来源:www.phys.org  近日,一项刊登在国际杂志Nature Genetics上

第三种可以编辑人类细胞基因组的CRISPRCas系统

  CRISPR-Cas系统为细菌和古菌抵抗外界病毒入侵的适应性免疫,基于此已开发出了两套基因编辑系统: CRISPR-Cas9和CRISPR-Cas12a(Cpf1)。它们能有效地编辑动植物的基因组,极大地推动了基因编辑相关领域的发展【1】。但Cas9系统存在脱靶效应、Cas9和Cas12a蛋白的

中国人类胚胎基因编辑研究再引伦理争议

  中国科研人员对人类胚胎基因进行编辑的研究再次在国际上引发关注。整整一年前,中山大学科研人员的类似研究在国际上掀起巨大波澜。  这一次,处在舆论漩涡中心的是广州医科大学的研究人员。他们使用CRISPR技术对人类胚胎的基因组进行了修改,目的是使其能够抵抗人类免疫缺陷病毒(HIV)的感染。4月6日,该

日本批准利用人类受精卵进行基因编辑研究

  日本政府的生物伦理机构日前批准了利用受精后的人类卵细胞进行基因修饰的基础研究。  这一政策上周(4月22日)刚刚颁布,不过,目前他们仍反对利用基因修饰技术进行临床学研究。主要是基于该技术对人类可能具有未知的危害。  基因修饰基础的临床试验,包括在卵细胞水平矫正遗传缺陷并将其送回子宫,这一过程中包

美科学院启动人类基因编辑研究计划

  5月18日,美国国家科学院(NAS)和医学院(IOM)共同宣布,将启动一项关于人类基因编辑的研究计划,旨在针对当前颇具争议的人类基因编辑研究工作开展政策和伦理学研究,为政策制定提供参考。  人类基因编辑技术是指利用先进的分子生物学手段,对人类细胞的基因进行靶向修改和编辑,被认为是未来疾病治疗的一

美国计划制定人类基因编辑指导方针

   5月18日,美国国家科学院(NAS)和国家医学院(NAM)宣布,将发起一项倡议,提议为编辑人类基因组制定指导性规范。  这项倡议是紧接着4月发表的一项研究提出的。中国研究人员表示,他们使用CRISPR-Cas9的基因编辑系统去除了人类胚胎中的一个突变基因。虽然这项研究工作只涉及少数几个胚胎,并

人类应该如何平衡基因组编辑的利益和风险

  如果你明白“CRISPR介导基因编辑”这个词的含义,那么你一定知道我们现在能更加有效、快速且廉价地改造DNA。  这不可避免地带来了对基因治疗的严肃讨论,该技术通过直接修改某人的DNA来治疗遗传性疾病,如镰状细胞贫血症或血友病。你也可能听说过有目标的基因增强,以实现一个健康人提高其基因组品质的梦

美国家科学院报告支持基因编辑人类胚胎

  2月15日,美国国家科学院出台报告,关于“是否应该将基因编辑技术应用于设计婴儿”的这一问题,郑重给出如下结论:“应该允许科学家修改人类胚胎,以消除镰状细胞性贫血等毁灭性遗传疾病”;同时强烈建议,“一旦基因编辑技术充分应用于人类,当同步设定适当的限制条件。”  据悉,美国国家科学院在2015年召开

JAMA:美国国家科学院人类基因编辑原则

  基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破,相比于早期的蛋白质引导技术,CRISPR-Cas9具有高效,低成本,操作简易等特点。  科学的进步也引发了对于人类基因组编辑的担忧,例如如何平衡潜在利益与意外

瑞典科学家编辑人类胚胎基因-为何惹大麻烦?

  据国外媒体报道,近日瑞典科学家宣布对人类健康胚胎的遗传基因进行了编辑修改,目前胚胎依旧发育良好。研究人员对什么实现了精确编辑?为何这项研究会富有争议? 根据美国国家公共电台的报道,在近期实验中,斯德哥尔摩卡罗林斯卡研究所生物学家雷德里克·兰纳(Fredrik Lanner)以及其同事使用基因编辑

世卫将制定人类基因编辑国际治理框架

  世界卫生组织19日在日内瓦宣布,将在未来两年内与相关利益攸关方广泛协商,制定一个强有力的人类基因编辑国际治理框架。图片来源于网络  经过两天的审查和密集磋商,世卫组织新成立的人类基因编辑全球治理和监督标准咨询委员会得出结论,现阶段开展人类生殖细胞系基因编辑的临床应用是“不负责任的”。  世卫组织