俄编辑人类基因用于治疗遗传病
俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内，我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后，将获得最完整的数据。” 她指出，该技术将用于治疗最常见的遗传疾病，如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液，通过血液进入需要纠正突变的器官中”。 相关新闻 ......阅读全文
俄编辑人类基因用于治疗遗传病
俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示，俄罗斯将在技术安全性得到证实后，开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因，第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示：“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑，但该技术将首先在安全性得到
基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病
你也许遗传了你妈妈美丽的眼神，但同时她也给了你线粒体的DNA突变，所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险，从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。 尽管研究人员没有在人
基因编辑用于HIV治疗显现希望
基因疗法最近经历了一次复兴，该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用，所以研究人员操控基因（尤其是CCR5）的能力，可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常，即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好，但是它们往往将HIV“储存库”藏匿，该
基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域获重要进展
暨南大学粤港澳中枢神经再生研究院研究员闫森/教授李晓江团队首次将CRISPR/CasRx系统应用于亨廷顿舞蹈症大动物模型的治疗，并成功在多种疾病模型中验证了其有效性。CRISPR/CasRx系统的成功应用，标志着基因编辑技术在治疗复杂遗传病领域取得重要进展。近日，相关成果发表于《分子神经退行性疾
人类基因组编辑指南
人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展，同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。 一方面，技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因，防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时，基因编辑改变人类遗传的可能性，也警示着许多科学家，促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。
－Nature、Science：人类基因编辑取得共识
美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会，探讨了用新方法（比如CRISPR）改变人类DNA的前景和风险，尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。 胚胎或生殖细胞的基因工程改造，会给个体及其后代带来永久性的基因改变，被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学
俄科学家研发出可用于高效编辑基因组的微胶囊
据俄塔斯社报道，托木斯克理工大学与圣彼得堡、汉堡和伦敦的科学家提出借助CRISPR-Cas9系统利用微胶囊来编辑基因组的方法，可简化编辑程序，提高效率。研究成果发表在《Nanomedicine: Nanotechnology，Biology and Medicine》上。 CRISPR-C
遗传病的治疗
染色体病不仅没有办法根治，改善症状也很困难，个别性染色体异常，如Klinefelter综合征早期使用睾酮，真两性畸形进行外科手术等，有助于症状改善。由于多基因病的发病中环境因素起着重要的作用，故对药物及外科手术有肯定的疗效，在此不多赘述。 分子病和酶病的治疗目前只能针对不同的发病环节，采取措
单碱基编辑获重大进展－有望出生前就可治疗遗传病
9月10日，在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中，宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队，使用基于CRISPR系统的碱基编辑器，成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。
南非更新指南－为人类基因编辑“松绑”
南非更新了国家健康研究伦理指南，其中增加了关于可遗传人类基因组编辑的新章节。研究人员对此表示担忧。受精后5至9天、处于囊胚阶段的人类胚胎图。图片来源：Juan Gaertner/Science Photo Library该指南于5月更新，但近一个月来，相关消息才更加广为人知。据《自然》报道，科学家表
综述：给人类基因编辑划出伦理“红线”
人类基因编辑技术掀起的热潮正在席卷全球，但随之而来的是巨大的不安与批评。基因编辑应该向何处发展？是否应该暂缓甚至禁止？是否会导致“定制婴儿”？人类基因编辑国际峰会3日在华盛顿发表声明，明确划出了一道不得逾越的“红线”：禁止出于生殖目的而使用基因编辑技术改变人类胚胎或生殖细胞。人类基因编辑技术热潮
Cell发表人类基因编辑评论文章
去年4月，来自中山大学的研究人员，用称为CRISPR-Cas9的基因编辑系统，除去了人类胚胎中的一个突变基因。这项研究工作一经发布便引发了国内外科学界对于以可能遗传给后代的方式来编辑人类基因组——相关伦理道德的广泛争论。12月份，来自世界各地的数百名科学家和伦理学家，聚集在美国华盛顿讨论人类基因
人类基因编辑研究报告全球发布
美国华盛顿时间2月14日11点（北京时间2月15日0点），人类基因编辑研究委员会正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告。报告将人类基因编辑分为基础研究、体细胞、生殖细胞/胚胎基因编辑三大部分，分别就这三方面的科学问题、伦理问题以及监管问题进行了讨论并提出相关原则。 201
Science：人类基因组编辑指南
人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展，同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。 一方面，技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因，防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时，基因编辑改变人类遗传的可能性，也警示着许多科学家，促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 来自麦
美国首例！CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗
据美联社报道，美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造，医生从患者血液中提取出免疫系统细胞，对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士 这三名患者已经年过六旬，其
美国FDA批准转基因鸡－用于生产治疗罕见遗传病的药物
继转基因山羊和转基因兔之后，转基因鸡也于8日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，加入了制药队伍。这种鸡的蛋中含有一种工程酶，可用于生产治疗罕见遗传病的药物Kanuma。该药物也由此成为美国市场上为数不多的利用转基因生物制药的产品之一。 据《自然》杂志网站报道，Kanuma是溶酶体酸性脂肪酶
其它遗传病的基因治疗其它遗传病
诸如白种人中常见的囊性纤维化的进展很快。对于DMD的基因治疗，由于有小鼠动物模型，也取得一定进展。例如1993年法国将Ad-RSVmDys（腺病毒－罗斯病毒小肌营养不良蛋白基因重组体）注入小鼠肌内成功。即用腺病毒为载体，与小肌营养不良蛋白（minidystrophin）基因的cDNA重组，在RSV启
人类基因编辑国际峰会聚焦伦理争议
随着基因组编辑技术CRISPR-Cas9的普及，对于人类基因改造的伦理道德争议愈加激烈。1日至3日，人类基因编辑国际峰会在华盛顿召开，相关的科学和医学进展以及伦理和监管问题成为研讨焦点，分歧各方将借此机会展开充分辩论。 据《自然》杂志网站报道，此次峰会由中国科学院、美国国家科学院、美国国家医学
定制基因编辑疗法治愈罕见遗传病患儿
美国费城儿童医院与宾夕法尼亚大学医学团队利用定制的CRISPR基因编辑疗法，成功治愈了一名患有罕见遗传病的儿童。这项研究成果已发表在《新英格兰医学杂志》上，并在美国基因与细胞治疗学会年会上进行了报告。该突破将为治疗目前尚无有效疗法的罕见疾病打开新的大门。 这名患儿名为KJ，出生时即患有严重的氨
多重PCR在遗传病诊断方面的应用用于遗传病的检测
用于其它遗传病的检测 Pici等人对囊性纤维化( cystic fibrosis,CF)基因突变进行了筛选研究,用4对外显子引物进行多重PCR扩增,然后用限制性内切酶消化PCR产物,再进行垂直聚丙烯酰胺凝胶电泳,检查15例发现有3例发生了基因突变。Pior等设计了8对引物同时检测DMD/BMD
Med－Qiao－Group宣布投资全美顶尖基因编辑公司
Recombinetics是一家位于明尼苏达州并将基因编辑技术应用在农业领域，临床前 研究以及临床领域的应用与研究等领域的顶尖基因编辑公司，该公司已实现了在多 物种上进行基因编辑，该公司拥有完全排他的Talen 等方法针对一些动物的ZL及 使用权。比如，Recombinetics可以将农场饲养的
人类基因编辑技术有了基本原则
记者从中国科学院获悉，人类基因编辑研究委员会15日在美国华盛顿正式就人类基因编辑的科学技术、伦理与监管向全世界发布研究报告，并从基础研究、体细胞、生殖细胞／胚胎基因编辑三方面提出相关原则。中科院广州生物医药与健康研究院研究员裴端卿作为委员会中唯一一位中国学者，全程参与了研究讨论工作。 近年来，
Science发文探讨人类基因组编辑
2015年4月，来自中山大学的科学家们报告称他们首次完成了对人类胚胎的基因组编辑工作，这一爆炸性新闻一经发布便受到了国内外科学界的广泛关注，并引发了支持者和反对者激烈的辩论。 12月，美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持在美国的华盛顿召开了人类基因编辑国际峰会。峰会经过三天的热烈讨论终
PCR技术应用于遗传病的诊断
PCR技术首次临床应用就是从检测镰状细胞和β-地中海贫血的基因突变开始的。基因的突变和缺失均会引起各种珠蛋白的表达不平衡，用FQ-PCR检测各种珠蛋白基因表达差异，是地中海贫血诊断的有效手段。
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
盘点－|－基因治疗有望治疗哪些遗传病？
目前在研的基因疗法涉及哪些治疗领域呢？健点子小编带你一起探索。 遗传性疾病是基因治疗的最大的一块，目前在研的基因治疗包括以下的领域： 庞贝病 佛罗里达大学分离出来的基因公司，Larceta 疗法公司是一个以腺相关病毒（ AAV） 为基础的基因治疗公司, 其从佛罗里达大学获得技术
俄科学家回应基因编辑婴儿研究计划
近日，Nature报道，有科学家正计划进行基因编辑婴儿研究。宣布这一消息的是俄罗斯分子生物学家Denis Rebrikov，他是俄罗斯最大的生育诊所库拉科夫国家妇产围产学医学研究中心基因组编辑实验室负责人，也是俄罗斯国立研究医科大学的研究员。Rebrikov表示，他已经与莫斯科的一个艾滋病毒中心
新发现染色质绝缘子或可用于人类基因治疗
插入突变和遗传毒性通常代表造血系统肿瘤的恶化，同时也是实现基因治疗前景所面临的最大障碍。George Stamatoyannopoulos等人研究出一种能够识别作为绝缘子发挥功能的紧凑序列元件的方法，或对实现基因治疗的美好前景提供重要推动作用。最近这一研究成果在线发表在国际生物学期刊nature
JAMA：美国国家科学院人类基因编辑原则
基因组编辑由于改善人类健康的巨大潜力越来越受到科学家们所关注。RNA引导CRISPR-Cas9基因组编辑系统在基因组编领域取得了重大突破，相比于早期的蛋白质引导技术，CRISPR-Cas9具有高效，低成本，操作简易等特点。 科学的进步也引发了对于人类基因组编辑的担忧，例如如何平衡潜在利益与意外
世卫将制定人类基因编辑国际治理框架
世界卫生组织19日在日内瓦宣布，将在未来两年内与相关利益攸关方广泛协商，制定一个强有力的人类基因编辑国际治理框架。图片来源于网络 经过两天的审查和密集磋商，世卫组织新成立的人类基因编辑全球治理和监督标准咨询委员会得出结论，现阶段开展人类生殖细胞系基因编辑的临床应用是“不负责任的”。 世卫组织