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俄编辑人类基因用于治疗遗传病

俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示,俄罗斯将在技术安全性得到证实后,开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因,第一批成果将在三到四年之内获得。 斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到证明后予以应用。在未来三到四年内,我们就可以获得首批安全成果。经过数十年对这种干预结果的长期观察后,将获得最完整的数据。” 她指出,该技术将用于治疗最常见的遗传疾病,如黏多糖贮积症、囊性纤维化、杜氏肌营养不良症和遗传性肿瘤疾病。具体实施方案为“进行基因编辑所需的成分通过正常注射进入血液,通过血液进入需要纠正突变的器官中”。 相关新闻 ......阅读全文

俄编辑人类基因用于治疗遗传病

  俄罗斯“医学遗传研究中心”科学机构突变实验室主任研究员、医学副博士斯维特兰娜·斯米尔尼辛娜日前表示,俄罗斯将在技术安全性得到证实后,开始编辑用于治疗遗传疾病的人类基因,第一批成果将在三到四年之内获得。   斯米尔尼辛娜表示:“技术上可以实现对成人和胚胎的基因进行编辑,但该技术将首先在安全性得到

基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病

  你也许遗传了你妈妈美丽的眼神,但同时她也给了你线粒体的DNA突变,所谓母系遗传疾病的根源。一项基于小鼠的实验表示可以通过两种技术大幅降低卵子中有害DNA的风险,从而使子女能够逃避遗传类的疾病。此种方法也规避了存在伦理问题的"线粒体置换技术"-该技术会导致"三亲"型的胚胎。  尽管研究人员没有在人

基因编辑用于HIV治疗显现希望

  基因疗法最近经历了一次复兴,该技术同时正在逐渐被许多艾滋病研究人员所接受。由于CCR5基因在艾滋病抗药性中起着重要作用,所以研究人员操控基因(尤其是CCR5)的能力,可能有助于解决多年来一直困扰HIV治疗领域的问题。通常,即使患者对抗逆转录病毒治疗反应良好,但是它们往往将HIV“储存库”藏匿,该

遗传病的治疗

   染色体病不仅没有办法根治,改善症状也很困难,个别性染色体异常,如Klinefelter综合征早期使用睾酮,真两性畸形进行外科手术等,有助于症状改善。由于多基因病的发病中环境因素起着重要的作用,故对药物及外科手术有肯定的疗效,在此不多赘述。  分子病和酶病的治疗目前只能针对不同的发病环节,采取措

人类基因组编辑指南

    人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。    一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。 

Nature、Science:人类基因编辑取得共识

  美国科学院、英国皇家学会和中国科学院联合主持的人类基因编辑国际峰会,探讨了用新方法(比如CRISPR)改变人类DNA的前景和风险,尤其是引起巨大争议的卵子、精子和胚胎基因组编辑。  胚胎或生殖细胞的基因工程改造,会给个体及其后代带来永久性的基因改变,被许多人视为洪水猛兽。但这样的技术能阻止遗传学

单碱基编辑获重大进展 有望出生前就可治疗遗传病

  9月10日,在《自然》子刊《Nature Medicine》上刊登的两篇科学论文中,宾夕法尼亚大学和苏黎世联邦理工学院的两个不同团队,使用基于CRISPR系统的碱基编辑器,成功在小鼠模型中治疗了由于基因突变导致的罕见肝脏疾病。其中宾夕法尼亚大学的团队成功在小鼠出生以前就可治疗它们患上的遗传病。 

美国首例!CRISPR基因编辑技术应用于癌症治疗

  据美联社报道,美国宾夕法尼亚大学肿瘤学教授通过CRISPR基因编辑工具对三名晚期癌症的血细胞进行基因改造,医生从患者血液中提取出免疫系统细胞,对其进行基因改造以帮助患者对抗癌症。这是美国首次尝试使用CRISPR基因编辑治疗癌症。Edward Stadtmauer博士  这三名患者已经年过六旬,其

俄科学家研发出可用于高效编辑基因组的微胶囊

   据俄塔斯社报道,托木斯克理工大学与圣彼得堡、汉堡和伦敦的科学家提出借助CRISPR-Cas9系统利用微胶囊来编辑基因组的方法,可简化编辑程序,提高效率。研究成果发表在《Nanomedicine: Nanotechnology,Biology and Medicine》上。   CRISPR-C

Science:人类基因组编辑指南

  人类基因组编辑在研究和治疗方面不断取得进展,同时也在世界各地的科学家中引发了伦理问题。  一方面,技术进步可以使医生能够修改那些包含在精子和卵子中的种系基因,防止后代罹患毁灭性的遗传疾病。但与此同时,基因编辑改变人类遗传的可能性,也警示着许多科学家,促使他们认为应该无限期禁止种系编辑。  来自麦