Editas达成协议CRISPR联手干细胞技术开发新一代细胞疗法
4月4日，由基因编辑界的领军人物张锋博士创建的基因组编辑公司Editas Medicine宣布，与BlueRock Therapeutics签订了一项战略性合作和交叉授权许可协议。两家公司将各自在基因编辑和细胞疗法方面上的专长和优势进行整合，以期发现、开发、制造新型的基因工程化细胞疗法。 依据协议，两家公司将互相授权对方非独家地使用CRISPR基因组编辑技术和诱导性多能干细胞（ipsCs）技术平台，旨在创建新型的，经CRISPR基因组编辑技术改造的异体多能干细胞（PSC）细胞系，以期在公司的多个相关领域（癌症、神经病学，心脏病学和免疫学）开发出工程化的独特通用型细胞疗法。 专精于CRISPR/Cas9和TALENs等基因组编辑技术的Editas在2013年成立，该公司的使命是将基因组编辑技术转化为新的药物和疗法，在基因水平上对导致多种疾病的源头进行纠错。 结合最新干细胞技术与卓越的细胞分化方案，开发突破性治疗方案的Bl......阅读全文
CRISPR分子诊断技术（七）
39 加上Cas9，它们为分子诊断和基因编辑提供了多样灵活的工具。图片来源：参考资料240 CRISPR分子诊断技术并不是只有Doudna和张锋两家在开发。2019年3月，在Keck Graduate Institute任职的Kiana Aran博士与合作者在Nature Biomedic
CRISPR功能研究入门指南
基因组测序让我们意识到，人类基因组只有一小部分被翻译成蛋白质。其实我们基因组的80%会转录成RNA，但这些转录本大多不生成蛋白质。近年来人们发现非编码RNA往往与人类疾病有关，不过绝大多数非编码RNA的功能还是未知的。CRISPR/Cas9在这方面可以起到重要的作用。 CRISPR激活（CRI
CRISPR分子诊断技术（六）
34 不是所有的塞卡病毒都一样。2017年9月， 中科院遗传所的许执恒团队和军事医学科学院的秦成峰团队在Science上报导，prM蛋白的一个突变(S139N)增加了塞卡病毒的传染性，并引起更严重的小头症和更高的致死率。在该论文发表后一周内，Sabeti团队和张锋团队就设计、开发出几个能区分出
用CRISPR治病尚需时日
近日，科学家在美国华盛顿聚集，参加一场专注于基因治疗的年度会议。基因治疗是一个长期处于挣扎中的领域，最近因在小型临床试验中取得的一系列颇有前景的成果而重新赢得尊敬。如今，很多人相信，一种名为CRISPR的强大的新基因编辑技术，将加入到势头越来越猛的基因治疗大军中。 不过，CRISPR真的作好准
CRISPR分子诊断技术（五）
25 DETECTR达到了aM水平的灵敏度和≤7个碱基的特异性。例如，它能准确地检测出受试者携带的是哪种亚型的HPV。图片来源：参考资料2和1026 在同期Science论文中，张锋团队从三个方面着手完善SHERLOCK：多重化、定量化和去荧光。先说多重化：他们挑选了来自两个不同菌株的Cas
CRISPR分子诊断技术（三）
13 或许是因为LbuC2c2的特异性和非特异性剪切活性远远高于LshC2c2的相应活性, Doudna团队意识到LbuC2c2可以被用来构建高特异性、高灵敏度的RNA检测方法。若想检测出某一特定序列的RNA分子，先将与其互补的crRNA和LbuC2c2蛋白组装，再加上一些报告RNA分
Nature：CRISPR浪潮席卷学界
每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时，Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司，研究者们把自己使用的分子工具存放在这里，以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出，一篇大热的论文一发表，几分钟内他们就
CRISPRCas9－原理
CRISPR/Cas技术是什么？CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，比如噬菌体病毒和外源质粒。同时，它为细菌提供了获得性免疫：这与哺乳动物的二次免疫类似，当细菌遭受病毒或者外源质粒入侵时，会产生相应的“记忆”，从而可以抵抗它们的再次入侵。CRISPR/Cas
CRISPR可以做分子诊断
CRISPR-Cas系统背景回放面对噬菌体的威胁，细菌进化出了一套专门针对噬菌体或外源性遗传物质的CRISPR-Cas免疫系统。CRISPR全称为“簇状、规律间隔的、短回文重复序列”（Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repe
窃取CRISPR的免疫“黑客”
英属哥伦比亚大学的研究人员发现，一种感染主要淡水细菌的病毒使用“偷来”的CRISPR劫持宿主的免疫系统。这种病毒黑客在控制宿主免疫系统之后，迅速给系统打上补丁，以确保其他黑客无法闯入。这项研究发表在美国微生物学会旗下的mBio杂志上。 细菌一直在与病毒或入侵核酸进行斗争，为此它们演化出了多种防
CRISPR分子诊断技术（一）
本篇为“连环画”系列中的第二篇。“连环画”中的每一篇都会介绍一个最新生物医药技术或趋势。以图画为主，文字为辅。虽然无法做到系统全面，但希望能给读者带来一些启发。每篇文章只代表作者个人的观点或解读，与礼来亚洲基金的投资决定无关。1 脊椎动物的免疫系统分为先天免疫（或非特异性免疫），和获得性免疫（
CRISPR分子诊断技术（四）
19 由于其高灵敏度和特异性，CRISPR诊断技术或CRISPR-Dx可以有很多用途：病毒检测和病毒亚型区分，病菌识别和耐药性基因确认，即时检测（POCT）, 患者基因分型，以及癌症突变分析和液体活检。这篇论文也初步展示了CRISPR-Dx在这些方面的应用前景。图片来源：参考资料320 比
CRISPR女神创办公司放“大招”
CRISPR的火热及其在临床上应用的美好愿景，令这一技术相关的公司不断涌现，除了张锋等人创办的Editas Medicine，Emmanuelle Charpentier等人的ERS Genomics，另外一位CRISPR先驱Jennifer Doudna也创办了自家公司：Caribou Bio
媲美CRISPRCas9,－新CRISPR－工具探知90％的基因编辑领域
2类CRISPR–Cas系统，例如Cas9和Cas12，已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是，代表自然界中所有CRISPR系统90％的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术，精
CRISPR华裔牛人不止张锋－此学者连发Nature等文章改进CRISPR
作为纳斯达克CRISPR“第一股”Editas公司的联合创始人之一，哈佛大学化学与化学生物学教授、Howard Hughes医学研究所研究员David R. Liu也是著名的CRISPR科研人员，据称这位教授是一位从来没有做过博士后的年轻教授，他早年毕业于哈佛大学，1999年在加州大学伯克利校区
自然通讯：利用CRISPR将皮肤细胞转变为多能干细胞
近日，来自芬兰、瑞士、英国的一个研究小组在《自然-通讯》上发表文章，首次通过激活细胞自身的基因，成功将皮肤细胞转化为多能干细胞。据报道，该研究小组使用了一类CRISPRa基因编辑技术，该技术不切割DNA，可以在不改变基因组的情况下激活基因表达。到目前为止，只有通过向皮肤细胞内人工引入一组名为Ya
癌症干细胞大牛Science新发现：CRISPR发现癌症中突变信号
荷兰乌德勒支大学的研究人员发表了题为“Use of CRISPR-modified human stem cell organoids to study the origin of mutational signatures in cancer”的文章，利用CRISPR构建癌症类器官，从中发现了
GEN盘点：全球十大基因编辑企业，CRISPR“三大先驱”均在列
7月16日，Wellcome Sanger研究所的科学家们在《Nature Biotechnology》期刊发表了一项研究成果，给CRISPR基因编辑技术“泼了冷水”：CRISPR会造成编辑位点附近出现大量DNA缺失和重排。 文章发表之后，专注于基因编辑的3家上市公司Editas Medici
张锋可能因为输掉了这2个CRISPRZL权，损失近20亿人民币
对于CRISPRZL，一直是加州大学及Broad研究所争论不休的症结，就是因为这个ZL，可能涉及到全球达数百亿美元的商业价值，如果谁能获胜，势必会对整个领域占尽优势。就在近期，加州大学获得了两项至关重要的ZL权，尤其是使用优化的指导RNA将CRISPR-Cas9核酸酶导向真核细胞中的靶DNAZL
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett
CRISPR先驱获得新突破：开发更安全的CRISPRCas9基因疗法
人们一直希望用CRISPR-Cas9基因编辑技术治疗甚至治愈复杂的神经疾病。帕金森病、亨廷顿舞蹈病和阿尔茨海默症的现有药物只能缓解症状，无法阻止疾病的发展。“但对于确定了致病基因的疾病来说，基因编辑技术有望永久终止其进程，”加州大学伯克利分校Jennifer Doudna实验室的博士后Brett S
－George－Church专访：CRISPR是如何引领基因编辑革命的？
George Church：哈佛医学院著名遗传学家 11月26日，Nature Communications杂志发表了遗传学界的大牛George M. Church领导哈佛医学院的团队，在人iPS细胞中进行了CRISPR基因编辑。他们将全基因组测序和靶向深度测序结合起来，评估了Cas9编辑iP
张锋团队胜诉，被认定为CRISPR真核基因编辑发明者
当地时间2022年2月28日，在围绕CRISPR基因编辑技术的ZL纠纷中，美国ZL商标局做出了有利于张锋所在的博德研究所团队的裁决。 美国ZL商标局已经确定博德研究所团队是第一个发明CRISPR-Cas9来编辑人类细胞并用于制造药物的团队，而不是诺奖得主 Jennifer Doudna 和 E
10家会改变世界的精准医疗公司
精准医疗是以个体化医疗为基础，结合基因组测序技术以及生物信息与大数据科学的交叉应用而发展起来的新型医学概念与医疗模式。早在2011年，美国医学界首次提出了“精准医学”的概念，2015年年初，奥巴马在美国国情咨文中提出“精准医学计划”，希望精准医学可以引领一个医学新时代。 自此开始，精准医疗异军
Science关注CRISPR重要新成果
亨廷顿氏病（Huntingtons disease）是由破坏大脑的突变蛋白引起的一种神经系统疾病，早期表现为情绪波动及不可控制的抽搐，最终可发展成痴呆甚至死亡。在美国大约有3万人受累于这一疾病，当前没有治愈的方法。现在一种许多人相信能获得诺贝尔奖的基因编辑新方法，被证实可在小鼠体内有效阻止缺陷蛋
Cell：CRISPR解答细胞代谢谜题
众所周知，线粒体是我们细胞中的发电厂，它利用呼吸作用来释放我们食物中的能量，捕获三磷酸腺苷（ATP）分子中的能量。 在发表于7月30日《细胞》（Cell）杂志上的两篇研究论文中，来自麻省理工学院的研究人员揭示出了增殖细胞，包括肿瘤细胞需要线粒体呼吸作用的原因。尽管有许多其他的途经可以生成ATP
盘点2017年CRISPR技术突破
图片来源于网络 CRISPR技术日新月异，研究人员不仅为这种精确且相对易于操作的基因编辑技术寻找新的应用，而且也在进一步的完善这种技术，赋予它更多新的功能，今年CRISPR引人注目的技术突破包括： RNA编辑 虽然人体很多疾病是来自于DNA，但是由于基因承载着生命最根源的信息，因此直接对D
CRISPR先驱发表研究新成果
细菌和古生菌一直在与入侵者做斗争，为此它们演化出了多种防御机制，CRISPR-Cas适应性免疫系统就是其中之一。Cas1-Cas2蛋白复合体会捕获30–40bp的外源DNA，将它们整合到CRISPR的间隔区，形成自己的免疫记忆。如果这种外源DNA再次入侵，细菌就能够及时将其剪切，从而保护自身安全
CRISPR基因编辑动物引争议
随着CRISPR基因编辑技术的不断进步，科学家已将其应用于马、绵羊、猪等动物的遗传改良。英国《自然》网站在日前的报道中指出，经过基因编辑的猪和绵羊等动物，正逐渐在农业领域获得认可。这些技术可提升动物的性状表现，为人类提供更安全、优质的肉类产品。但经CRISPR技术改造的马，却被马球比赛拒之门外。专家
CRISPR的新前沿：编辑RNA
基因编辑工具CRISPR令科学家们修改DNA的能力发生了革命性的变化，如今，该工具的一种新的版本能对RNA进行靶向修改。编辑RNA而不是DNA有若干优点，例如，它能减轻与DNA相关的在伦理方面的顾虑，它能为科学家在活体生物中提供更为精确的编辑时间框架（如在关键性的发育期中）。在这里，David