triheptanoin申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LCFAOD)
Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一组身体无法将长链脂肪酸转化为能量的遗传性疾病。之前，FDA已授予UX007治疗LC-FAOD的罕见儿科疾病资格和快速通道资格。如果符合相关标准，则可后的优先审查资格。Ultragenyx公司预计将在60天内收到FDA关于申请受理及审查资格认定的回复。 Ultragenyx首席医疗官Camille L. Bedrosian表示，“LC-FAOD是一种严重且可能危及生命的疾病，许多患者生活困难，尽管接受目前最好的护理，仍经常住院治疗。我们的数据表明，采用UX007治疗可在一段时间内减少这些主要的医疗事件。此次提交NDA是向患者提供新治疗......阅读全文
triheptanoin申请上市，治疗长链脂肪酸氧化代谢病(LCFAOD)
Ultragenyx是一家专注于开发新型疗法治疗严重的罕见和超罕见遗传病的生物制药公司。近日，该公司宣布，已向美国食品和药物管理局（FDA）提交了UX007（triheptanoin，三庚酸甘油酯，即七碳脂肪酸甘油三酯）的新药申请（NDA），用于治疗长链脂肪酸氧化代谢病（LC-FAOD），这是一