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1995年，康乃尔大学的Su Guo博士在试图阻断秀丽新小杆线虫（C. elegans）中的par-1基因时，发现了一个意想不到的现象。她们本是利用反义RNA技术特异性地阻断上述基因的表达，而同时在对照实验中给线虫注射正义RNA（sense RNA）以期观察到基因表达的增强。但得到的结果是二者都同样地切断了par-1基因的表达途径。这是与传统上对反义RNA技术的解释正好相反的。该研究小组一直没能给这个意外以合理解释。直到1998年2月，华盛顿卡耐基研究院的Andrew Fire和马萨诸塞大学医学院的Craig Mello才首次揭开这个悬疑之谜。通过 大量艰苦的工作，他们证实，Su Guo博士遇到的正义RNA抑制基因表达的现象，以及过去的反义RNA技术对基因表达的阻断，都是由于体外转录所得RNA中污染了微量双链RNA而引起。当他们将体外转录得到的单链RNA纯化后注射线虫时发现，基因抑制效应变得十分微弱，而经过纯化的双链RNA却正好......阅读全文
Cell创刊于1976年，现已成为世界自然科学研究领域最著名的期刊之一，并陆续发行了十几种姊妹刊，在各自专业领域里均占据着举足轻重的地位。Cell以发表具有重要意义的原创性科研报告为主，许多生命科学领域最重要的发现都发表在Cell上。本月《Cell》前十名下载论文为： 1. Small-M
今天美国生物技术公司Alnylam宣布其RNAi药物patisiran在一个家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）三期临床达到一级、二级终点，这是RNAi药物首次在三期临床达到主要临床终点。这个名为Apollo的试验招募225名患者，使用18个月一级终点mNIS+7和二级终点NorfolkQoL都
基因敲除可以说是基因组 学、细胞分离培养以及转基因技术的组合。那么基因敲除的原理是什么呢？ 基因敲除的方法有哪些呢？在此，做个小结，以供大家学习。一.概述：基因敲除是自80年代末以来发展起来的一种新型分子 生物学技术，是通过一定的途径使机体特定的基因失活或缺失的技术。通常意义上的基因敲除主要是应用D
慢病毒，（ Lentivirus ）载体是以 HIV-1 （人类免疫缺陷 I 型病毒）为基础发展起来的基因治疗载体。区别一般的逆转录病毒载体，它对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。慢病毒载体的研究发展得很快，研究的也非常深入。慢病毒载体可以将外源基因有效地整合到宿主染色体上，从而达到持久性表达
目前，将RNAi库和基于细胞水平的高通量分析技术相结合对于我们鉴定药物敏感性和抵抗性的新机制有非常广阔的前景。举例来说，已有研究者对全基因组进行RNAi筛选找出了导致非小细胞肺癌对紫杉醇敏感的基因。这项研究也证实了RNAi技术在发现影响癌症细胞细胞有丝分裂的靶点上具有很大潜力。 Molecular
4 产生RANi 的方法产生RANi 的方法主要有体外合成和体内合成siRNA 法。将siRNA 导入细胞的方法又分为微量注射法、电穿孔法、浸泡法、工程菌喂养法、转基因法和病毒感染法等。Harborth 等[14 ]设计体外合成21nt siRNA 的方法是：在基因库中寻找靶向基因的mRNA 序列，
大约在十年前，2006年诺贝尔生理/医学奖得主Craig Mello和Andrew Fire发现，他们能够将短RNA分子插入到线虫中并沉默特定基因的表达。今天，研究人员也常常使用这种强大的RNA干扰方法来研究哺乳动物系统中的特定基因功能。 为了进行这种基因沉默实验，研究人员通常需要依赖化学合成的
6月21日，中国科学院武汉病毒研究所周溪研究员课题组与军事医学科学院微生物流行病研究所秦成峰研究员课题组合作，在抗病毒免疫研究方面取得重要进展，揭示了RNA干扰（RNAi）通路在哺乳动物中具有抗病毒免疫功能。相关研究成果以“Human virus-derived small RNAs can c
RNA干扰(RNA interference，RNAi)是由双链RNA(double strandedRNA， dsRNA)分子在mRNA水平关闭相应序列基因表达或使其沉默的过程。dsRNA可以抑制不同类型细胞的靶向基因表达，用特异性的抗体几乎检测不到靶向基因所表达的蛋白质。因此，RNAi技术又
来自奥地利科学院维也纳分子生物学研究院（Institute of Molecular Biotechnology of the Austrian Academy of Sciences）的研究人员以果蝇为研究对象，利用一套完整的基因组序列数据，从达到了88%覆盖率的蛋白编码基因中获得了全基因组范围内
高内涵细胞分析仪的细胞生物学应用——人类基因组RNAi文库筛选Acumen eX3高内涵细胞分析仪的细胞生物学应用（一）——人类基因组RNAi文库筛选得益于高通量技术的广泛应用，在过去的几年里关于基因组学、蛋白组学、细胞组学等“组学”的研究都得到了空前的发展。科学家们从来没有像今天这样能够借助各种自
6月21日，中国科学院武汉病毒研究所研究员周溪课题组与军事医学科学院微生物流行病研究所研究员秦成峰课题组合作，在抗病毒免疫研究方面取得新进展，揭示了RNA干扰（RNAi）通路在哺乳动物中具有抗病毒免疫功能。相关研究成果以Human virus-derived small RNAs can con
Argonaute - A family of proteins containing multiple domains and involved in RNA interference (RNAi). Argonatue is the main component of RNAi eff
Dicerna制药公司是一家行业领先的RNAi治疗药物开发企业。近日，该公司宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予DCR-PHXC治疗1型原发性高草酸尿症（PH1）患者的突破性药物资格（BTD）。DCR-PHXC是目前开发的唯一一种用于治疗所有类型原发性高草酸尿症（PH）的RNAi实验性疗法
核磁共振扫描显示，使用ALN-VSP疗法后，肝脏肿瘤中的血流量明显减少。 据美国媒体8月24日报道，美国阿尔尼拉姆生物技术公司日前宣布他们找到了一种能够治愈所有癌症的新型药物，首批接受临床试验的19名晚期肝癌患者病情都有较大好转。不仅如此，该公司称，假以时日，这种药物甚至有可能治愈一切疾病。
关于哺乳动物是否使用抗病毒的RNA干扰(RNAi)来防御病毒一直备受争议。 哺乳动物是否会如同植物那样用一种叫做RNA干扰的通路来制服病毒一直饱受争议，现在，2项研究显示，某些哺乳动物细胞确实是这样做的。这一发现可为研究哺乳动物宿主中病毒性病原体的控制提供一种崭新的方法。RNA干扰或RNA
将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。今年8月，来自Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准，成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物，具有里程碑式的意义。而在本月7日，Moderna Therapeutics公司IPO募集6.043亿美元
一直以来，科学家们在研究某个基因的功能时无非就只有两种方法，要么就是敲除这个基因，或者下调其表达量，要么就是提高其表达量。在20世纪90年代发现的RNA干扰技术又给科学家们提供了一条新的研究基因功能的途径，RNA干扰技术可以通过小RNA分子(small RNA molecule)与目标m
慢病毒，（ Lentivirus ）载体是以 HIV-1 （人类免疫缺陷 I 型病毒）为基础发展起来的基因治疗载体。区别一般的逆转录病毒载体，它对分裂细胞和非分裂细胞均具有感染能力。慢病毒载体的研究发展得很快，研究的也非常深入。慢病毒载体可
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
Arrowhead是一家临床阶段的生物技术公司，致力于利用RNA干扰（RNAi）抑制致病基因的转录后表达，开发治疗难治性疾病的创新药物。近日，该公司宣布，评估RNAi药物ARO-AAT的II期研究AROAAT2002已完成首例患者给药治疗。目前，该公司也在开展SEQUOIA II/III期试验，
自 1995 年成立以来，Dharmacon 在生物信息学，RNA 生物学和合成化学方面的专长 , 使我们能够开发出一整套研究基因功能的产品。作为 RNA 定制合成的领导者，Dharmacon 公司是 RNA 干扰新发现领域的早期参与者，并且在若干重要的科学发现中，以及确保沉默效率的 siRNA
美国国家癌症研究所（NCI）的研究人员近日撤回了一篇RNAi方面的。这篇论文于2009年发表在美国《国家科学院院刊》（PNAS）上，曾鉴定出一种RNA依赖的RNA聚合酶（RdRP），它在果蝇的RNAi中发挥作用。 据论文作者、NCI的研究人员Concetta Lipardi和报道，果
“这项研究的独特之处在于――之前，我们知道RNAi能用于调控基因，或者完全关闭基因。而这项研究中，我们发现的是一种通过piRNA途径，保护基因不被沉默的RNAi机制，这种机制能作为一种保护形式，让基因得以表达。” ――Darryl Conte Jr.博士 生物机体采用了多种战略方法来
日前，来自加利福尼亚大学的研究人员通过研究揭示了人类机体细胞对A型流感病毒产生免疫力的分子机制，相关研究刊登于国际杂志Nature Microbiology上。该研究对于后期研究人员深入理解RNA病毒诱发的人类疾病的免疫学机制提供了新的思路，RNA病毒包括流感病毒、埃博拉病毒、西尼罗病毒和寨卡病
20世纪80年代初，胚胎干细胞分离和体外培养的成功为基因敲除奠定了技术基础。1985年，首次证实的哺乳动物细胞中同源重组(homology recombination, HR)的存在为基因敲除奠定了理论基础[2]。为了编辑基因，传统的靶向特定等位基因的同源重组技术被使用，但是，这个方法在当年来说，存
近年来的研究表明，将与mRNA对应的正义RNA和反义RNA组成的双链RNA(dsRNA)导入细胞，可以使mRNA发生特异性的降解，导致其相应的基因沉默。这种转录后基因沉默机制(post-transcriptional gene silencing, PTGS)被称为RNA干扰（RNAi）。一、R
根据一项新的研究，一种被认为是癌细胞必需的蛋白，即母系胚胎亮氨酸拉链蛋白激酶（maternal embryonic leucine zipper kinase, MELK），可能实际上并不是如此必需的。来自美国冷泉港实验室（CSHL）的研究人员利用CRISPR-Cas9敲除MELK基因，结果发现
来自加拿大麦吉尔大学的Mathieu Flamand 和Thomas F. Duchaine在7月20日《细胞》(Cell)杂志上发表了一篇题为“SnapShot: Endogenous RNAi Pathways”的文章。文章以概略图加上主题内容简介并推荐了10篇文献，简明扼要地概述了
12月18日，赛诺菲旗下专业化业务单元Sanofi Genzyme与美国RNAi（RNA干扰）药物领先开发商Alnylam Pharmaceuticals表示，双方已经向欧盟EMA提交了patisiran的上市许可申请（MAA）。patisiran是一款靶向运甲状腺素蛋白（TTR）的用于治疗遗传