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癌症用药新药申请与生物制品许可申请，在涉及到哪些靶点时，需要同时提交儿科研究材料？ 12月12日，FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定，从2020年8月18日开始，预期将向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的医药公司，对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。 FDA代理局长Brett Giroir医生表示，依据《2017年FDA重新授权法案》对《联邦食品、药品与化妆品法案》的修订，FDA有了新的途径，对某些具有可能用于儿童癌症治疗的新的癌症用药，开展相关评估。新公布的指南草案，旨在具体贯彻相关修订的要求，为医药行业、临床研究者、伦理委员会提供开展相关分子靶向（指南中称为“靶点”）的儿科研究的依据。 哪些情况需要提交儿科研究材料 这份指南草案，说明了在哪些情况下，需要申办方提交这些评估材料，同时应该考虑哪些因素。具体来讲，如果是针对一种新活性成分的原始新药申请或生物制品许可......阅读全文
麻州大学医学院的科学家们开发出了一种新的CRISPR/Cas9技术，其可以精确地在几乎所有的基因组位点如外科手术般编辑DNA，同时避免标准CRISPR基因编辑技术中看见的一些潜在的有害脱靶改变。通过配对CRISPR/Cas9系统与一个可编程的DNA结合结构域(CRISPR/Cas9-pDBD)，
造血干细胞（hemapoietic stem cell, HSC）是存在于造血组织中的一群原始造血细胞，它不是组织固定细胞，可存在于造血组织及血液中。造血干细胞在人胚胎2周时可出现于卵黄囊，妊娠5个月后，骨髓开始造血，出生后骨髓成为干细胞的主要来源。在造血组织中，所占比例甚少。现代医学中，造血干
编者按：癌症是世界上最具毁灭性的疾病之一。三分之一的女性和二分之一的男性有可能会在一生中会遇到癌症。我们该怎么打败它？ 作为一个成功的科技企业家，肖恩·派克（Sean Parker）曾与扎克伯格一起创立在线社交网络公司Facebook，并担任创始总裁。由于自身过敏和免疫疾病，派克很早就对免
恒瑞医药11月10日晚间公告称，公司近日收到美国食品药品管理局(FDA)通知，公司生产的注射用环磷酰胺通过美国FDA认证，获准在美国上市销售，规格分别为500mg、1g、2g。公司全权委托美国Sandoz公司在美国市场销售注射用环磷酰胺，并于11月7日在美国市场销售。 注射用环磷酰胺为化疗药物
遗传咨询是一个新兴的职业，对于那些希望利用遗传知识帮助病人同时进行研究的科学家们而言，遗传咨询师的工作可以为他们提供独特的价值。目前，国内的遗传咨询师职业还处于相对空白的阶段，测序君希望通过本文对国外遗传师的职业现状分析，为国内的遗传咨询师职业发展提供值得借鉴的诸多方面。 遗传咨询师数量少
作为精准医疗布局最热门的版图，癌症治疗一改传统的“一刀切”诊疗模式，正朝着基因分型、个性化方向发展。对癌症的预防、诊断、治疗以及预后都基于基因组学数据，结合个体差异、环境以及生活方式等多方面因素进行更精准、适宜的个体化处理。 虽然癌症基因测序、数据解析、创新医药等研究、技术正飞速发展，但是针对
近日，CTL019获得了FDA肿瘤学药物专家委员会（ODAC）一致推荐批准，用于复发性或难治性（R/R）急性淋巴细胞白血病（ALL）儿童和成人患者的治疗。可以预计，在这种新的癌症治疗方法的影响下，未来的几个月内肿瘤的治疗将开启一个崭新的篇章。 当前，各大公司和知名院所都在竞相研发这种新的治疗
基因组测序中曾经被视为是垃圾的数据，现在能够用来为人们提供重要的疾病线索。St. Jude儿童研究医院——华盛顿大学儿童癌症基因组项目的研究人员独辟蹊径，在染色体末端DNA重复片段的测序数据中，挖掘到了宝贵的癌症信息。 染色体末端的DNA重复片段被称为端粒，此前这种重复片段往往在二代测
当医生看到比尔•路德维格（Bill Ludwig）的骨髓活检报告时，他们认为发生了错误，并重新进行了测试。但结果还是一样的：他的致命性白血病已经被从未用于人类的实验性疗法消灭了。 “我们原本只希望能有一点改善”，这位72岁的新泽西州退休狱警回忆说。他已经与这场疾病斗争了十年。2010年，在得知
7月12日，诺华公司的突破性嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T）Tisagenlecleucel（CTL-019）获美国 FDA 咨询专家委员会（ODAC）的一致投票（10-0）支持批准。CTL-019申请的适应症是复发或难治性儿童和年轻成人急性淋巴细胞白血病（ALL），在绝大多数情况下，FDA
美国辛辛那提大学华人终身教授李东最近一直在关注刚刚离职的大学教授管敏鑫。 这不仅因为管敏鑫是他的朋友，更因为管敏鑫曾和他一样，是一个观望中国海归环境的海外高层次人才。 如今，管敏鑫提前一步全职回国，却在今年11月被其雇主浙江大学“解聘”尚有一年多才到期的职务。这突如其来的“变故”也让
一项发表在《Journal of the National Cancer Institute》上的最新研究表明CT扫描竟然可能增加患脑癌的风险。 过去20余年CT扫描的使用率显著升高，CT扫描可以显著提高诊断率并改善疾病预后，但是CT扫描需要的放射剂量却比其他测试高。因此放射保护是一个问题，尤
近年来，化学疗法癌症治疗上发挥了重要的作用，然而一般人群往往会认为化疗会引发头发掉光、呕吐、乏力，甚至死亡等等不良副作用。当然了，化疗的这些负面效果不仅仅是体现在患者的临床表现上，临床医生也越来越关注化疗对患者的伤害。大量的研究证据表明，全身化疗存在较大风险，甚至会威胁到患者的生命。 纵观大量
发表在《美国国家癌症研究所杂志》(Journal of the National Cancer Institute)上的一项新研究表明，CT扫描通常用于医学成像，可能会增加患脑瘤的风险。 计算机断层扫描(CT)的使用在过去20年里急剧增加。CT扫描极大地提高了诊断能力(改善了临床结果)，但其辐
Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症及血液疾病中心开发了一种新型筛选方法：使用CRISPR-Cas9基因编辑技术测试小鼠中数千种肿瘤基因的功能。新型筛选方法揭示了新的药物靶标，可能潜在地增强 PD-1检查点抑制剂的有效性，是一种有前景的新型癌症免疫治疗手段。 研究结果在线发表在Natur
1978 年 7 月 25 日，全球首例试管婴儿在英国诞生。在过去的三十年中，体外受精（IVF，俗称试管婴儿）技术从实验室走向大众视野，如今已经十分常见。2018 年估计全世界有 800 万儿童使用体外受精和其他辅助生殖技术出生。 作为一种用于不孕症治疗和妊娠代孕的辅助生殖技术，IVF 最初由
近日，应武汉病毒所研究员罗敏华的邀请，美国德克萨斯大学（Greehey Children’s Cancer Research Institute）教授高守疆来该所进行学术访问，并作了题为“Molecular Mechanism of Infection and Persiste
近期，美国威尔康奈尔医学院的研究人员首次发现，参与胚胎发育期间血管形成和肿瘤生长的一个基因，也能诱导肿瘤发展过程中的免疫抑制。这一研究结果，发表在四月二十九日的《Nature Communications》杂志，为黑色素瘤和其他晚期癌症患者研制的新疗法和疫苗，开辟了一条途径。 二十多年前，研究
贝勒医学院分子和人类遗传学儿科学系、人类基因组测序中心和德克萨斯大学健康科学中心的研究人员最新一项报道称，在家族性帕金森病患者发现几个关键的突变基因，包括TNK2和TNR有稀有突变。在12个家系中，这两个基因有9个突变位点。这项研究为深入研究帕金森病的致病基因提供依据。 实际上，贝勒
贝勒医学院分子和人类遗传学儿科学系、人类基因组测序中心和德克萨斯大学健康科学中心的研究人员曾经报道称，在3386名接受全外显子组检测的患者当中，有大约四分之一的患者被诊断为一种已知的遗传疾病。 最近在《Journal of the American Medical Association》（J
髓母细胞瘤是儿童最常见的恶性脑瘤。大多数患者年龄在16岁以下。主要有4个亚组：Wnt、Sonic Hedgehog (SHH)、3组和4组。这些亚群由不同基因变化驱动，起始于不同细胞，常常表现出不同临床状况。Wnt组中，约95%患者可以成为长期存活者，3组患者只有50%。目前，尚无针对3组和4组
一项周一发布的美国研究显示，减少不必要和高剂量的CT扫描可使儿童未来患相关癌症的风险降低62%。 在《美国医学会杂志·儿科》上研究人员报告说， 1996年到2010年之间，美国15岁以下儿童中CT扫描使用量几乎翻了一番。他们说，CT使用之所以梦幻地增加，是因为它的有效性，并且与其他成像
胰腺癌是恶性度高、预后差的一种肿瘤，患者的5年生存率一般不到5%。由于胰腺的位置隐蔽，早期胰腺癌很难被发现，多数患者确诊时已是晚期，加之病死率极高，因此被称为“癌中之王”。 近日来自加州大学圣地亚哥分校和旧金山分校医学院的科学家们在小鼠中探究了导致胰腺癌(胰腺导管腺癌，PDA)的肿瘤启动事
6月30日，第三届中国儿科发展国际论坛（CIFPD）在北京召开，吸引国内外近5000名儿科领域专家学者参与。此次论坛共设置一个主论坛、一个院士论坛、36个儿科相关领域分论坛，话题涵盖当今儿科世界领域先进诊治技术、预防干预、健康管理、转化研究以及现代医院管理等。 国家卫生计生委副主任马晓伟，中国
迄今为止，已有54位 “引文桂冠奖” 得主荣获诺贝尔奖 来自六个国家（美国、加拿大、德国、日本、韩国和英国）的24位世界顶尖研究人员获得2020年度“引文桂冠奖” 英国伦敦，2020年9月23日：全球领先的专业信息服务提供商科睿唯安（纽约证券交易所代码：CCC）今天公布了2020年度“引文桂
对于胶质母细胞瘤而言，免疫疗法面临着一个特殊挑战——血脑屏障会阻拦T细胞进入大脑，以免发生可能危及生命的脑部炎症。这一“保护措施”在正常情况下是有益的，但是它会阻止T细胞到达胶质母细胞瘤处，从而让免疫疗法无“用武之地”。 9月5日，《Nature》期刊最新发表了一篇题为“A homing sy
多年来，癌症治疗的基本方法一直是手术、化疗和放射治疗。在过去十年中，靶向疗法也成为多种癌症的标准疗法，如伊马替尼（格列卫）和曲妥珠单抗（赫赛汀），这些是通过攻击癌细胞上的特定分子变化来追踪癌细胞的药物。 而现在，尽管免疫疗法的研究始于多年前且进展断断续续，但对免疫疗法的兴趣正在增长，免疫疗法是
2012年9月27日至28日，为期两天的首届国际基因组学大会美洲分会(The International Conference on Genomics in the Americas，ICG Americas 2012)在美国费城儿童医院(CHOP)成功召开。本次会议由华大基因与费城儿童
来自七个国家的19位科学家荣获“引文桂冠奖” 迄今为止，已有50位“引文桂冠奖”得主获得诺贝尔奖 其中29位在获奖两年内即斩获诺奖 科睿唯安学术研究事业部（Web of Science Group）9月24日公布了2019年度“引文桂冠奖”名单，来自七个国家的19位世界顶尖研究人员获奖。根
短短几年的时间，革命性基因编辑技术CRISPR已经在多个不同领域展现了它的实力。现在，将其用于改善人类疾病治疗已成为很多人的期待。7月19日，一个美国科学家小组在Nature杂志发表了一项最新的研究成果。借助“魔剪”CRISPR，他们找到了能够让癌症免疫疗法更有效的新型药物靶点。 这篇题为“I