WIKI资讯
WIKI资讯
癌症用药新药申请与生物制品许可申请，在涉及到哪些靶点时，需要同时提交儿科研究材料？ 12月12日，FDA公布指南草案癌症用药儿科研究材料提交指南。依据相关法案规定，从2020年8月18日开始，预期将向FDA提交新药申请（NDA）或生物制品许可申请（BLA）的医药公司，对某些分子靶向肿瘤药物开展儿科评估。 FDA代理局长Brett Giroir医生表示，依据《2017年FDA重新授权法案》对《联邦食品、药品与化妆品法案》的修订，FDA有了新的途径，对某些具有可能用于儿童癌症治疗的新的癌症用药，开展相关评估。新公布的指南草案，旨在具体贯彻相关修订的要求，为医药行业、临床研究者、伦理委员会提供开展相关分子靶向（指南中称为“靶点”）的儿科研究的依据。 哪些情况需要提交儿科研究材料 这份指南草案，说明了在哪些情况下，需要申办方提交这些评估材料，同时应该考虑哪些因素。具体来讲，如果是针对一种新活性成分的原始新药申请或生物制品许可......阅读全文
科技日报北京4月23日电 据物理学家组织网近日报道，日本日立公司准备实施世界首例通过尿液样本检测癌症的试验，如果成功，将极大地促进对致命疾病的筛查，做到早发现早治疗。据悉，公司将从4月与名古屋大学合作开展此项试验，一直持续到9月。 日立公司两年前就开发出了通过尿液样本筛查乳腺癌或结肠癌的基
多倍体将会有很多用途，我们现在知道的只是皮毛。 一个有着正常数量两倍染色体的人体细胞试图分裂。 细胞分裂通常会遵循一个简单的规则。在复制DNA后，细胞分裂，产生两个子细胞。几年前，当时在美国波特兰俄勒冈健康与科学大学读博士后的Andrew Duncan拍下了小鼠肝细胞分裂的
近日，日本工程和IT综合企业日立（Hitachi）公司准备开始进行世界首例通过尿液样本进行的癌症检测，这将极大地促进对这一致命性疾病的筛查。 日立公司两年前开发了从尿液样本中检测乳腺癌或结肠癌的基础技术。日立公司发言人Chiharu Odaira表示，现在，他们准备开始用250份尿液样本来检测
德国Hopp儿童癌症中心是由德国海德堡大学附属医院和德国癌症研究中心（DKFZ）共同创建的，近期这一癌症中心的研究人员研发了一种新的分子方法，能用于治疗以往难以治疗的儿童脑癌形式：室管膜瘤（ependymoma）。这一研究成果公布在12月20日的Nature杂志上。 室管膜瘤是第三大最常见的儿
对于有些癌症患者来说，加入检验创新疗法的临床试验可能代表着挽救他们生命的最后机会。然而，有些患者会因为不满足临床试验严格的患者入组标准而无法加入临床试验。日前，FDA发布了4项关于癌症临床试验标准的指导文件草案和关于青少年患者入组成人肿瘤学临床试验的指导文件终稿。这些文件更新了癌症临床试验招募患
CAR-T(Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy)，即嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。该疗法是一种出现了很多年但近几年才被改良使用到临床中的新型细胞疗法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的疗效，被认为是最有前景的肿瘤治疗方式之一。正
来自Dana-Farber/波士顿儿童医院癌症和血液疾病中心的研究人员，找到了一种方法来击败癌细胞中最诱人但又难于攻克的一个靶蛋白——采用一种策略转而利用这一蛋白质的自身分子阴谋来对付它。 在在线发表于《细胞》（Cell）杂志上的一项新研究中，科学家们利用一种特制的化合物破坏了这一蛋白提高自身
听力损失（hearing loss）又称聋度（deafness）或听力级（hearing level）。是人耳在某一频率的听阈比正常听阈高出的分贝数。由于年龄关系产生的听力损失称为老年性耳聋；由于社会环境噪声（年龄、职业性噪声和疾病等影响除外）产生的听力损失称为社会性耳聋；职业性噪声导致的听力损
Burroughs Wellcome 基金奖项设立以来一直坚持其宗旨：促进医学科学家的学术研究，特别是发展资金不足的领域，给予全球最有前途的研究人员大力支持，以开拓未知领域的创新研究。今年，该组织将医学奖（BWF CAMS）授予了医生Charles Gawad博士。以表彰他在斯坦福大学的研究项目
联合化疗是癌症治疗之路上的一块里程碑，但是优化其疗效需要对药物的协同作用进行剂量和时间相关的调整，传统的基于实验的调整方法耗时又耗力，效率极低，阻碍了最佳联合疗法的发展。 为此，研究人员近日开发出了一种基于人工智能（AI）的平台——CURATE AI来完善并加速这个过程。在他们的研究中，研究人
联合化疗是癌症治疗之路上的一块里程碑，但是优化其疗效需要对药物的协同作用进行剂量和时间相关的调整，传统的基于实验的调整方法耗时又耗力，效率极低，阻碍了最佳联合疗法的发展。 图片来源：Advanced Therapeutics 为此，研究人员近日开发出了一种基于人工智能（AI）的平台——CUR
St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组项目的科学家们，鉴别出了迄今为止报道的室管膜瘤(ependymoma)最常见的遗传变异，并证实这一变异驱动了肿瘤形成。相关研究发表在2月19日的《自然》(Nature)杂志上。 这些研究结果为开展新的研究以改善这一第三大最常见儿童脑
李克强总理8月30日主持召开国务院常务会议决定，将有效性和安全性明确、成本效益比显著的187种中西药调入国家基本药物目录。 “基本药物目录调整，要重点聚焦影响群众健康的重大疾病。”李克强说。图为李克强总理今年4月11日在上海复旦大学附属华山医院考察民生迫切需求的药品供应及价格。 基本药物是适
今日，国务院常务会议召开，部署完善国家基本药物制度，保障群众基本用药需求减轻药费负担。 会议指出，完善国家基本药物制度，是深化医改重要举措，有利于满足群众基本用药需求，会议确定： 一要及时调整基本药物目录。此次调整在覆盖临床主要病种基础上，聚焦癌症、儿科、慢性病等调入187种中西药，其中肿瘤
近日，位于美国特拉华州的生物医药公司Incyte公布了其关键临床2期试验REACH1的顶线数据。REACH1评估了JAKAFI（ruxolitinib）联合皮质类固醇，治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（aGVHD）的效果。 在接受过同种异体骨髓移植的患者中，供体细胞可能会攻击移植受者，导致G
髓母细胞瘤(medulloblastoma)是儿童最常见的恶性脑瘤，占儿童脑瘤的20% ~ 25%。近日，杰克逊实验室、康涅狄格儿童医疗中心和康涅狄格大学健康中心的研究人员发现，一种治疗心脏病的药物或许也对这种儿童脑癌有效。 这一结果以“Systems biology–based drug r
由圣犹他儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划领导的一项研究证实一种融合基因导致了一种预后极差的罕见儿童白血病亚型30%的病例。 研究结果提供了首个证据表明一种错误导致了显著比例的儿童急性巨核细胞白血病(AMKL)。AMKL约占儿童急性髓系白血病(AML)的10%。这一发现为推动迫切所
图为李克强总理今年4月11日在上海复旦大学附属华山医院考察民生迫切需求的药品供应及价格。李克强总理近日主持召开国务院常务会议决定，将有效性和安全性明确、成本效益比显著的187种中西药调入国家基本药物目录。“基本药物目录调整，要重点聚焦影响群众健康的重大疾病。”李克强说。基本药物是适应基本医疗卫生需求
最近，来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划（PCGP）的一个国际研究团队，已绘制了核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志上。
相关研究最近以“Clinical cancer genomic profiling by three-platform sequencing of whole genome, whole exome and transcriptome”为题发表在《Nature Communications》杂志
最近，来自美国St. Jude儿童研究医院-华盛顿大学儿科癌症基因组计划（PCGP）的一个国际研究团队，已绘制了核心结合因子急性髓系白血病（CBF-AML）的详细基因组景观图。这项研究揭示了导致CBF-AML多样性的基因变异谱的差异。相关研究结果发表在今天的《Nature Genetics》杂志
1.单细胞测序用于生殖领域研究持续火热 精子生成过程是一个复杂又具有严格分化过程的生理过程，继18年10月份《Cell Research》上的成年人睾丸转录组图谱研究[1]和19年2月份《Cell Reports》上新生与成年人睾丸细胞单细胞水平鉴定分类[2]的步伐，本月在《Nature
1.单细胞测序用于生殖领域研究持续火热精子生成过程是一个复杂又具有严格分化过程的生理过程，继18年10月份《Cell Research》上的成年人睾丸转录组图谱研究[1]和19年2月份《Cell Reports》上新生与成年人睾丸细胞单细胞水平鉴定分类[2]的步伐，本月在《Nature
1.单细胞测序用于生殖领域研究持续火热 精子生成过程是一个复杂又具有严格分化过程的生理过程，继18年10月份《Cell Research》上的成年人睾丸转录组图谱研究[1]和19年2月份《Cell Reports》上新生与成年人睾丸细胞单细胞水平鉴定分类[2]的步伐，本月在《Nature
斯坦福大学医学院和美国国家癌症研究所的研究人员完成了一项针对耐药性B细胞白血病的儿童和青年人患者的研究，发现利用一种新型的基因疗法，这些患者的病情得到了缓解。 这一研究成果公布在Nature Medicine杂志上。由美国国立癌症研究所的儿科血液学家和肿瘤学家Terry Fry博士领导完成。
科学家们最早在开发一种药物或化合物时往往只是针对治疗或改善某一种疾病，然而，随着研究者们深入的研究或偶然间的研究发现，他们才意识到这些药物/化合物或许还有别的用处，能够治疗其它多种类型的疾病，比如说研究人员就发现，治疗糖尿病的药物二甲双胍不仅能够治疗镰状细胞病和β地中海贫血，还能够有效杀灭癌细胞
4月13日外媒报道，据波士顿儿童医院研究表明，近三分之一的肾母细胞瘤病例(一种儿科肾癌症)都与一种叫Lin28的基因有关。研究人员发现，表达Lin28基因的小鼠的肾脏上会长出肾母细胞瘤，撤销Lin28的表达情况会有所好转。这一
镰状细胞病和血液疾病β地中海贫血影响超过 180,000 美国人和数百万世界各地的人。这两种疾病可以通过增加胎儿血红蛋白（HbF）水平而变得更轻甚至治愈，但是当前治疗在提高 HbF 有效性方面受到限制。贝勒医学院和德克萨斯儿童癌症和血液中心的研究人员发现了一个基因，FOXO3，参与控制胎儿血红蛋
在过去的20年中，二甲双胍已成为2型糖尿病治疗的中流砥柱，目前该药物已成为世界范围内治疗糖尿病的首选药物。二甲双胍自1995起在美国上市，是一种对临床医生和病人都有吸引力的治疗方法。而且研究结果发现，这种药物是安全有效的。近年来科学家们通过深入研究发现神药二甲双胍或许还有很多其它作用，比如降低癌
麻州大学医学院的科学家们开发出了一种新的CRISPR/Cas9技术，其可以精确地在几乎所有的基因组位点如外科手术般编辑DNA，同时避免标准CRISPR基因编辑技术中看见的一些潜在的有害脱靶改变。通过配对CRISPR/Cas9系统与一个可编程的DNA结合结构域(CRISPR/Cas9-pDBD)，