基因与细胞治疗正重返世界中心舞台
基因与细胞治疗经过几十年的曲折发展，目前正重返世界中心舞台。它有望处理许多传统治疗手段解决不了的医学难题，其中以罕见病为主。在近日举行的第11期东方科技论坛青年论坛“基因与细胞治疗”学术研讨会上，专家与学者围绕遗传疾病的基因与细胞治疗、肿瘤的基因与细胞治疗等议题展开了深入的讨论与交流。 上海交通大学系统生物医学研究院蔡宇伽认为，我国在基因治疗药物研发上曾领先过，早在2003家就批准了世界上首个基因治疗药物“今又生”，用于肿瘤治疗。之后，进入了一个相对沉寂期。他总结说，目前中国基因治疗发展过度专注于CAR-T细胞治疗领域，而对经典基因治疗的药物研发关注还太少。据不完全统计研究CAR-T的的公司有超过100家，经典基因治疗却只有不到五家。 国外的情况恰恰相反。2012年，世界上首个遗传疾病的基因治疗的药物Glybera在欧盟诞生。2016年和2017年，全球制药巨头葛兰素史克的基因疗法Strimvelis首次实现了一......阅读全文
基因治疗特异正常基因的分离与克隆
应用重组DNA和分子克隆技术结合基因定位研究成果，已有不少基因并将会有更多人类基因被分离和克隆，这是基因治疗的前提，在当代分子生物技术条件下，一般来说，只要有基因探针和准确的基因定位，任何基因都可被克隆。除此，如今既可人工合成DNA探针，还可用DNA合成仪在体外人工合成基因，这些都是在基因治疗前，分
基因治疗时代到来：常用基因治疗载体的介绍与选择
基因治疗载体分为两大类：病毒载体（主要包括慢病毒、腺病毒、逆转录病毒、腺相关病毒等），非病毒载体（主要包括裸露DNA、脂质体、纳米载体等） 在讲基因治疗载体前，我们先讲一下基因治疗中的两个概念：in vivo和ex vivo。 in vivo：活体直接转移，将带有遗传物质的载体直接注射到实验
细胞的分化与基因表达
细胞分化是个体发育过程中细胞之间产生稳定差异的过程。所以，细胞分化是指同源细胞通过分裂，发生形态、结构与功能特征稳定差异的过程。细胞分化的实质是基因选择性表达的结果，在个体发育过程中基因按照一定程序相继激活的现象，称为基因的差次表达（differential expression）或顺序表达（Seq
Science:－基因芯片正走向临床
“现在差不多有上百例的症状具有可以与特定表型相关联的染色体重组。”牛津基因科技公司(Oxford Gene Techonology，英国牛津)临床和基因组对策中心副总裁James Clough指出，“取决于受测群体，传统显微镜核型检测法诊断率为5~8%，而基因芯片的诊断率则是18~25%
正粘病毒遗传与变异
甲型流感病毒每个核苷酸在每个复制周期中的突变机率大约是15×10－5，与其它RNA病毒的突变率相似。但是，由于流感病毒的基因组分为8个或7个不相同的片段，在病毒增殖过程中很容易发生基因重排，因而使流感病毒的抗原性和致病性很容易发生变异。 (1)病毒变异的类型A.抗原性变异〓抗原性变异是甲型流感
细胞化学词汇正超螺旋
中文名称：正超螺旋外文名称：The positive supercoiling正超螺旋：由线性双螺旋分子两端连接起来或因与蛋白质结合而固定的环状DNA分子，进一步扭曲都可形成超螺旋·双螺旋DNA处于拧紧状态时所形成的超螺旋为正超螺旋（左手超螺旋）。
国家转基因检测中心造假的“白”与“黑”
9月18日，中国农业科学院北京畜牧兽医研究所退学博士魏景亮，在网上在线发表了题为“爆料：国家转基因监测中心造假”的文章，实名举报其所在的农业部转基因动物及饲料安全监督检验测试中心存在“大规模的’赶作业’式的档案造假”等多项造假行为。 作为对举报的回应，19日下午，农科院在其官方网站发布声明称
世界微生物数据中心与泰国国家微生物资源保藏中心合作
9月11日至15日，世界微生物数据中心（World Data Center for Microorganisms，简称WDCM）主任、中科院微生物研究所信息中心主任马俊才研究员赴泰国国家基因工程及生物技术中心（National Center for Genetic Enginee
评点“世界杯”用球与细胞相似处
从左至右分别为：此次世界杯比赛用新型足球，六边形和五边形的网格蛋白，甲虫Chyrsina gloriosa 6月11日，全球足球盛典——FIFA 2010 World Cup在南非拉开帷幕，世界各地顶级的足球运动员，裁判和评论家都汇集于此。这些足球运动员展示了其精湛的
外媒称中国正努力变为世界实验室
中国希望在策略上进行调整，从而吸引一些世界顶级科学家到该国进行研究，并开展研发方面的国际合作。 相比于在国际研究领域处于领先地位，中国更愿意将科学家和工程师派往海外学习。但随着中国把越来越多的重点放在一些科研领域的突破上，例如干细胞研究、材料科学、超级计算机、基因工程学、高能物理和空
海外舆论称中国正努力重回世界科技之巅
今年全国两会上，政府工作报告提出要提升科技创新能力，“科技”和“创新”成为高频词。回顾过去一年一系列重大科技成果，从“潜龙二号”首潜成功到量子卫星“墨子号”发射，中国科技创新可谓上天入地、硕果累累。网民们“用‘高铁速度’发展中国科技”的评论刷屏社交网络，国际社会也对中国科技发展予以高度评价。
加快建设世界重要人才中心
9月27日至28日，中央人才工作会议在北京召开。中共中央总书记、国家主席、中央军委主席习近平出席会议并发表重要讲话 中国人才总量达到1.75亿，位居世界第一，人力资本对经济增长的贡献率达到36.8%，其中人才贡献率达到34.5% 我国世界顶尖人才孕育基础正处于质变临界点。庞大的人才队
《自然》杂志国际会议首次走进中国－聚焦基因与干细胞治疗
近日，以“基因组学和干细胞为基础的治疗——打造未来个性化医疗”为主题的2014年《自然》杂志国际会议在广州举行。会议由《自然》杂志与中山大学眼科学国家重点实验室共同主办，来自16个国家和地区的430多位专家学者参会。 中山大学副校长黎孟枫、《自然》杂志资深主编Magdalena Skipper
两步质粒DNA纯化在基因与细胞治疗中的应用（一）
基因治疗是目前生物医药领域最热门的话题之一，生物医药行业对基因治疗持续高涨的热情，令该领域许多公司开始将一次治愈性基因疗法，作为其开发的战略核心。 有行业报告显示，未来预计 6 年内，将有多达 60 种基因疗法获得批准，这些基因疗法在 2024 年的销售额将达到 146 亿美元。基因治疗的核心是基因
细胞与基因治疗大爆发，超2000项临床试验在内卷！
传奇生物（LEGN.US）BCMA CAR-T疗法Carvykti（中文名称：西达基奥仑赛）一项三期试验数据的意外泄露，让其股价在4月19日应声大涨19.64%，总市值亦创下历史新高，达103.17亿美元。此次泄露的数据来自CARTITUDE-4试验，旨在评估在接受过1-3线治疗的RRMM（复发/难
两步质粒DNA纯化在基因与细胞治疗中的应用（二）
层析方法 1. 用去离子水稀释细菌裂解物至电导率为 35-40mS / cm。稀释取决于样品制备过程中添加的 CaCl2 浓度。2. 将稀释的样品用 0.45μm 过滤器进行过滤。3. 将 20CV 的缓冲液 A1 平衡 DEAE 柱。4. 将澄清的稀释细菌裂解液进行上样。5. 用 20
Bioquell－Qube无菌操作平台用于CART、基因与细胞治疗的原理..
Bioquell Qube无菌操作平台用于CAR-T、基因与细胞治疗的原理与功能概述唯一一款内置Bioquell过氧化氢蒸汽技术的隔离器，可快速净化、减少微生物污染风险以及节约重要成本Bioquell集团——在生命科学领域方面负责微生物污染风险降低的全球领先专家之一，在2018年的ISCT会议（国际
基因编辑技术有望治疗镰状细胞病
一个美国研究小组使用CRISPR-Cas9基因编辑技术，成功修复了镰状细胞病患者造血干细胞中的致病突变基因，向治疗该病迈出关键一步，同时也为治疗β-地中海贫血症、重症联合免疫缺陷甚至艾滋病等多种疾病指明了新方向。相关研究结果发表在10月12日的《科学·转化医学》杂志在线版上。 镰状细胞病是一种
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
体细胞基因治疗的方法介绍
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。对特
Nature：细胞基因治疗再获重要突破
研究人员开发出一种新型的细胞移植方法治疗了模拟一种罕见肺病的小鼠，有一天这种方法或可用来治疗由免疫细胞功能失调引起的这种以及其他的人类肺病。 辛辛那提儿童医院医学中心的科学家们，在10月1日的《自然》（Nature）杂志上报告了他们的研究结果。在这项研究中，作者们利用巨噬细胞帮助收集并清除了所
新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
澳大利亚研究人员最近报告，他们通过一种新型基因技术，重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因，成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。 镰状细胞贫血是一种较常见的遗传性血液疾病，患者的红细胞中含有异常血红蛋白，细胞由正常情况下的圆形变为镰刀形，引
新型基因技术有望治疗镰状细胞贫血
澳大利亚研究人员最近报告，他们通过一种新型基因技术，重新激活人体红细胞中一个“沉睡”的基因，成功提高了红细胞的血红蛋白产量。在此基础上有望开发出治疗镰状细胞贫血等血液疾病的新方法。 澳大利亚新南威尔士大学发布的新闻公报说，在人类胚胎发育阶段，有特定基因负责编码合成胎儿血红蛋白，帮助胎儿从母体
基因治疗按靶细胞分类介绍
又可分为生殖细胞（germ-line cell）基因治疗和体细胞（somatic cell）基因治疗。广义的生殖细胞基因治疗以精子，卵子和早期胚胎细胞作为治疗对象。由于当前基因治疗技术还不成熟，以及涉及一系列伦理学问题，生殖细胞基因治疗仍属禁区。在现有的条件下，基因治疗仅限于体细胞。
关于体细胞基因治疗的简介
体细胞基因治疗(somatic cell gene therapy)是指将正常基因转移到体细胞，使之表达基因产物，以达到治疗目的。这种方法的理想措施是将外源正常基因导入靶体细胞内染色体特定基因座位，用健康的基因确切地替换异常的基因，使其发挥治疗作用，同时还须减少随机插入引起新的基因突变的可能性。
基因治疗选择靶细胞的原则
这里所指的靶细胞是指接受转移基因的体细胞。选择靶细胞的原则是：①必须较坚固，足以耐受处理，并易于由人体分离又便于输回体内；②具有增殖优势，生命周期长，能存活几月至几年，最后可延续至病人的整个生命期；③易于受外源遗传物质的转化；④在选用反转录病毒载体时，目的基因表达最好具有组织特异性的细胞。使用得较多
基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭
据英国《新科学家》杂志网站20日报道，美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内，结果表明，这一方法能使更多大鼠存活，并延长其运动时间，相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。慢性心力衰竭，即心脏无法有效地将血液泵送到全身。对大多数人
基因治疗的靶细胞分类介绍
基因治疗的靶细胞主要分为两大类：体细胞和生殖细胞，如今开展的基因治疗只限于体细胞。生殖细胞的基因治疗是将正常基因直接引入生殖细胞，以纠正缺陷基因。这样，不仅可使遗传疾病在当代得到治疗，而且还能将新基因传给患者后代，使遗传病得到根治。但生殖细胞的基因治疗涉及问题较多，技术也较复杂，因此，如今更多地
关于生殖细胞基因治疗介绍
生殖细胞基因治疗(germ cell gene therapy)是将正常基因转移到患者的生殖细胞（精细胞、卵细胞中早期胚胎）使其发育成正常个体，显然，这是理想的方法。实际上，这种靶细胞的遗传修饰至今尚无实质性进展。基因的这种转移一般只能用显微注射，然而效率不高，并且只适用排卵周期短而次数多的动物，这