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基因编辑细胞治疗大鼠心力衰竭

据英国《新科学家》杂志网站20日报道,美国科学家利用CRISPR编辑的人类心脏细胞注射到罹患慢性心力衰竭的大鼠体内,结果表明,这一方法能使更多大鼠存活,并延长其运动时间,相关技术的人体试验可能在2025年开始。研究论文已经提交生物预印本网站。慢性心力衰竭,即心脏无法有效地将血液泵送到全身。对大多数人来说,这种长期的疾病是无法治愈的,只能通过拓宽血管及降血压药物来减轻症状。在最新研究中,华盛顿大学查尔斯·默瑞里团队利用CRISPR基因编辑修饰了人类心脏细胞,产生了高水平的dATP分子,这一分子有助心脏细胞更快、更强地收缩。研究人员向16只慢性心力衰竭实验鼠模型的心脏注射了1000万个经过基因编辑的人类心脏细胞;向14只大鼠心脏注射了1000万个未编辑的心脏细胞;另外还有10只大鼠作为参照组。3个月后,所有接受基因编辑心脏细胞治疗的大鼠仍然存活。接受未经基因编辑心脏细胞治疗的大鼠约有90%存活了下来,没有接受心脏细胞治疗的大鼠只有6......阅读全文

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

基因编辑crispr原理

ZFNZFN,即锌指核糖核酸酶,由一个 DNA 识别域和一个非特异性核酸内切酶构成。DNA 识别域是由一系列 Cys2-His2锌指蛋白(zinc-fingers)串联组成(一般 3~4 个),每个锌指蛋白识别并结合一个特异的三联体碱基。锌指蛋白源自转录调控因子家族(transcription fa

CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

用CRISPR成功编辑蚊子基因

  蚊子是传播某些致命疾病(如登革热和疟疾)的一个重要因素,因为它们携带寄生虫和病毒,当它们叮咬人类和动物时会进行传播。最近,来自美国密苏里大学(MU)的研究人员,找到了一种有效的方法,来编辑蚊子的基因。MU兽医学院兽医病理学系的博士后研究人员Shengzhang Dong表示,这一新技术,为今后转

CRISPR基因编辑技术的利与弊

说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。CRISPR技术

改良CRISPR工具 产前编辑致病基因

  科学家们首次在实验动物体内进行产前基因编辑试图阻止致命的代谢紊乱疾病,为出生前治疗人类先天性疾病提供了可能。费城儿童医院(CHOP)和宾夕法尼亚大学医学院的研究发表在今天出版的《Nature Medicine》上,证明了产前基因编辑的低毒性。   使用CRISPR-Cas9和碱基编辑器3

Nature关注中国CRISPR基因编辑研究

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

GEN:CRISPR基因编辑的临床之路

  CRISPR基因编辑技术不仅是炙手可热的研究技术,也在最短的时间内走出实验室,迈向临床。今年6月,美国NIH的重组DNA顾问委员会已经给美国的第一例临床试验开了绿灯。研究人员计划用CRISPR/Cas9来增强癌症疗法。  早些年,基因编辑作为一种治疗工具,曾遭遇重大失败,特别是18岁的Jesse

新技术操控CRISPR基因编辑系统

  深圳市第二人民医院973项目首席科学家蔡志明与黄卫人、刘宇辰对CRISPR-Cas9基因编辑系统进行改进完善,实现对Cas9的操控,可控制癌细胞胞内信号流动方向,对癌细胞多种“恶性”行为进行有效干预。相关研究成果在线发表于9月5日的英国《自然·方法学》上。   近年迅猛发展的CRISPR-Cas

CRISPR:基因编辑刚初出茅庐

  每当有新的CIRSPR-Cas9相关文章发表时,Addgene公司的工作人员就会迫不及待地研读。Addgene是家非盈利公司,研究者们把自己使用的分子工具存放在这里,以供其他科学家们尽快使用这一技术。Addgene公司执行董事Joanne Kamens 指出,一篇大热的论文一发表,几分钟内他们就

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

详解CRISPR基因编辑技术的利与弊

  说到基因编辑,大家都会想起CRISPR技术。这个当年名声大噪的技术,现今依旧热度不减,尤其是我们的CRISPR大神张锋,近期发表的文章频频亮相于知名杂志,又引起一片热议。时过境迁,CRISPR技术并没有销声匿迹,一直在线。但任何事物包括技术有利就有弊,CRISPR技术当然也毫不例外。   CR

Nature Biotechnology发布CRISPR基因编辑新成果

  第一次研究人员利用一种病毒载体传送基因组编辑元件来治疗罹患一种遗传疾病的动物模型,纠正了致病突变。宾夕法尼亚大学Perelman医学院研究人员领导的一项新研究表明,将这一载体传送到新生小鼠体内可改善它们的生存,但出人意料地是治疗成年小鼠则会让它们的情况变得更糟。该研究小组将他们的成果发布在本周的

PNAS解析CRISPR的DNA基因编辑机制

  一个国际科学家小组促使我们朝着更深层次地了解一些酶“编辑“基因的机制迈出了重要一步,从而为纠正患者的遗传疾病铺平了道路。  来自布里斯托大学和立陶宛生物技术研究院的研究人员观察了,一种叫做CRISPR的酶结合和改变DNA结构的过程。  发表在《美国国家科学院院刊》(PNAS)上的这些研究结果,为

CRISPR技术如何带火了基因编辑小鼠?

2013年,一种名为的“CRISPR”的基因编辑技术出现后,“基因编辑”这个词汇不经意间火了,传遍了整个学术圈、生活圈,甚至是朋友圈。它的出现让“编辑生命”变得触手可及,它似乎可以斗过癌症(白血病)和艾滋病,还有各种遗传病。我们知道,目前这些人类疾病都没有办法从根本上治疗,而它们几乎都和基因突变相关

CRISPR-Cas9基因编辑技术简介

CRISPR-Cas9是继ZFN、TALENs等基因编辑技术推出后的第三代基因编辑技术,短短几年内,CRISPR-Cas9技术风靡全球, 成为现有基因编辑和基因修饰里面效率最高、最简便、成本最低、最容易上手的技术之一,成为当今最主流的基因编辑系统。一、什么是CRISPR-Cas系统CRISPR-Ca

媲美CRISPR-Cas9, 新CRISPR 工具探知90%的基因编辑领域

  2类CRISPR–Cas系统,例如Cas9和Cas12,已被广泛用于靶向真核基因组中的DNA序列。但是,代表自然界中所有CRISPR系统90%的1类CRISPR-Cas系统在基因组工程应用中仍未开发。杜克大学(Duke University)的生物医学工程师利用此前未被探索的CRISPR技术,精

Nature:风口浪尖上的CRISPR基因编辑

  “扯淡!”,这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文时,口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中,并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣,这份研究报告却让Esvelt感到不安:

Nature:风口浪尖上的CRISPR基因编辑

   “扯淡!”,这是哈佛医学院生物工程师Kevin Esvelt看到去年发表在《科学》(Science)杂志上的一篇研究论文时,口中冒出来的第一个词。这项研究工作描述利用一种基因编辑技术将突变插入到了果蝇中,并且这种突变可以传递给几乎所有的果蝇后代。尽管有趣,这份研究报告却让Esvelt感到不安:

CRISPR基因编辑技术会不会威胁人类自身?

  今年一些顶级科学家警告世人,CRISPR基因编辑技术具有对人类和其他物种基因组进行改造的能力。这可能对后代产生不可预测的影响,甚至影响人类与自然的关系。考虑到对人工智能的担心,物理学家斯蒂芬·霍金去年宣称,人工智能可能毁灭人类。2013年,前皇家学会主席Martin Rees联合剑桥大学风险研究

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

基因编辑工具CRISPR“动物园”欢迎你

  Timothy Doran的11岁女儿对鸡蛋过敏。全球约有2%的儿童患有这种病症。像他们一样,Doran的女儿无法接受很多常规疫苗接种,因为它们是利用鸡蛋生产出来的。  身为澳大利亚联邦科学和产业研究组织(CSIRO)分子生物学家的Doran觉得,他能通过强大的基因编辑工具CRISPR-Cas9

基因编辑技术CRISPR背后的无名英雄

   当Blake Wiedenheft开始研究微生物时,他的工作目标遥远而模糊。他的博士研究项目是采集美国黄石国家公园的温泉样本,然后在实验室建立人工模型并研究生活在那些不宜居的水中的微生物。“我们希望了解生命如何在沸腾的强酸中生存。”他说。  随着时间推移,Wiedenheft对微生物如何规避病

Science发表CRISPR基因组编辑重要成果

  利用两种互补的分析方法,Whitehead研究所和麻省理工学院-哈佛大学Broad研究所的科学家们,第一次在人类基因组中鉴别出了人类细胞系或培养人类细胞生存及增殖必需的基因宇宙。  他们的研究结果和在该研究中开发出的材料,不仅为全球科研团体提供了宝贵的资源,还可应用于发现各种人类癌症药物可靶向的

中国科学家Nature畅谈CRISPR基因编辑

  中国的科学界正在大胆地推进遗传重组动物的相关研究工作。尽管一些科学家表示担心会出现伦理学问题,在中国新的狗、山羊、猴和猪品种正在快速地被制造出来。11月18日,Nature网站以“China's bold push into genetically customized animals”为题对当

Science发布CRISPR基因编辑重大成果

  多亏了强大的基因编辑新技术,研究人员朝着构建出更安全的、可用于人类移植的猪器官这一目标迈进了一大步。在发表于10月11日《科学》(Science)杂志上的一篇论文中,他们描述在猪细胞中应用CRISPR编辑方法破坏了猪基因组62个位点的潜在有害DNA序列。这是有可能是迄今为止通过CRISPR实现精

CRISPR-Cas系统无需断链编辑基因

  英国《自然》杂志6月12日在线发表的论文称,美国科学家团队开发出一种完全可编辑的CRISPR-Cas基因组编辑系统,其可以介导DNA精准插入基因组。该方法无需在靶DNA中产生双链断裂,避免了由此导致的遗传编码的非预期改变。  CRISPR-Cas系统又称“基因魔剪”,自问世以来迅速成为生物科学领

基因编辑CRISPR找到自闭症猕猴模型

  自闭症是一种严重的神经发育性疾病,目前中国自闭症患者已超1000万,且患病率呈现上升趋势。自闭症的发生机制目前仍不清楚。针对自闭症的新药研发和高度模拟人类自闭症症状的实验动物模型成为自闭症研究领域的瓶颈。  DOI: 10.1038/s41586-019-1278-0  近日,中国科学院深圳先进